Sklerodermie zaměřená na pacienty intervenční síť (SPIN) Hand Program (SPIN-HAND)

U jedinců s SSc je postižení kůže a šlach rukou s významným funkčním postižením téměř univerzální. Omezení funkce ruky ovlivňuje postižení více než jakýkoli jiný aspekt onemocnění. Vzhledem k problémům spojeným s prováděním vysoce kvalitních, přiměřeně účinných klinických studií a šířením nástrojů pro zvládání onemocnění v kontextu vzácných onemocnění však osvědčené rehabilitační intervence, včetně těch pro ruce, nejsou obvykle pacientům se vzácným onemocněním dostupné. K vyřešení této mezery byla založena Scleroderma Patient-centered Intervention Network (SPIN), aby (1) shromáždila velkou, nadnárodní kohortu pacientů se SSc jako rámec pro rozsáhlé rehabilitační a samořídící intervenční studie; a (2) vyvíjet, testovat a šířit účinné nástroje pro zvládání onemocnění u pacientů s SSc.

Kohorta SPIN v současnosti zahrnuje více než 2 000 anglicky a francouzsky mluvících pacientů z více než 40 pracovišť v Kanadě, USA, Francii a Spojeném království. Pacienti kohorty SPIN dokončují měření výsledků prostřednictvím internetu při zařazení a následně každé 3 měsíce. SPIN využívá návrh kohortní vícenásobné RCT (cmRCT) jako rámec pro provádění zkoušek intervencí. Pacienti kohorty SPIN souhlasí s tím, že umožní použití jejich dat pro observační výzkum, pro posouzení způsobilosti k intervenční studii, a pokud budou způsobilí, budou randomizováni. Souhlasí také s tím, že pokud jsou způsobilí a randomizovaní do obvyklé péče, jejich data mohou být použita k vyhodnocení účinnosti intervence, aniž by byli informováni, že byli randomizováni do skupiny obvyklé péče a nebyla jim nabídnuta intervence. Ve studiích SPIN je tedy status studie maskován pro pacienty v kontrolní větvi, nikoli však v intervenční větvi.

Studie SPIN-HAND vyhodnotí účinek na funkci ruky a HRQL nabízení online programu cvičení rukou SPIN, kromě obvyklé péče, pacientům v kohortě, kteří mají alespoň mírná omezení funkce rukou. Program cvičení rukou SPIN byl navržen odborníky SPIN v oblasti rehabilitace, behaviorálních terapií a intervencí e-health, stejně jako zástupci pacientů ve SPIN. Jádro programu se skládá ze 4 modulů, které se zabývají specifickými aspekty funkce ruky, včetně (1) Flexibilita a síla palce (3 cvičení); (2) Ohýbání prstů (3 cviky); (3) Prodlužování prstů (3 cviky); a (4) Flexibilita a síla zápěstí (2 cvičení). Program také integruje nástroje na podporu klíčových součástí úspěšných programů samosprávy, včetně stanovování cílů a zpětné vazby, sociálního modelování a mistrovských zkušeností. 586 účastníků kohorty SPIN bude zapsáno do SPIN-HAND. Způsobilí pacienti budou moci využít online intervenci v angličtině nebo francouzštině, budou mít alespoň mírná omezení funkce ruky (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) a projevili velký zájem o použití on-line intervence na cvičení rukou (≥6 na 0 -10 měřítko).

Randomizace proběhne v době pravidelného hodnocení SPIN kohorty pacientů. Způsobilí pacienti budou na základě odpovědí na dotazník randomizováni automaticky s poměrem 3:2 pomocí funkce platformy SPIN Cohort, která poskytuje okamžitou randomizaci a úplné skrytí sekvence přidělení. Poměr 3:2 se používá za účelem zvýšení počtu pacientů, kteří dostanou intervenci, a na podporu sekundárních analýz, které zkoumají komplimenty versus nedodržující.

Výsledky studie budou vyhodnoceny bezprostředně před randomizací a 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců po randomizaci prostřednictvím kohorty SPIN jak u pacientů randomizovaných, aby jim byla nabídnuta intervence, tak u pacientů, kteří dostávají pouze obvyklou péči. Analýza primárního výsledku porovná skóre CHFS mezi vhodnými pacienty, kterým byla intervence nabídnuta, a těmi, kterým nebyla intervence nabídnuta 3 měsíce po randomizaci. Sekundární výsledky budou zahrnovat pacientem hlášený zdravotní stav, záznamy o používání, spokojenost uživatelů a HRQL.

Statistické analýzy budou provedeny naslepo k alokaci zkušebních ramen. Pro primární analýzu bude použit přístup intent-to-treat, který porovná všechny pacienty randomizované, aby jim byla nabídnuta intervence, s pacienty, kterým nebyla nabídnuta intervence. Účinky intervence budou odhadnuty pomocí zobecněného lineárního modelu upraveného pro výchozí skóre CHFS, náborové centrum, pohlaví, věk, trvání onemocnění a stav difuze versus omezený stav SSc. Účinky chybějících dat budou zkoumány pomocí vícenásobné imputace.

Analýza sekundárních výstupních proměnných a časových bodů bude provedena podobně. Kromě toho bude k odhadu účinků mezi pacienty, kteří přijmou nabídku intervence, ve srovnání s podobnými pacienty ve skupině obvyklé péče použita analýza průměrného kauzálního účinku podle komplementáře. Bude provedena analýza dat protokolu použití, aby se porozumělo spojení vzorců přijímání a používání s účinkem intervence.