Esclerodermia Rede de Intervenção Centrada no Paciente (SPIN) Programa de Mão (SPIN-HAND)

Para indivíduos com ES, o envolvimento da pele e tendões das mãos com comprometimento funcional significativo é quase universal. As limitações da função da mão afetam a incapacidade mais do que qualquer outro aspecto da doença. No entanto, dados os desafios de conduzir ensaios clínicos de alta qualidade e com poder adequado e disseminar ferramentas de gerenciamento de doenças em um contexto de doença rara, intervenções de reabilitação comprovadas, incluindo aquelas para mãos, geralmente não estão disponíveis para pacientes com doenças raras. Para resolver essa lacuna, a Rede de Intervenção Centrada no Paciente com Esclerodermia (SPIN) foi fundada para (1) reunir uma grande coorte multinacional de pacientes com ES como uma estrutura para testes de reabilitação em larga escala e intervenções de autogerenciamento; e (2) desenvolver, testar e disseminar ferramentas eficazes de gerenciamento de doenças para pacientes com ES.

A Coorte SPIN atualmente inclui mais de 2.000 pacientes falantes de inglês e francês de mais de 40 locais no Canadá, EUA, França e Reino Unido. Os pacientes da Coorte SPIN concluem as medidas de resultado pela Internet no momento da inscrição e, subsequentemente, a cada 3 meses. O SPIN utiliza o projeto RCT de coorte múltipla (cmRCT) como uma estrutura para conduzir testes de intervenções. Os pacientes da Coorte SPIN consentem em permitir que seus dados sejam usados ​​para pesquisa observacional, para avaliar a elegibilidade do estudo de intervenção e, se elegíveis, serem randomizados. Eles também concordam que, se elegíveis e randomizados para os cuidados habituais, seus dados podem ser usados ​​para avaliar a eficácia da intervenção sem que sejam notificados de que foram randomizados para o grupo de cuidados habituais e não receberam a intervenção. Assim, nos estudos SPIN, o status do estudo é mascarado para pacientes no braço de controle, mas não no braço de intervenção.

O estudo SPIN-HAND avaliará o efeito na função da mão e na QVRS da oferta do programa de exercícios manuais SPIN on-line, além dos cuidados habituais, para pacientes da Coorte que apresentam pelo menos limitações leves na função da mão. O programa de exercícios manuais SPIN foi projetado por especialistas do SPIN em reabilitação, terapias comportamentais e intervenções de saúde eletrônica, bem como representantes de pacientes no SPIN. O núcleo do programa consiste em 4 módulos que abordam aspectos específicos da função manual, incluindo (1) Flexibilidade e Força do Polegar (3 exercícios); (2) Flexão dos dedos (3 exercícios); (3) Extensão dos dedos (3 exercícios); e (4) Flexibilidade e Força do Punho (2 exercícios). O programa também integra ferramentas para apoiar os principais componentes de programas de autogestão bem-sucedidos, incluindo definição de metas e feedback, modelagem social e experiências de domínio. 586 participantes do SPIN Cohort serão inscritos no SPIN-HAND. Os pacientes elegíveis serão capazes de usar a intervenção online em inglês ou francês, têm pelo menos limitações leves na função manual (Escala Cochin Hand Function (CHFS) ≥ 3) e indicaram alto interesse em usar uma intervenção online de exercícios manuais (≥6 em 0 -10 escala).

A randomização ocorrerá no momento das avaliações regulares do SPIN Cohort dos pacientes. Os pacientes elegíveis, com base nas respostas do questionário, serão randomizados automaticamente com uma proporção de 3:2, usando um recurso da plataforma SPIN Cohort, que fornece randomização imediata e ocultação completa da sequência de alocação. Uma proporção de 3:2 está sendo usada para aumentar o número de pacientes que recebem a intervenção e para apoiar análises secundárias que examinam os que cumprem versus os que não cumprem.

Os resultados do estudo serão avaliados imediatamente antes da randomização e aos 3 meses, 6 meses, 12 meses e 24 meses após a randomização por meio da coorte SPIN para pacientes randomizados para receber a intervenção e pacientes que recebem apenas os cuidados habituais. A análise do resultado primário comparará os escores CHFS entre os pacientes elegíveis que receberam a intervenção e aqueles que não receberam a intervenção 3 meses após a randomização. Os resultados secundários incluirão o estado de saúde relatado pelo paciente, registros de uso, satisfação do usuário e HRQL.

As análises estatísticas serão feitas cegas para a alocação do braço experimental. Para a análise primária, será usada uma abordagem de intenção de tratar que compara todos os pacientes randomizados para serem oferecidos versus não oferecidos a intervenção. Os efeitos da intervenção serão estimados usando um modelo linear generalizado, ajustado para os escores iniciais do CHFS, centro de recrutamento, sexo, idade, duração da doença e status de ES difusa versus limitada. Os efeitos dos dados ausentes serão investigados usando imputação múltipla.

A análise das variáveis ​​de resultados secundários e pontos de tempo será feita de forma semelhante. Além disso, a análise de efeito causal média do compilador será usada para estimar os efeitos entre os pacientes que aceitam a oferta de intervenção em comparação com pacientes semelhantes no grupo de cuidados habituais. A análise dos dados do registro de uso será conduzida para entender a associação dos padrões de absorção e uso com o efeito da intervenção.