Склеродермия Сеть вмешательств, ориентированных на пациента (SPIN) Hand Program (SPIN-HAND)

У лиц с ССД поражение кожи и сухожилий рук со значительными функциональными нарушениями почти универсально. Ограничения функции рук влияют на инвалидность больше, чем любой другой аспект заболевания. Однако, учитывая трудности проведения высококачественных клинических испытаний с адекватной мощностью и распространения инструментов лечения заболеваний в контексте редких заболеваний, проверенные реабилитационные вмешательства, в том числе для рук, обычно недоступны для пациентов с редкими заболеваниями. Чтобы восполнить этот пробел, была основана Сеть вмешательств, ориентированных на пациентов со склеродермией (SPIN), чтобы (1) собрать большую многонациональную когорту пациентов с ССД в качестве основы для крупномасштабных испытаний вмешательств по реабилитации и самоконтролю; и (2) разработать, протестировать и распространить эффективные инструменты лечения заболеваний среди пациентов с ССД.

Когорта SPIN в настоящее время включает более 2000 англо- и франкоязычных пациентов из более чем 40 медицинских учреждений в Канаде, США, Франции и Великобритании. Пациенты группы SPIN Cohort оценивают результаты через Интернет при регистрации и впоследствии каждые 3 месяца. SPIN использует дизайн множественных когортных РКИ (cmRCT) в качестве основы для проведения испытаний вмешательств. Пациенты когорты SPIN соглашаются разрешить использование своих данных для обсервационных исследований, для оценки приемлемости интервенционных испытаний и, если они подходят, на рандомизацию. Они также соглашаются с тем, что, если они имеют право и рандомизированы в группу обычного ухода, их данные могут быть использованы для оценки эффективности вмешательства без их уведомления о том, что они были рандомизированы в группу обычного ухода и им не было предложено вмешательство. Таким образом, в исследованиях SPIN статус исследования маскируется для пациентов в контрольной группе, но не в группе вмешательства.

В исследовании SPIN-HAND будет оцениваться влияние на функцию рук и HRQL предложения онлайн-программы упражнений для рук SPIN в дополнение к обычному уходу для пациентов из когорты, у которых есть как минимум легкие ограничения функции рук. Программа упражнений для рук SPIN была разработана экспертами SPIN в области реабилитации, поведенческой терапии и вмешательств в области электронного здравоохранения, а также представителями пациентов в SPIN. Ядро программы состоит из 4 модулей, посвященных конкретным аспектам работы рук, включая (1) гибкость и силу большого пальца (3 упражнения); (2) Сгибание пальцев (3 упражнения); (3) Разгибание пальцев (3 упражнения); и (4) Гибкость и сила запястья (2 упражнения). Программа также объединяет инструменты для поддержки ключевых компонентов успешных программ самоуправления, включая постановку целей и обратную связь, социальное моделирование и опыт мастерства. 586 участников SPIN Cohort будут зачислены в SPIN-HAND. Пациенты, соответствующие критериям, смогут использовать онлайн-интервенцию на английском или французском языке, будут иметь по крайней мере легкие ограничения функции рук (Кохинхинская шкала функций рук (CHFS) ≥ 3) и выразят высокую заинтересованность в использовании онлайн-интервенции с упражнениями для рук (≥6 на 0). -10 шкала).

Рандомизация будет происходить во время регулярных оценок пациентов в когорте SPIN. Подходящие пациенты на основе ответов на анкету будут автоматически рандомизированы в соотношении 3:2 с использованием функции платформы SPIN Cohort, которая обеспечивает немедленную рандомизацию и полное сокрытие последовательности распределения. Соотношение 3:2 используется для того, чтобы увеличить количество пациентов, получающих вмешательство, и для поддержки вторичного анализа, в котором исследуются соблюдающие требования по сравнению с несоблюдающими.

Исходы испытаний будут оцениваться непосредственно перед рандомизацией и через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев и 24 месяца после рандомизации с помощью когорты SPIN как для пациентов, рандомизированных для проведения вмешательства, так и для пациентов, получающих только обычную помощь. При анализе первичного исхода будут сравниваться баллы CHFS между подходящими пациентами, которым было предложено вмешательство, и теми, кому вмешательство не предлагалось через 3 месяца после рандомизации. Вторичные результаты будут включать состояние здоровья, о котором сообщают пациенты, журналы использования, удовлетворенность пользователей и HRQL.

Статистический анализ будет проводиться без учета распределения экспериментальных групп. Для первичного анализа будет использоваться подход, основанный на назначении лечения, который сравнивает всех пациентов, рандомизированных для того, чтобы им было предложено, и тех, кому не было предложено вмешательство. Эффекты вмешательства будут оцениваться с использованием обобщенной линейной модели, скорректированной с учетом исходных показателей CHFS, центра набора, пола, возраста, продолжительности заболевания и статуса диффузного и ограниченного СС. Эффекты отсутствующих данных будут исследованы с использованием множественного вменения.

Анализ вторичных переменных результатов и временных точек будет проводиться аналогичным образом. Кроме того, для оценки эффектов среди пациентов, которые принимают предложение о вмешательстве, по сравнению с аналогичными пациентами в группе обычного лечения будет использоваться анализ причинно-следственной связи в зависимости от комплийера. Будет проведен анализ данных журнала использования, чтобы понять связь моделей потребления и использования с эффектом вмешательства.