Sklerodermi Patient-centreret Intervention Network (SPIN) Hand Program (SPIN-HAND)

For personer med SSc er hud- og senepåvirkning af hænder med betydelig funktionsnedsættelse næsten universel. Håndfunktionsbegrænsninger påvirker handicap mere end noget andet aspekt af sygdommen. Men i betragtning af udfordringerne ved at udføre kliniske forsøg af høj kvalitet, tilstrækkeligt drevne og formidle sygdomshåndteringsværktøjer i en sjælden sygdomskontekst, er dokumenterede rehabiliteringsinterventioner, herunder dem til hænder, typisk ikke tilgængelige for patienter med sjældne sygdomme. For at løse dette hul blev Scleroderma Patient-centred Intervention Network (SPIN) grundlagt for (1) at samle en stor, multinational kohorte af SSc-patienter som en ramme for storstilede rehabiliterings- og selvledelsesinterventionsforsøg; og (2) at udvikle, teste og formidle effektive sygdomshåndteringsværktøjer til patienter med SSc.

SPIN-kohorten omfatter i øjeblikket over 2000 engelsk- og fransktalende patienter fra over 40 steder i Canada, USA, Frankrig og Storbritannien. SPIN-kohortepatienter gennemfører resultatmålinger via internettet ved indskrivning og efterfølgende hver 3. måned. SPIN anvender cohort multiple RCT (cmRCT) design som en ramme for udførelse af forsøg med interventioner. SPIN-kohortepatienter giver samtykke til at tillade, at deres data bruges til observationsforskning, til at vurdere egnethed til interventionsforsøg og, hvis de er kvalificerede, randomiseres. De giver også samtykke til, at hvis de er kvalificerede og randomiserede til sædvanlig pleje, kan deres data bruges til at evaluere interventionseffektivitet, uden at de får besked om, at de er blevet randomiseret til den sædvanlige plejegruppe og ikke tilbudt interventionen. I SPIN-forsøg er forsøgsstatus således maskeret for patienter i kontrolarmen, men ikke interventionsarmen.

SPIN-HAND-forsøget vil evaluere effekten på håndens funktion og HRQL af at tilbyde SPINs online håndtræningsprogram, udover sædvanlig pleje, til kohortepatienter, som har mindst milde håndfunktionsbegrænsninger. SPIN-håndtræningsprogrammet er designet af SPIN-eksperter i rehabilitering, adfærdsterapier og e-sundhedsinterventioner samt patientrepræsentanter i SPIN. Programmets kerne består af 4 moduler, der behandler specifikke aspekter af håndfunktion, herunder (1) Tommelfingerfleksibilitet og -styrke (3 øvelser); (2) Fingerbøjning (3 øvelser); (3) Fingerforlængelse (3 øvelser); og (4) Håndledsfleksibilitet og styrke (2 øvelser). Programmet integrerer også værktøjer til at understøtte nøglekomponenter i succesfulde selvledelsesprogrammer, herunder målsætning og feedback, social modellering og mestringsoplevelser. 586 SPIN-kohortedeltagere vil blive tilmeldt SPIN-HAND. Kvalificerede patienter vil være i stand til at bruge online-interventionen på engelsk eller fransk, have mindst milde håndfunktionsbegrænsninger (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) og har vist stor interesse for at bruge en online-håndøvelsesintervention (≥6 på 0) -10 skala).

Randomisering vil ske på tidspunktet for patienternes regelmæssige SPIN-kohortevurderinger. Kvalificerede patienter, baseret på spørgeskemasvar, vil automatisk blive randomiseret med et 3:2-forhold ved hjælp af en funktion i SPIN Cohort-platformen, som giver øjeblikkelig randomisering og fuldstændig tildelingssekvensskjul. Et forhold på 3:2 bruges for at øge antallet af patienter, der modtager interventionen og for at understøtte sekundære analyser, der undersøger compliers versus non-compliers.

Forsøgsresultater vil blive vurderet umiddelbart før randomisering og 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 24 måneder efter randomisering via SPIN-kohorten for både patienter, der er randomiseret til at blive tilbudt interventionen, og patienter, der kun modtager sædvanlig pleje. Den primære resultatanalyse vil sammenligne CHFS-score mellem kvalificerede patienter, der blev tilbudt interventionen, og dem, der ikke blev tilbudt interventionen 3 måneder efter randomisering. Sekundære resultater vil omfatte patientrapporteret helbredsstatus, brugslogfiler, brugertilfredshed og HRQL.

Statistiske analyser vil blive udført blindt for tildeling af forsøgsarm. Til den primære analyse vil der blive brugt en intention-to-treat tilgang, der sammenligner alle patienter, der er randomiseret til at blive tilbudt versus ikke tilbudt intervention. Interventionseffekter vil blive estimeret ved hjælp af en generaliseret lineær model, justeret for baseline CHFS-score, rekrutteringscenter, køn, alder, sygdomsvarighed og diffus versus begrænset SSc-status. Manglende dataeffekter vil blive undersøgt ved hjælp af multiple imputation.

Analyse af sekundære udfaldsvariable og tidspunkter vil blive udført på samme måde. Derudover vil complier-average kausal effektanalyse blive brugt til at estimere effekter blandt patienter, der tager imod interventionstilbuddet sammenlignet med tilsvarende patienter i den sædvanlige plejegruppe. Analyse af brugslogdata vil blive udført for at forstå sammenhængen mellem optagelse og brugsmønstre med interventionseffekt.