Skleroderma Potilaskeskeinen Intervention Network (SPIN) -käsiohjelma (SPIN-HAND)

SSc-potilailla käsien iho- ja jännevauriot, joilla on merkittävä toimintavamma, ovat lähes yleisiä. Käsien toimintarajoitukset vaikuttavat vammaisuuteen enemmän kuin mikään muu sairauden osa. Koska laadukkaiden, riittävän tehokkaiden kliinisten tutkimusten suorittaminen ja sairauksien hallintatyökalujen levittäminen harvinaisissa sairauksissa on kuitenkin haasteellista, harvinaisia ​​sairauksia sairastavien potilaiden käytettävissä ei yleensä ole todistettuja kuntoutustoimenpiteitä, mukaan lukien käsien kuntoutustoimenpiteet. Tämän puutteen korjaamiseksi perustettiin Scleroderma Patient-centered Intervention Network (SPIN) (1) kokoamaan suuri, monikansallinen SSc-potilaiden kohortti kehykseksi laajamittaisille kuntoutus- ja itsehoitointerventiotutkimuksille; ja (2) kehittää, testata ja levittää tehokkaita taudinhallintatyökaluja SSc-potilaille.

SPIN-kohorttiin kuuluu tällä hetkellä yli 2000 englannin- ja ranskankielistä potilasta yli 40 toimipisteestä Kanadassa, Yhdysvalloissa, Ranskassa ja Isossa-Britanniassa. SPIN-kohorttipotilaat suorittavat tulosmittauksia Internetin kautta ilmoittautumisen yhteydessä ja sen jälkeen 3 kuukauden välein. SPIN käyttää kohorttimultiple RCT (cmRCT) -suunnittelua puitteena interventiokokeiden suorittamiseen. SPIN-kohorttipotilaat suostuvat siihen, että heidän tietojaan voidaan käyttää havainnointitutkimukseen, interventiotutkimuksen soveltuvuuden arvioimiseen ja, jos kelpoisuus on kelvollinen, ne satunnaistetaan. He suostuvat myös siihen, että jos he ovat kelvollisia ja satunnaistettuja tavanomaiseen hoitoon, heidän tietojaan voidaan käyttää hoidon tehokkuuden arvioimiseen ilman, että heille ilmoitetaan, että heidät on satunnaistettu tavanomaiseen hoitoryhmään eikä heille ole tarjottu interventiota. Siten SPIN-tutkimuksissa tutkimuksen tila on peitetty kontrollihaarassa, mutta ei interventiohaarassa.

SPIN-HAND-kokeessa arvioidaan vaikutusta käsien toimintaan ja HRQL:iin, kun SPINin online-käsiharjoitusohjelma tarjotaan tavanomaisen hoidon lisäksi kohorttipotilaille, joilla on vähintään lieviä käsien toimintarajoituksia. SPIN-käsiharjoitusohjelman ovat suunnitelleet SPIN-kuntoutuksen, käyttäytymisterapioiden ja sähköisten terveystoimenpiteiden asiantuntijat sekä SPIN-potilaiden edustajat. Ohjelman ydin koostuu 4 moduulista, jotka käsittelevät käden toiminnan tiettyjä näkökohtia, mukaan lukien (1) peukalon joustavuus ja voima (3 harjoitusta); (2) Sormien taivutus (3 harjoitusta); (3) Sormen ojennus (3 harjoitusta); ja (4) ranteen joustavuus ja voima (2 harjoitusta). Ohjelma integroi myös työkaluja, jotka tukevat onnistuneiden itsejohtamisohjelmien keskeisiä osia, mukaan lukien tavoitteiden asettaminen ja palaute, sosiaalinen mallinnus ja hallintakokemukset. 586 SPIN-kohortin osallistujaa otetaan mukaan SPIN-HANDiin. Tukikelpoiset potilaat voivat käyttää online-interventiota englanniksi tai ranskaksi, heillä on vähintään lieviä käsien toimintarajoituksia (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) ja he ovat osoittaneet suurta kiinnostusta online-käsiharjoitusinterventioon (≥6 0:sta). -10 asteikolla).

Satunnaistaminen tapahtuu potilaiden säännöllisten SPIN-kohorttiarviointien yhteydessä. Kelpoiset potilaat satunnaistetaan kyselyvastausten perusteella automaattisesti 3:2-suhteella käyttämällä SPIN Cohort -alustan ominaisuutta, joka tarjoaa välittömän satunnaistamisen ja täydellisen allokointisekvenssin piilottamisen. Suhdetta 3:2 käytetään lisäämään interventioon saavien potilaiden määrää ja tukemaan toissijaisia ​​analyyseja, joissa tutkitaan suostujia verrattuna ei-syöttäjiin.

Kokeilutulokset arvioidaan välittömästi ennen satunnaistamista ja 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta ja 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen SPIN-kohortin kautta sekä potilaille, joille on satunnaistettu interventiotarjous, että potilaille, jotka saavat vain tavallista hoitoa. Ensisijaisessa tulosanalyysissä verrataan CHFS-pisteitä kelvollisten potilaiden välillä, joille on tarjottu interventiota, ja niiden potilaiden välillä, joille interventiota ei tarjottu 3 kuukautta satunnaistamisen jälkeen. Toissijaisia ​​tuloksia ovat potilaan ilmoittama terveydentila, käyttölokit, käyttäjätyytyväisyys ja HRQL.

Tilastolliset analyysit tehdään sokeasti koeryhmien jakamiseen. Ensisijaisessa analyysissä käytetään intent-to-treat -lähestymistapaa, jossa verrataan kaikkia potilaita, joille tarjotaan interventiota, ja joita ei tarjota. Interventiovaikutukset arvioidaan käyttämällä yleistettyä lineaarista mallia, joka on mukautettu CHFS-pisteiden, rekrytointikeskuksen, sukupuolen, iän, taudin keston ja diffuusi vs. rajoitetun SSc-tilan mukaan. Puuttuvat datavaikutukset tutkitaan käyttämällä useita imputaatioita.

Toissijaisten tulosmuuttujien ja aikapisteiden analyysi tehdään samalla tavalla. Lisäksi palveluntarjoajan keskimääräistä syy-vaikutusanalyysiä käytetään arvioimaan vaikutukset potilailla, jotka hyväksyvät interventiotarjouksen verrattuna samankaltaisiin potilaisiin tavallisessa hoitoryhmässä. Käyttölokitietojen analysointi suoritetaan, jotta voidaan ymmärtää vastaanotto- ja käyttömallien yhteys interventiovaikutukseen.