Sclerodermia Programma di intervento centrato sul paziente (SPIN) Hand Program (SPIN-HAND)

Per gli individui con SSc, il coinvolgimento della pelle e dei tendini delle mani con significativa compromissione funzionale è quasi universale. Le limitazioni della funzione della mano hanno un impatto sulla disabilità più di qualsiasi altro aspetto della malattia. Tuttavia, date le difficoltà di condurre studi clinici di alta qualità e adeguatamente potenziati e di diffondere strumenti di gestione delle malattie in un contesto di malattie rare, gli interventi riabilitativi comprovati, compresi quelli per le mani, in genere non sono disponibili per i pazienti affetti da malattie rare. Per colmare questa lacuna, è stata fondata la Scleroderma Patient-centered Intervention Network (SPIN) per (1) riunire un'ampia coorte multinazionale di pazienti affetti da SSc come struttura per prove di riabilitazione su larga scala e interventi di autogestione; e (2) sviluppare, testare e diffondere efficaci strumenti di gestione della malattia ai pazienti con SSc.

La coorte SPIN comprende attualmente oltre 2000 pazienti di lingua inglese e francese provenienti da oltre 40 siti in Canada, Stati Uniti, Francia e Regno Unito. I pazienti della coorte SPIN completano le misurazioni degli esiti via Internet al momento dell'arruolamento e successivamente ogni 3 mesi. SPIN utilizza il design RCT multiplo di coorte (cmRCT) come struttura per condurre prove di interventi. I pazienti della coorte SPIN acconsentono a consentire l'utilizzo dei propri dati per la ricerca osservazionale, per valutare l'ammissibilità alla sperimentazione di intervento e, se idonei, essere randomizzati. Consentono inoltre che, se idonei e randomizzati all'assistenza abituale, i loro dati possano essere utilizzati per valutare l'efficacia dell'intervento senza che venga loro notificato che sono stati randomizzati al gruppo di assistenza abituale e che non gli è stato offerto l'intervento. Pertanto, negli studi SPIN, lo stato della sperimentazione è mascherato per i pazienti nel braccio di controllo, ma non per il braccio di intervento.

Lo studio SPIN-HAND valuterà l'effetto sulla funzione della mano e sull'HRQL dell'offerta del programma di esercizi per la mano online di SPIN, oltre alle cure abituali, ai pazienti della coorte che hanno almeno lievi limitazioni della funzione della mano. Il programma di esercizi per le mani SPIN è stato progettato da esperti SPIN in riabilitazione, terapie comportamentali e interventi di e-health, nonché rappresentanti dei pazienti in SPIN. Il nucleo del programma è costituito da 4 moduli che affrontano aspetti specifici della funzione della mano, tra cui (1) Flessibilità e forza del pollice (3 esercizi); (2) Finger Bending (3 esercizi); (3) Estensione delle dita (3 esercizi); e (4) Flessibilità e forza del polso (2 esercizi). Il programma integra anche strumenti per supportare componenti chiave di programmi di autogestione di successo, tra cui definizione degli obiettivi e feedback, modellazione sociale ed esperienze di padronanza. 586 partecipanti alla coorte SPIN saranno iscritti a SPIN-HAND. I pazienti idonei saranno in grado di utilizzare l'intervento online in inglese o francese, hanno almeno lievi limitazioni della funzione della mano (Cochin Hand Function Scale (CHFS) ≥ 3) e hanno indicato un elevato interesse nell'utilizzo di un intervento di esercizio della mano online (≥6 su 0 scala -10).

La randomizzazione avverrà al momento delle valutazioni regolari della coorte SPIN dei pazienti. I pazienti idonei, in base alle risposte al questionario, verranno randomizzati automaticamente con un rapporto 3:2, utilizzando una funzione nella piattaforma SPIN Cohort, che fornisce la randomizzazione immediata e l'occultamento completo della sequenza di assegnazione. Viene utilizzato un rapporto 3:2 per aumentare il numero di pazienti che ricevono l'intervento e per supportare analisi secondarie che esaminano i partecipanti rispetto ai non partecipanti.

Gli esiti dello studio saranno valutati immediatamente prima della randomizzazione e a 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi dopo la randomizzazione tramite la coorte SPIN sia per i pazienti randomizzati a cui verrà offerto l'intervento che per i pazienti che ricevono solo le cure abituali. L'analisi dei risultati primari confronterà i punteggi CHFS tra i pazienti idonei a cui è stato offerto l'intervento e quelli a cui non è stato offerto l'intervento a 3 mesi dopo la randomizzazione. Gli esiti secondari includeranno lo stato di salute riferito dal paziente, i registri di utilizzo, la soddisfazione dell'utente e l'HRQL.

Le analisi statistiche verranno eseguite in cieco rispetto all'allocazione del braccio di prova. Per l'analisi primaria, verrà utilizzato un approccio intent-to-treat che confronta tutti i pazienti randomizzati a cui offrire rispetto a quelli a cui non viene offerto l'intervento. Gli effetti dell'intervento saranno stimati utilizzando un modello lineare generalizzato, aggiustato per i punteggi CHFS al basale, il centro di reclutamento, il sesso, l'età, la durata della malattia e lo stato di SSc diffuso rispetto a quello limitato. Gli effetti dei dati mancanti saranno studiati utilizzando l'imputazione multipla.

L'analisi delle variabili di risultato secondarie e dei punti temporali sarà eseguita in modo simile. Inoltre, l'analisi dell'effetto causale rispetto alla media verrà utilizzata per stimare gli effetti tra i pazienti che accettano l'offerta di intervento rispetto a pazienti simili nel gruppo di cure abituali. Verrà condotta un'analisi dei dati del registro di utilizzo per comprendere l'associazione tra modelli di assorbimento e utilizzo con effetto dell'intervento.