Sklerodermi pasientsentrert intervensjonsnettverk (SPIN) håndprogram (SPIN-HAND)

For personer med SSc er hud- og senepåvirkning av hendene med betydelig funksjonshemming nesten universell. Håndfunksjonsbegrensninger påvirker funksjonshemming mer enn noe annet aspekt ved sykdommen. Men gitt utfordringene med å gjennomføre kliniske studier av høy kvalitet, tilstrekkelig drevne og spre verktøy for håndtering av sykdom i en sjelden sykdomssammenheng, er velprøvde rehabiliteringsintervensjoner, inkludert de for hender, vanligvis ikke tilgjengelige for pasienter med sjeldne sykdommer. For å løse dette gapet ble Scleroderma Patient-centered Intervention Network (SPIN) grunnlagt for å (1) sette sammen en stor, multinasjonal gruppe av SSc-pasienter som et rammeverk for storskala rehabiliterings- og selvledelsesintervensjonsforsøk; og (2) å utvikle, teste og formidle effektive sykdomshåndteringsverktøy til pasienter med SSc.

SPIN-kohorten inkluderer for tiden over 2000 engelsk- og fransktalende pasienter fra over 40 steder i Canada, USA, Frankrike og Storbritannia. SPIN-kohortpasienter gjennomfører utfallsmål via internett ved innmelding og deretter hver 3. måned. SPIN bruker cohort multiple RCT (cmRCT) design som et rammeverk for å gjennomføre utprøvinger av intervensjoner. SPIN-kohortpasienter samtykker i å tillate at dataene deres brukes til observasjonsforskning, for å vurdere kvalifisering for intervensjonsforsøk og, hvis de er kvalifisert, randomiseres. De samtykker også i at hvis de er kvalifisert og randomisert til vanlig omsorg, kan dataene deres brukes til å evaluere intervensjonseffektivitet uten at de blir varslet om at de har blitt randomisert til den vanlige omsorgsgruppen og ikke tilbudt intervensjonen. I SPIN-utprøvinger er studiestatus derfor maskert for pasienter i kontrollarmen, men ikke intervensjonsarmen.

SPIN-HAND studien vil evaluere effekten på håndfunksjon og HRQL av å tilby SPINs online håndtreningsprogram, i tillegg til vanlig pleie, til kohortpasienter som har minst milde håndfunksjonsbegrensninger. SPIN-håndtreningsprogrammet ble designet av SPIN-eksperter innen rehabilitering, atferdsterapier og e-helseintervensjoner, samt pasientrepresentanter i SPIN. Programkjernen består av 4 moduler som tar for seg spesifikke aspekter ved håndfunksjon, inkludert (1) Tommelfleksibilitet og styrke (3 øvelser); (2) Fingerbøying (3 øvelser); (3) Fingerforlengelse (3 øvelser); og (4) Håndleddsfleksibilitet og styrke (2 øvelser). Programmet integrerer også verktøy for å støtte nøkkelkomponenter i vellykkede selvledelsesprogrammer, inkludert målsetting og tilbakemelding, sosial modellering og mestringsopplevelser. 586 SPIN Cohort-deltakere vil bli registrert i SPIN-HAND. Kvalifiserte pasienter vil kunne bruke den elektroniske intervensjonen på engelsk eller fransk, ha minst milde håndfunksjonsbegrensninger (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) og har vist stor interesse for å bruke en nettbasert håndtreningsintervensjon (≥6 på 0) -10 skala).

Randomisering vil skje på tidspunktet for pasientenes vanlige SPIN-kohortvurderinger. Kvalifiserte pasienter, basert på spørreskjemasvar, vil randomiseres automatisk med et 3:2-forhold, ved å bruke en funksjon i SPIN Cohort-plattformen, som gir umiddelbar randomisering og fullstendig tildelingssekvensskjul. Et forhold på 3:2 brukes for å øke antall pasienter som mottar intervensjonen og for å støtte sekundæranalyser som undersøker etterfølgere versus ikke-oppfyllere.

Forsøksresultater vil bli vurdert umiddelbart før randomisering og 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 24 måneder etter randomisering via SPIN-kohorten for både pasienter som er randomisert til å bli tilbudt intervensjonen og pasienter som kun mottar vanlig behandling. Den primære utfallsanalysen vil sammenligne CHFS-skåre mellom kvalifiserte pasienter som ble tilbudt intervensjonen og de som ikke ble tilbudt intervensjonen 3 måneder etter randomisering. Sekundære utfall vil inkludere pasientrapportert helsestatus, brukslogger, brukertilfredshet og HRQL.

Statistiske analyser vil bli gjort blind for prøvearmtildeling. For den primære analysen vil en intent-to-treat-tilnærming som sammenligner alle pasienter randomisert til å bli tilbudt versus ikke tilbudt intervensjon bli brukt. Intervensjonseffekter vil bli estimert ved hjelp av en generalisert lineær modell, justert for baseline CHFS-skårer, rekrutteringssenter, kjønn, alder, sykdomsvarighet og diffus versus begrenset SSc-status. Manglende dataeffekter vil bli undersøkt ved bruk av multippel imputering.

Analyse av sekundære utfallsvariabler og tidspunkt vil bli gjort tilsvarende. I tillegg vil complier-average kausal effektanalyse bli brukt for å estimere effekter blant pasienter som aksepterer intervensjonstilbudet sammenlignet med tilsvarende pasienter i vanlig omsorgsgruppe. Analyse av bruksloggdata vil bli utført for å forstå sammenhengen mellom opptak og bruksmønstre med intervensjonseffekt.