Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentisk hematopoietisk celletransplantasjon for barn med hematologiske maligniteter og myelodysplasi

30. mars 2026 oppdatert av: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, haploidentisk hematopoietisk celletransplantasjon for barn med hematologiske maligniteter og myelodysplasi

Dette er en fase I/II-studie designet for å evaluere kinetikken til hematopoetisk rekonstitusjon og forekomsten av akutt kronisk GVHD etter delvis matchet beslektet donorhematopoietisk celletransplantasjon ved bruk av et αβTCR/CD19+ celleutarmet graft.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mindre enn 30 % av pasientene som gjennomgår hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) vil ha en HLA-matchet søskendonor. Det er stor sannsynlighet for å ikke kunne identifisere en perfekt HLA-matchet urelatert donor, og tiden for å skaffe margen hvis en slik donor er tilgjengelig er generelt >3 måneder. En voksende samling av litteratur antyder at relatert haploidentisk HCT med innovativ graftteknikk kan gi like, eller muligens overlegne, resultater til konvensjonelle ubeslektede givere. Denne protokollen er utformet for å teste hypotesen om at HCT ved bruk av et αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt transplantat fra delvis matchede relaterte givere vil resultere i rask, varig hematopoietisk engraftment og rask immunrekonstitusjon med en akseptabel lav risiko for alvorlig akutt og kronisk GVHD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten mangler en HLA-matchet søskendonor.
  • Oppfyller kriterier for ikke-hematopoetisk organfunksjon i henhold til NCH BMT SOP09.
  • Hvis forsøkspersoner har mottatt en første HCT, må de være kvalifisert for en andre HCT hvis sykdommen har gjentatt seg.
  • Høyoppløselig HLA- og KIR-skriving
  • Personen kan ikke ha en aktiv ubehandlet infeksjon. Viremi ved PCR-analyse anses ikke som en aktiv infeksjon, men kan kreve umiddelbar virusprofylakse. Pasienter med mulige soppinfeksjoner må ha hatt minst 2 uker med passende anti-soppbehandling og være asymptomatiske.
  • Negativ graviditetstest for kvinner ≥11 år eller postmenarke.
  • Seksuelt aktive menn og kvinner i fertil alder må godta å bruke en form for prevensjon som etterforskeren anser som effektiv og medisinsk akseptabel. (Ikke-fertil alder definert som pre-menarke, mer enn ett år postmenopausal eller kirurgisk sterilisert).
  • Forsøkspersoner må være ≤30 år på tidspunktet for samtykke.
  • Signert samtykke fra foreldre/foresatte og samtykke hvis det er aktuelt for forsøkspersoner < 18 år. Signert samtykke fra pasient/subjekt dersom ≥18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har ikke en egnet donor som er villig og i stand til (oppfyller donorkriterier).
  • Pasienten har donorspesifikke anti-HLA-antistoffer på tidspunktet for registrering
  • Pasienten rapporterer en historie med allergiske reaksjoner på murint protein

Donorkvalifisering:

  • Giveren må være ≥18 år på tidspunktet for informert samtykkekonferanse.
  • Giveren må være en beslektet giver
  • Giveren vil bli evaluert i henhold til gjeldende NCH BMT SOP 04 og må oppfylle alle kriterier.
  • Giveren må kunne og være villig til å gjennomgå G-CSF-mobilisering og stamcelleaferese.
  • Pasienten har ikke donorspesifikke anti-HLA-antistoffer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CliniMACS isolasjon
Den mobiliserte perifere blodcelleinnsamlingen (afereseprodukt) vil bli behandlet med en Miltenyi CliniMACS-enhet i henhold til produksjonsinstruksjonene. Behandlingen vil tømme αβTCR+-cellene og CD19+-cellene fra afereseproduktet for å formulere transplantatet.
Enhet: CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinert uttømmingssystem
Den mobiliserte perifere blodcelleinnsamlingen (afereseprodukt) vil bli behandlet med en Miltenyi CliniMACS-enhet i henhold til produksjonsinstruksjonene. Behandlingen vil tømme αβTCR+-cellene og CD19+-cellene fra afereseproduktet for å formulere transplantatet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål frekvensen av nøytrofil- og blodplateengraftment
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt transplantat bør ha en forbedret transplantasjonshastighet.
4 år
Mål forekomst av akutt GVHD
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt graft bør ha en lavere forekomst av akutt og kronisk GVHD.
4 år
Mål frekvensen av immunrekonstitusjon
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-depletert graft bør ha en forbedret hastighet på immunrekonstitusjon.
4 år
Mål frekvensen av blodplateengraftment
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt transplantat bør ha en forbedret transplantasjonshastighet.
4 år
Mål forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoietisk celletransplantasjon med et αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt transplantat bør ha en lavere forekomst av akutt GVHD.
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mål total overlevelse
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donor hematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmt graft, total overlevelse og tilbakefallsrate/sykdomsfri overlevelsesrater vil bli evaluert sammenlignet med andre behandlingsmetoder.
4 år
Definer ikke-hematopoetiske regimerelaterte toksisiteter
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donorhematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle/CD19+ B-celle-utarmet graft vil bli evaluert for ikke-hematopoetisk regimerelatert toksisitet.
4 år
Mål tilbakefallsfrekvensen
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donor hematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle / CD19+ B-celle-utarmet graft total overlevelse
4 år
Mål sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 4 år
Pasienter som gjennomgår delvis matchet beslektet donor hematopoetisk celletransplantasjon med en αβT-celle / CD19+ B-celle-utarmet graft total overlevelse
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2018

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. desember 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB17-00516

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinert uttømmingssystem

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere