Sclerodermie Patiëntgericht Interventienetwerk (SPIN) Handprogramma (SPIN-HAND)

Voor personen met SSc is huid- en peesaantasting van de handen met significante functionele beperkingen bijna universeel. Handfunctiebeperkingen hebben meer invloed op invaliditeit dan enig ander aspect van de ziekte. Echter, gezien de uitdagingen van het uitvoeren van hoogwaardige, voldoende krachtige klinische onderzoeken en het verspreiden van hulpmiddelen voor ziektebeheer in de context van een zeldzame ziekte, zijn bewezen revalidatie-interventies, inclusief die voor handen, doorgaans niet beschikbaar voor patiënten met een zeldzame ziekte. Om deze leemte op te vullen, werd het Sclerodermie Patient-centered Intervention Network (SPIN) opgericht om (1) een groot, multinationaal cohort van SSc-patiënten samen te stellen als een raamwerk voor grootschalige rehabilitatie- en zelfmanagementinterventieonderzoeken; en (2) het ontwikkelen, testen en verspreiden van effectieve hulpmiddelen voor ziektebeheer onder patiënten met SSc.

Het SPIN-cohort omvat momenteel meer dan 2000 Engels- en Franstalige patiënten uit meer dan 40 locaties in Canada, de VS, Frankrijk en het Verenigd Koninkrijk. SPIN Cohort-patiënten vullen uitkomstmetingen in via internet bij inschrijving en vervolgens elke 3 maanden. SPIN maakt gebruik van het cohort multiple RCT (cmRCT)-ontwerp als raamwerk voor het uitvoeren van proeven met interventies. SPIN Cohort-patiënten stemmen ermee in dat hun gegevens worden gebruikt voor observationeel onderzoek, om te beoordelen of interventieonderzoek in aanmerking komt en, indien in aanmerking komend, worden gerandomiseerd. Ze stemmen er ook mee in dat, indien ze in aanmerking komen voor en gerandomiseerd worden naar de gebruikelijke zorg, hun gegevens kunnen worden gebruikt om de effectiviteit van de interventie te evalueren zonder dat ze op de hoogte worden gebracht dat ze zijn gerandomiseerd naar de gebruikelijke zorggroep en de interventie niet hebben aangeboden. In SPIN-onderzoeken wordt de status van het onderzoek dus gemaskeerd voor patiënten in de controle-arm, maar niet in de interventie-arm.

De SPIN-HAND-studie zal het effect op de handfunctie en HRQL evalueren van het aanbieden van SPIN's online programma voor handoefeningen, naast de gebruikelijke zorg, aan Cohort-patiënten met op zijn minst milde handfunctiebeperkingen. Het SPIN-handoefenprogramma is ontworpen door SPIN-experts op het gebied van revalidatie, gedragstherapieën en e-health-interventies, evenals door patiëntenvertegenwoordigers in SPIN. De kern van het programma bestaat uit 4 modules die specifieke aspecten van de handfunctie behandelen, waaronder (1) Duimflexibiliteit en -kracht (3 oefeningen); (2) Vinger buigen (3 oefeningen); (3) Vingerverlenging (3 oefeningen); en (4) Polsflexibiliteit en kracht (2 oefeningen). Het programma integreert ook tools ter ondersteuning van de belangrijkste componenten van succesvolle zelfmanagementprogramma's, waaronder het stellen van doelen en feedback, sociale modellering en meesterschapservaringen. 586 SPIN Cohort-deelnemers worden ingeschreven in SPIN-HAND. In aanmerking komende patiënten kunnen de online interventie in het Engels of Frans gebruiken, hebben ten minste milde handfunctiebeperkingen (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) en hebben aangegeven grote interesse te hebben in het gebruik van een online handoefeninterventie (≥ 6 op 0 -10 schaal).

Randomisatie vindt plaats op het moment van de reguliere SPIN Cohort-beoordelingen van patiënten. Patiënten die in aanmerking komen, worden op basis van de antwoorden op de vragenlijst automatisch gerandomiseerd met een verhouding van 3:2, met behulp van een functie in het SPIN Cohort-platform, die zorgt voor onmiddellijke randomisatie en volledige verberging van de toewijzingsreeks. Er wordt een verhouding van 3:2 gebruikt om het aantal patiënten dat de interventie krijgt te vergroten en om secundaire analyses te ondersteunen die navolgers versus niet-navolgers onderzoeken.

De onderzoeksresultaten worden onmiddellijk vóór de randomisatie en 3 maanden, 6 maanden, 12 maanden en 24 maanden na de randomisatie beoordeeld via het SPIN-cohort voor zowel patiënten die gerandomiseerd zijn om de interventie aangeboden te krijgen als patiënten die alleen de gebruikelijke zorg krijgen. De primaire uitkomstanalyse zal CHFS-scores vergelijken tussen in aanmerking komende patiënten die de interventie hebben aangeboden en patiënten die de interventie niet hebben aangeboden 3 maanden na randomisatie. Secundaire uitkomsten omvatten door de patiënt gerapporteerde gezondheidsstatus, gebruikslogboeken, gebruikerstevredenheid en HRQL.

Statistische analyses zullen blind worden uitgevoerd voor de toewijzing van de proefarm. Voor de primaire analyse zal een intent-to-treat-benadering worden gebruikt die alle patiënten vergelijkt die gerandomiseerd zijn om wel of niet de interventie aangeboden te krijgen. Interventie-effecten zullen worden geschat met behulp van een gegeneraliseerd lineair model, aangepast voor baseline CHFS-scores, wervingscentrum, geslacht, leeftijd, ziekteduur en diffuse versus beperkte SSc-status. Missing data-effecten zullen worden onderzocht met behulp van meervoudige imputatie.

Analyse van secundaire uitkomstvariabelen en tijdstippen zal op dezelfde manier worden gedaan. Daarnaast zal complier-gemiddelde causale effectanalyse worden gebruikt om effecten te schatten bij patiënten die het interventieaanbod accepteren in vergelijking met vergelijkbare patiënten in de gebruikelijke zorggroep. Er zal een analyse van gebruiksloggegevens worden uitgevoerd om inzicht te krijgen in de associatie van opname- en gebruikspatronen met het interventie-effect.