경피증 환자 중심 개입 네트워크(SPIN) 핸드 프로그램 (SPIN-HAND)

SSc를 가진 개인의 경우 상당한 기능 장애가 있는 손의 피부 및 힘줄 침범은 거의 보편적입니다. 손 기능 제한은 질병의 다른 어떤 측면보다 장애에 더 큰 영향을 미칩니다. 그러나 고품질의 적절하게 강화된 임상 시험을 수행하고 희귀 질환 상황에서 질병 관리 도구를 보급하는 어려움을 고려할 때 손을 포함하여 입증된 재활 개입은 일반적으로 희귀 질환 환자에게 제공되지 않습니다. 이러한 격차를 해소하기 위해 SPIN(Scleroderma Patient-centered Intervention Network)은 (1) 대규모 재활 및 자기 관리 개입 시험을 위한 프레임워크로서 SSc 환자의 대규모 다국적 코호트를 모으고; (2) SSc 환자에게 효과적인 질병 관리 도구를 개발, 테스트 및 보급합니다.

SPIN 코호트는 현재 캐나다, 미국, 프랑스 및 영국의 40개 이상의 사이트에서 온 2000명 이상의 영어 및 프랑스어 사용 환자를 포함합니다. SPIN 코호트 환자는 등록 시 그리고 이후 3개월마다 인터넷을 통해 결과 측정을 완료합니다. SPIN은 코호트 다중 RCT(cmRCT) 설계를 개입 시험을 수행하기 위한 프레임워크로 활용합니다. SPIN 코호트 환자는 관찰 연구, 개입 시험 적격성 평가 및 적격한 경우 무작위 배정을 위해 데이터를 사용하는 데 동의합니다. 그들은 또한 일반 치료에 적격하고 무작위 배정된 경우, 일반 치료 그룹에 무작위 배정되었고 개입이 제공되지 않았다는 알림 없이 그들의 데이터를 사용하여 개입 효과를 평가할 수 있다는 데 동의합니다. 따라서 SPIN 임상시험에서 중재군이 아닌 통제군의 환자에 대해서는 시험 상태가 가려집니다.

SPIN-HAND 임상시험은 손 기능에 최소한 경미한 제한이 있는 코호트 환자에게 일상적인 치료 외에 SPIN의 온라인 손 운동 프로그램을 제공하는 것이 손 기능 및 HRQL에 미치는 영향을 평가할 것입니다. SPIN 손 운동 프로그램은 SPIN의 환자 대표뿐만 아니라 재활, 행동 치료 및 e-health 중재 분야의 SPIN 전문가가 설계했습니다. 프로그램 핵심은 손 기능의 특정 측면을 다루는 4개의 모듈로 구성되어 있습니다. (2) 손가락 구부리기(3가지 운동); (3) 손가락 확장(3가지 운동); 및 (4) 손목 유연성 및 근력(2가지 운동). 또한 이 프로그램은 목표 설정 및 피드백, 소셜 모델링 및 마스터 경험을 포함하여 성공적인 자기 관리 프로그램의 핵심 구성 요소를 지원하는 도구를 통합합니다. 586명의 SPIN 코호트 참가자가 SPIN-HAND에 등록됩니다. 자격이 있는 환자는 영어 또는 프랑스어로 온라인 개입을 사용할 수 있고 최소한 경미한 손 기능 제한이 있으며(코친 손 기능 척도(CHFS) ≥ 3) 온라인 손 운동 개입 사용에 높은 관심을 나타냈습니다(≥6 on 0). -10 스케일).

무작위 배정은 환자의 정기적인 SPIN 코호트 평가 시 발생합니다. 설문 응답을 기반으로 적격 환자는 SPIN 코호트 플랫폼의 기능을 사용하여 3:2 비율로 자동으로 무작위 배정되며, 이는 즉각적인 무작위 배정 및 완전한 배정 순서 은폐를 제공합니다. 중재를 받는 환자 수를 늘리고 순응자와 비순응자를 검사하는 2차 분석을 지원하기 위해 3:2 비율이 사용되고 있습니다.

임상시험 결과는 SPIN 코호트를 통해 무작위배정 직전 및 무작위배정 후 3개월, 6개월, 12개월, 24개월에 중재를 제공하도록 무작위 배정된 환자와 일반적인 치료만 받는 환자 모두에 대해 평가됩니다. 1차 결과 분석은 무작위 배정 후 3개월에 개입이 제공된 적격 환자와 개입이 제공되지 않은 환자 간의 CHFS 점수를 비교합니다. 2차 결과에는 환자가 보고한 건강 상태, 사용 로그, 사용자 만족도 및 HRQL이 포함됩니다.

통계적 분석은 시험군 할당에 대해 블라인드로 수행됩니다. 1차 분석을 위해 중재를 제안하도록 무작위화된 모든 환자와 제안되지 않은 환자를 비교하는 치료 의도 접근 방식이 사용됩니다. 개입 효과는 기본 CHFS 점수, 모집 센터, 성별, 연령, 질병 기간 및 확산 대 제한된 SSc 상태에 대해 조정된 일반화된 선형 모델을 사용하여 추정됩니다. 누락된 데이터 효과는 다중 전가를 사용하여 조사됩니다.

2차 결과 변수 및 시점의 분석도 유사하게 수행됩니다. 또한 컴파일러 평균 인과 효과 분석을 사용하여 일반 치료 그룹의 유사한 환자와 비교하여 개입 제안을 수락하는 환자 간의 효과를 추정합니다. 사용 로그 데이터 분석은 개입 효과와 흡수 및 사용 패턴의 연관성을 이해하기 위해 수행됩니다.