Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Haploidentisk hematopoetisk celltransplantation för barn med hematologiska maligniteter och myelodysplasi

30 mars 2026 uppdaterad av: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Haploidentisk hematopoetisk celltransplantation för barn med hematologiska maligniteter och myelodysplasi

Detta är en fas I/II-studie utformad för att utvärdera kinetiken för hematopoetisk rekonstitution och förekomsten av akut kronisk GVHD efter delvis matchad transplantation av hematopoetiska donatorceller med användning av ett αβTCR/CD19+ cellutarmat transplantat.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mindre än 30 % av patienterna som genomgår hematopoetisk celltransplantation (HCT) kommer att ha en HLA-matchad syskondonator. Det finns en stor sannolikhet att inte kunna identifiera en perfekt HLA-matchad obesläktad givare, och tiden för att skaffa märgen om en sådan givare är tillgänglig är i allmänhet >3 månader. En framväxande mängd litteratur tyder på att relaterad haploidentisk HCT med innovativ graftteknik kan ge lika, eller möjligen överlägsna, resultat jämfört med konventionella icke-relaterade donatorer. Detta protokoll är utformat för att testa hypotesen att HCT med användning av ett αβT-cell/CD19+ B-cellutarmat transplantat från delvis matchade relaterade donatorer kommer att resultera i snabb, varaktig hematopoetisk engraftment och snabb immunrekonstitution med en acceptabelt låg risk för svår akut och kronisk GVHD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 30 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten saknar en HLA-matchad syskondonator.
  • Uppfyller kriterier för icke-hematopoetisk organfunktion enligt NCH BMT SOP09.
  • Om försökspersoner har fått en första HCT måste de vara berättigade till en andra HCT om deras sjukdom har återkommit.
  • Högupplöst HLA- och KIR-typning
  • Patienten kan inte ha en aktiv obehandlad infektion. Viremi genom PCR-analys anses inte vara en aktiv infektion men kan kräva omedelbar virusprofylax. Patienter med möjliga svampinfektioner måste ha haft minst 2 veckors lämplig antisvampbehandling och vara asymtomatiska.
  • Negativt graviditetstest för kvinnor ≥11 år eller postmenarche.
  • Sexuellt aktiva män och kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en form av preventivmedel som anses effektiv och medicinskt acceptabel av utredaren. (Icke-fertil ålder definieras som premenarche, mer än ett år efter klimakteriet eller kirurgiskt steriliserad).
  • Försökspersoner måste vara ≤30 år vid tidpunkten för samtycke.
  • Undertecknat samtycke av förälder/vårdnadshavare och samtycke i förekommande fall för försökspersoner < 18 år. Undertecknat samtycke av patient/subjekt om ≥18 år.

Exklusions kriterier:

  • Patienten har inte en lämplig donator som vill och kan (uppfyller donatorkriterier).
  • Patienten har donatorspecifika anti-HLA-antikroppar vid tidpunkten för inskrivningen
  • Patienten rapporterar en historia av allergiska reaktioner mot murint protein

Donatorbehörighet:

  • Donatorn måste vara ≥18 år vid tidpunkten för konferensen om informerat samtycke.
  • Givaren måste vara en närstående givare
  • Donatorn kommer att utvärderas enligt gällande NCH BMT SOP 04 och måste uppfylla alla kriterier.
  • Donatorn måste kunna och vilja genomgå G-CSF-mobilisering och stamcellsaferes.
  • Patienten har inga donatorspecifika anti-HLA-antikroppar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CliniMACS-isolering
Den mobiliserade perifera blodcellsuppsamlingen (aferesprodukt) kommer att behandlas med en Miltenyi CliniMACS-enhet enligt tillverkningsinstruktionerna. Bearbetningen kommer att tömma αβTCR+-cellerna och CD19+-cellerna från aferesprodukten för att formulera transplantatet.
Enhet: CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinerat utarmningssystem
Den mobiliserade perifera blodcellsuppsamlingen (aferesprodukt) kommer att behandlas med en Miltenyi CliniMACS-enhet enligt tillverkningsinstruktionerna. Bearbetningen kommer att tömma αβTCR+-cellerna och CD19+-cellerna från aferesprodukten för att formulera transplantatet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mät frekvensen av neutrofil- och trombocyttransplantation
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellutarmad transplantat bör ha en förbättrad transplantationshastighet.
4 år
Mät incidensen av akut GVHD
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellutarmad transplantat bör ha en lägre incidens av akut och kronisk GVHD.
4 år
Mät hastigheten för immunrekonstitution
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellutarmad transplantat bör ha en förbättrad immunrekonstitutionshastighet.
4 år
Mät frekvensen av trombocyttransplantation
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellutarmad transplantat bör ha en förbättrad transplantationshastighet.
4 år
Mät incidensen av kronisk GVHD
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellutarmad transplantat bör ha en lägre incidens av akut GVHD.
4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mät den totala överlevnaden
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad transplantation av hematopoetiska donatorceller med en αβT-cell/CD19+ B-cell-utarmad transplantat, total överlevnad och återfallsfrekvens/sjukdomsfri överlevnad kommer att utvärderas jämfört med andra behandlingsmetoder.
4 år
Definiera icke-hematopoetiska regimrelaterade toxiciteter
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad hematopoetisk donatorcelltransplantation med en αβT-cell/CD19+ B-cellsutarmad transplantat kommer att utvärderas för icke-hematopoetisk regimrelaterade toxiciteter.
4 år
Mät återfallsfrekvensen
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad transplantation av hematopoetiska donatorceller med en αβT-cell/CD19+ B-cell-utarmad transplantat, total överlevnad
4 år
Mät sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 4 år
Patienter som genomgår delvis matchad transplantation av hematopoetiska donatorceller med en αβT-cell/CD19+ B-cell-utarmad transplantat, total överlevnad
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2018

Första postat (Faktisk)

13 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB17-00516

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinerat utarmningssystem

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera