強皮症患者中心の介入ネットワーク (SPIN) ハンド プログラム (SPIN-HAND)

強皮症患者の場合、重大な機能障害を伴う手の皮膚と腱の関与はほぼ普遍的です。 手の機能の制限は、病気の他のどの側面よりも障害に影響を与えます。 しかし、高品質で十分な能力のある臨床試験を実施し、希少疾患のコンテキストで疾患管理ツールを広めるという課題を考えると、手に対するものを含む実証済みのリハビリテーション介入は、通常、希少疾患患者には利用できません。 このギャップに対処するために、強皮症患者中心の介入ネットワーク (SPIN) が設立されました。(1) 大規模なリハビリテーションおよび自己管理介入試験のフレームワークとして、SSc 患者の大規模な多国籍コホートを組み立てます。 (2) 効果的な疾患管理ツールを開発、テストし、SSc 患者に広めること。

SPIN コホートには現在、カナダ、米国、フランス、英国の 40 以上の施設から英語とフランス語を話す 2000 人以上の患者が含まれています。 SPIN コホートの患者は、登録時およびその後 3 か月ごとに、インターネットを介してアウトカム測定を完了します。 SPIN は、コホートの複数の RCT (cmRCT) デザインを、介入の試験を実施するためのフレームワークとして利用します。 SPIN コホートの患者は、介入試験の適格性を評価し、適格な場合は無作為化するために、データを観察研究に使用することに同意します。 彼らはまた、資格があり、通常のケアにランダム化されている場合、通常のケアグループにランダム化され、介入が提供されていないことを通知されることなく、データを使用して介入の有効性を評価できることに同意します。 したがって、SPIN 試験では、介入群ではなく対照群の患者の試験ステータスがマスクされます。

SPIN-HAND 試験では、手の機能に軽度の制限があるコホート患者に、通常のケアに加えて、SPIN のオンライン ハンド エクササイズ プログラムを提供することによる手の機能と HRQL への影響を評価します。 SPIN ハンド エクササイズ プログラムは、SPIN のリハビリテーション、行動療法、e-ヘルス介入の専門家、および SPIN の患者代表によって設計されました。 プログラムのコアは、手の機能の特定の側面に対処する 4 つのモジュールで構成されています。 (2) 指曲げ (3 演習); (3) フィンガーエクステンション (3 エクササイズ); (4) 手首の柔軟性と強さ (2 つの演習)。 このプログラムには、目標設定とフィードバック、ソーシャル モデリング、熟達体験など、自己管理プログラムを成功させるための重要な要素をサポートするツールも統合されています。 586名のSPIN Cohort参加者がSPIN-HANDに登録されます。 適格な患者は、英語またはフランス語でオンライン介入を使用でき、少なくとも軽度の手機能制限があり (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3)、オンラインハンドエクササイズ介入の使用に高い関心を示している (0 で 6 以上)。 -10 スケール)。

無作為化は、患者の通常の SPIN コホート評価時に行われます。 適格な患者は、アンケートの回答に基づいて、SPIN Cohort プラットフォームの機能を使用して、3:2 の比率で自動的に無作為化されます。この機能は、即時の無作為化と完全な割り当て順序の隠蔽を提供します。 介入を受ける患者の数を増やし、遵守者と非遵守者を調べる二次分析をサポートするために、3:2 の比率が使用されています。

試験の結果は、無作為化前に直ちに評価され、無作為化後 3 か月、6 か月、12 か月、および 24 か月後に、SPIN コホートを介して、介入を提供するために無作為化された患者と通常のケアのみを受ける患者の両方について評価されます。 一次結果分析では、無作為化後 3 か月で、介入を提供された適格な患者と介入を提供されなかった患者の CHFS スコアを比較します。 二次的な結果には、患者から報告された健康状態、使用ログ、ユーザーの満足度、および HRQL が含まれます。

統計分析は、試験群の割り当てを考慮せずに行われます。 一次分析では、介入を提供するように無作為化されたすべての患者と提供されない患者を比較する治療目的アプローチが使用されます。 介入効果は、一般化された線形モデルを使用して推定され、ベースラインCHFSスコア、募集センター、性別、年齢、疾患期間、およびびまん性対限定SSc状態で調整されます。 欠損データの影響は、多重代入を使用して調査されます。

二次結果変数と時点の分析も同様に行われます。 さらに、コンパイラー平均因果効果分析を使用して、通常のケアグループの同様の患者と比較して、介入の申し出を受け入れる患者の効果を推定します。 使用ログデータの分析は、取り込みと使用パターンと介入効果との関連性を理解するために実施されます。