以硬皮病患者为中心的干预网络 (SPIN) 手计划 (SPIN-HAND)

对于 SSc 患者，手部皮肤和肌腱受累并伴有显着功能障碍几乎是普遍的。 手部功能限制对残疾的影响超过疾病的任何其他方面。 然而，鉴于在罕见病背景下进行高质量、充分有力的临床试验和传播疾病管理工具的挑战，包括手部康复干预在内的经过验证的康复干预措施通常不适用于罕见病患者。 为了解决这一差距，建立了以硬皮病患者为中心的干预网络 (SPIN)，以 (1) 汇集一个大型的跨国 SSc 患者队列，作为大规模康复和自我管理干预试验的框架； (2) 为 SSc 患者开发、测试和传播有效的疾病管理工具。

SPIN 队列目前包括来自加拿大、美国、法国和英国 40 多个地点的 2000 多名讲英语和法语的患者。 SPIN 队列患者在注册时通过互联网完成结果测量，随后每 3 个月完成一次。 SPIN 利用队列多项 RCT (cmRCT) 设计作为进行干预试验的框架。 SPIN 队列患者同意将他们的数据用于观察性研究，以评估干预试验的资格，如果符合条件，则进行随机化。 他们还同意，如果符合条件并被随机分配到常规护理组，他们的数据可用于评估干预效果，而无需通知他们他们已被随机分配到常规护理组且未提供干预。 因此，在 SPIN 试验中，控制组患者的试验状态被屏蔽，但干预组患者不屏蔽。

SPIN-HAND 试验将评估向至少有轻度手部功能受限的队列患者提供 SPIN 的在线手部锻炼计划以及常规护理对手部功能和 HRQL 的影响。 SPIN 手部锻炼计划由 SPIN 康复、行为疗法和电子健康干预方面的专家以及 SPIN 中的患者代表设计。 课程核心由 4 个模块组成，针对手部功能的特定方面，包括 (1) 拇指灵活性和力量（3 个练习）； (2) 手指弯曲（3个练习）； (3) 手指伸展（3个练习）； (4) 手腕柔韧性和力量（2 个练习）。 该计划还集成了工具来支持成功的自我管理计划的关键组成部分，包括目标设定和反馈、社会建模和掌握经验。 586 名 SPIN 队列参与者将参加 SPIN-HAND。 符合条件的患者将能够使用英语或法语进行在线干预，手部功能至少有轻度限制（Cochin 手部功能量表 (CHFS) ≥ 3）并且对使用在线手部锻炼干预表示出高度兴趣（≥6 对 0 -10 比例）。

随机化将在患者定期进行 SPIN 队列评估时进行。 根据调查问卷的回答，符合条件的患者将以 3:2 的比例自动随机分配，使用 SPIN Cohort 平台中的一项功能，该平台提供即时随机化和完整的分配序列隐藏。 正在使用 3:2 的比例，以增加接受干预的患者数量，并支持检查依从者与不依从者的二次分析。

试验结果将在随机化前立即评估，并在随机化后 3 个月、6 个月、12 个月和 24 个月通过 SPIN 队列对随机接受干预的患者和仅接受常规护理的患者进行评估。 主要结果分析将在随机化后 3 个月比较接受干预的合格患者和未接受干预的患者的 CHFS 评分。 次要结果将包括患者报告的健康状况、使用日志、用户满意度和 HRQL。

统计分析将对试验组分配视而不见。 对于主要分析，将使用一种意向性治疗方法，该方法将所有随机接受干预的患者与未接受干预的患者进行比较。 将使用广义线性模型评估干预效果，并针对基线 CHFS 评分、招募中心、性别、年龄、病程以及弥漫性与局限性 SSc 状态进行调整。 将使用多重插补调查缺失数据的影响。

次要结果变量和时间点的分析将以类似方式进行。 此外，将使用依从者平均因果效应分析来估计接受干预措施的患者与常规护理组中的类似患者相比的效果。 将对使用日志数据进行分析，以了解吸收和使用模式与干预效果的关联。