Programa de Mano de la Red de Intervención Centrada en el Paciente de Esclerodermia (SPIN) (SPIN-HAND)

Para las personas con SSc, la afectación de la piel y los tendones de las manos con un deterioro funcional significativo es casi universal. Las limitaciones de la función de la mano afectan la discapacidad más que cualquier otro aspecto de la enfermedad. Sin embargo, dados los desafíos de realizar ensayos clínicos de alta calidad con potencia adecuada y difundir herramientas de manejo de enfermedades en un contexto de enfermedades raras, las intervenciones de rehabilitación comprobadas, incluidas las de las manos, generalmente no están disponibles para los pacientes con enfermedades raras. Para abordar esta brecha, se fundó la Red de Intervención Centrada en el Paciente con Esclerodermia (SPIN, por sus siglas en inglés) para (1) reunir una gran cohorte multinacional de pacientes con SSc como marco para ensayos de intervención de rehabilitación y autocontrol a gran escala; y (2) desarrollar, probar y difundir herramientas efectivas de manejo de enfermedades para pacientes con SSc.

La cohorte SPIN actualmente incluye más de 2000 pacientes de habla inglesa y francesa de más de 40 sitios en Canadá, EE. UU., Francia y el Reino Unido. Los pacientes de la cohorte SPIN completan las medidas de resultado a través de Internet al momento de la inscripción y, posteriormente, cada 3 meses. SPIN utiliza el diseño de ECA múltiple de cohorte (cmRCT) como marco para realizar ensayos de intervenciones. Los pacientes de la cohorte SPIN dan su consentimiento para permitir que sus datos se utilicen para la investigación observacional, para evaluar la elegibilidad del ensayo de intervención y, si son elegibles, para ser aleatorizados. También consienten que, si son elegibles y se asignan al azar a la atención habitual, sus datos se pueden usar para evaluar la eficacia de la intervención sin que se les notifique que han sido asignados al azar al grupo de atención habitual y no se les ofrece la intervención. Por lo tanto, en los ensayos SPIN, el estado del ensayo está enmascarado para los pacientes del brazo de control, pero no para el brazo de intervención.

El ensayo SPIN-HAND evaluará el efecto sobre la función de la mano y la CVRS de ofrecer el programa de ejercicios manuales en línea de SPIN, además de la atención habitual, a los pacientes de la cohorte que tienen al menos limitaciones leves en la función de la mano. El programa de ejercicios de mano SPIN fue diseñado por expertos de SPIN en rehabilitación, terapias conductuales e intervenciones de salud electrónica, así como por representantes de pacientes en SPIN. El núcleo del programa consta de 4 módulos que abordan aspectos específicos de la función de la mano, incluidos (1) Flexibilidad y fuerza del pulgar (3 ejercicios); (2) Flexión de los dedos (3 ejercicios); (3) Extensión de los dedos (3 ejercicios); y (4) Flexibilidad y fuerza de la muñeca (2 ejercicios). El programa también integra herramientas para respaldar los componentes clave de los programas exitosos de autogestión, incluido el establecimiento de objetivos y la retroalimentación, el modelado social y las experiencias de dominio. 586 SPIN Los participantes de la cohorte se inscribirán en SPIN-HAND. Los pacientes elegibles podrán usar la intervención en línea en inglés o francés, tener al menos limitaciones leves de la función de la mano (Escala de función de la mano de Cochin (CHFS) ≥ 3) y han indicado un gran interés en usar una intervención de ejercicio de la mano en línea (≥6 en 0 -10 escala).

La aleatorización ocurrirá en el momento de las evaluaciones regulares de la cohorte SPIN de los pacientes. Los pacientes elegibles, en función de las respuestas del cuestionario, serán aleatorizados automáticamente con una proporción de 3:2, utilizando una función en la plataforma SPIN Cohort, que proporciona aleatorización inmediata y ocultación completa de la secuencia de asignación. Se utiliza una proporción de 3:2 para aumentar el número de pacientes que reciben la intervención y para respaldar los análisis secundarios que examinan a los que cumplen frente a los que no cumplen.

Los resultados del ensayo se evaluarán inmediatamente antes de la aleatorización y a los 3 meses, 6 meses, 12 meses y 24 meses después de la aleatorización a través de la cohorte SPIN tanto para los pacientes aleatorizados a los que se les ofrecerá la intervención como para los pacientes que reciben solo la atención habitual. El análisis de resultado primario comparará las puntuaciones de CHFS entre los pacientes elegibles a los que se les ofreció la intervención y aquellos a los que no se les ofreció la intervención 3 meses después de la aleatorización. Los resultados secundarios incluirán el estado de salud informado por el paciente, los registros de uso, la satisfacción del usuario y la CVRS.

Los análisis estadísticos se realizarán de forma ciega a la asignación del brazo del ensayo. Para el análisis primario, se utilizará un enfoque de intención de tratar que compara a todos los pacientes asignados al azar a los que se les ofreció la intervención versus a los que no se les ofreció la intervención. Los efectos de la intervención se estimarán utilizando un modelo lineal generalizado, ajustado para las puntuaciones CHFS iniciales, el centro de reclutamiento, el sexo, la edad, la duración de la enfermedad y el estado de SSc difuso versus limitado. Los efectos de los datos faltantes se investigarán mediante imputación múltiple.

El análisis de las variables de resultado secundarias y los puntos de tiempo se realizará de manera similar. Además, se utilizará el análisis del efecto causal promedio del cumplidor para estimar los efectos entre los pacientes que aceptan la oferta de intervención en comparación con pacientes similares en el grupo de atención habitual. Se realizará un análisis de los datos de registro de uso para comprender la asociación de los patrones de consumo y uso con el efecto de la intervención.