Scleroderma Program ręczny Sieci interwencji skoncentrowanej na pacjencie (SPIN). (SPIN-HAND)

U osób z SSc zajęcie skóry i ścięgien rąk ze znacznym upośledzeniem czynnościowym jest prawie powszechne. Ograniczenia funkcji ręki wpływają na niepełnosprawność bardziej niż jakikolwiek inny aspekt choroby. Jednak biorąc pod uwagę wyzwania związane z prowadzeniem wysokiej jakości badań klinicznych o odpowiedniej mocy i rozpowszechnianiem narzędzi do zarządzania chorobami w kontekście chorób rzadkich, sprawdzone interwencje rehabilitacyjne, w tym interwencje dotyczące rąk, zazwyczaj nie są dostępne dla pacjentów z rzadkimi chorobami. Aby wypełnić tę lukę, utworzono Sieć Interwencji skoncentrowanej na pacjencie z twardziną skóry (SPIN) w celu (1) zebrania dużej, międzynarodowej kohorty pacjentów z SSc jako ramy dla szeroko zakrojonych badań interwencyjnych dotyczących rehabilitacji i samodzielnego leczenia; oraz (2) opracowywanie, testowanie i rozpowszechnianie wśród pacjentów z SSc skutecznych narzędzi do zarządzania chorobą.

Kohorta SPIN obejmuje obecnie ponad 2000 anglo- i francuskojęzycznych pacjentów z ponad 40 ośrodków w Kanadzie, USA, Francji i Wielkiej Brytanii. Pacjenci SPIN Cohort dokonują pomiarów wyników przez Internet w momencie rejestracji, a następnie co 3 miesiące. SPIN wykorzystuje projekt wielu kohortowych RCT (cmRCT) jako ramy do przeprowadzania prób interwencji. Pacjenci SPIN Cohort wyrażają zgodę na wykorzystanie ich danych do badań obserwacyjnych, do oceny kwalifikowalności do badania interwencyjnego i, jeśli kwalifikują się, na randomizację. Zgadzają się również, że jeśli kwalifikują się i są losowo przydzieleni do zwykłej opieki, ich dane mogą być wykorzystane do oceny skuteczności interwencji bez powiadomienia ich, że zostali losowo przydzieleni do zwykłej grupy opieki i nie zaoferowano im interwencji. Tak więc w badaniach SPIN status badania jest maskowany dla pacjentów w ramieniu kontrolnym, ale nie w ramieniu interwencyjnym.

Badanie SPIN-HAND oceni wpływ na funkcję ręki i HRQL oferowania internetowego programu ćwiczeń dłoni SPIN, oprócz zwykłej opieki, pacjentom kohorty, którzy mają co najmniej łagodne ograniczenia funkcji ręki. Program ćwiczeń dłoni SPIN został opracowany przez ekspertów SPIN w dziedzinie rehabilitacji, terapii behawioralnych i interwencji e-zdrowia, a także przedstawicieli pacjentów w SPIN. Rdzeń programu składa się z 4 modułów, które dotyczą konkretnych aspektów funkcji ręki, w tym (1) Elastyczność i siła kciuka (3 ćwiczenia); (2) Zginanie palców (3 ćwiczenia); (3) Prostowanie palców (3 ćwiczenia); oraz (4) Elastyczność i siła nadgarstka (2 ćwiczenia). Program integruje również narzędzia wspierające kluczowe elementy udanych programów samozarządzania, w tym wyznaczanie celów i informacje zwrotne, modelowanie społeczne i doświadczenia mistrzowskie. 586 uczestników SPIN Cohort zostanie zapisanych do SPIN-HAND. Kwalifikujący się pacjenci będą mogli skorzystać z interwencji online w języku angielskim lub francuskim, mają co najmniej łagodne ograniczenia funkcji ręki (skala funkcji ręki Cochina (CHFS) ≥ 3) i wykazali duże zainteresowanie interwencją ćwiczeń ręki online (≥ 6 na 0 skala -10).

Randomizacja będzie miała miejsce w czasie regularnych ocen kohorty pacjentów SPIN. Kwalifikujący się pacjenci, na podstawie odpowiedzi na kwestionariusz, zostaną automatycznie przydzieleni losowo w stosunku 3:2, przy użyciu funkcji platformy SPIN Cohort, która zapewnia natychmiastową randomizację i całkowite ukrycie sekwencji alokacji. Stosunek 3:2 jest stosowany w celu zwiększenia liczby pacjentów otrzymujących interwencję oraz w celu wsparcia analiz wtórnych, w których bada się osoby stosujące się do zaleceń w porównaniu z tymi, które ich nie przestrzegają.

Wyniki badania zostaną ocenione bezpośrednio przed randomizacją oraz 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy i 24 miesiące po randomizacji za pośrednictwem kohorty SPIN zarówno dla pacjentów losowo przydzielonych do zaoferowania interwencji, jak i pacjentów, którzy otrzymują tylko zwykłą opiekę. Podstawowa analiza wyniku porówna wyniki CHFS między kwalifikującymi się pacjentami, którym zaoferowano interwencję, a tymi, którym nie zaoferowano interwencji 3 miesiące po randomizacji. Drugorzędne wyniki obejmują stan zdrowia zgłaszany przez pacjentów, dzienniki użytkowania, zadowolenie użytkowników i HRQL.

Analizy statystyczne będą przeprowadzane bez uwzględnienia przydziału grupy badawczej. Do analizy pierwotnej zostanie zastosowane podejście zgodne z zamiarem leczenia, które porównuje wszystkich pacjentów zrandomizowanych do zaproponowania interwencji z pacjentami, którym nie zaproponowano interwencji. Efekty interwencji zostaną oszacowane przy użyciu uogólnionego modelu liniowego, skorygowanego o wyjściowe wyniki CHFS, ośrodek rekrutacyjny, płeć, wiek, czas trwania choroby oraz rozproszony i ograniczony status SSc. Efekty brakujących danych zostaną zbadane przy użyciu imputacji wielokrotnych.

Analiza drugorzędowych zmiennych wynikowych i punktów czasowych zostanie przeprowadzona podobnie. Ponadto do oszacowania efektów u pacjentów, którzy przyjmą ofertę interwencji, w porównaniu z podobnymi pacjentami w grupie zwykłej opieki, zostanie wykorzystana analiza efektu przyczynowego uśrednionego przez kompilatora. Analiza danych dziennika użytkowania zostanie przeprowadzona w celu zrozumienia związku wzorców absorpcji i użytkowania z efektem interwencji.