Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace hematopoetických buněk pro děti s hematologickými malignitami a myelodysplazií

30. března 2026 aktualizováno: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Haploidentická transplantace hematopoetických buněk pro děti s hematologickými malignitami a myelodysplazií

Toto je studie fáze I/II navržená k vyhodnocení kinetiky hematopoetické rekonstituce a výskytu akutní chronické GVHD po částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk dárce s použitím štěpu s deplecí buněk αβTCR/CD19+.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Méně než 30 % pacientů podstupujících transplantaci hematopoetických buněk (HCT) bude mít sourozeneckého dárce odpovídajícího HLA. Existuje vysoká pravděpodobnost, že nebude možné identifikovat dokonalého nepříbuzného dárce shodného s HLA, a doba na získání dřeně, pokud je takový dárce k dispozici, je obecně > 3 měsíce. Vznikající soubor literatury naznačuje, že související haploidentická HCT s inovativním inženýrstvím štěpů může poskytnout stejné nebo možná lepší výsledky jako konvenční nepříbuzní dárci. Tento protokol je navržen tak, aby testoval hypotézu, že HCT s použitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk od částečně shodných příbuzných dárců povede k rychlému, trvalému hematopoetickému přihojení a rychlé imunitní rekonstituci s přijatelně nízkým rizikem závažné akutní a chronické GVHD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi chybí sourozenecký dárce odpovídající HLA.
  • Splňuje kritéria nehematopoetické orgánové funkce dle NCH BMT SOP09.
  • Pokud subjekty dostaly první HCT, musí mít nárok na druhý HCT, pokud se jejich onemocnění opakovalo.
  • Typizace HLA a KIR s vysokým rozlišením
  • Subjekt nemůže mít aktivní neléčenou infekci. Virémie pomocí PCR analýzy se nepovažuje za aktivní infekci, ale může vyžadovat okamžitou virovou profylaxi. Pacienti s možnými plísňovými infekcemi musí mít alespoň 2 týdny odpovídající antimykotické terapie a musí být asymptomatičtí.
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve věku ≥ 11 let nebo po menarché.
  • Sexuálně aktivní muži a ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním formy antikoncepce, kterou zkoušející považuje za účinnou a lékařsky přijatelnou. (Neplodný potenciál definovaný jako premenarche, déle než jeden rok po menopauze nebo chirurgicky sterilizovaný).
  • Subjektům musí být v době udělení souhlasu ≤ 30 let.
  • Podepsaný souhlas rodiče/opatrovníka a souhlas, pokud je to vhodné, pro subjekty mladší 18 let. Podepsaný souhlas pacientem/subjektem, pokud je ≥18 let.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nemá vhodného dárce, který je ochotný a schopný (splňuje kritéria dárce).
  • Pacient má v době zařazení dárce specifické anti-HLA protilátky
  • Pacient uvádí v anamnéze alergické reakce na myší protein

Způsobilost dárce:

  • Dárce musí být v době konference informovaného souhlasu starší 18 let.
  • Dárcem musí být příbuzný dárce
  • Dárce bude hodnocen podle aktuálního NCH BMT SOP 04 a musí splňovat všechna kritéria.
  • Dárce musí být schopen a ochoten podstoupit mobilizaci G-CSF a aferézu kmenových buněk.
  • Pacient nemá dárcovské specifické anti-HLA protilátky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CliniMACS izolace
Mobilizovaný odběr periferních krvinek (produkt aferézy) bude zpracován pomocí zařízení Miltenyi CliniMACS podle výrobních pokynů. Zpracováním dojde k vyčerpání αβTCR+ buněk a CD19+ buněk z produktu aferézy k vytvoření štěpu.
Přístroj: Kombinovaný systém vyčerpání CliniMACS® TCRαβ/CD19
Mobilizovaný odběr periferních krvinek (produkt aferézy) bude zpracován pomocí zařízení Miltenyi CliniMACS podle výrobních pokynů. Zpracováním dojde k vyčerpání αβTCR+ buněk a CD19+ buněk z produktu aferézy k vytvoření štěpu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změřte rychlost přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: 4 roky
U pacientů, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měla být zlepšena rychlost přihojení.
4 roky
Změřte výskyt akutní GVHD
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk by měli mít nižší výskyt akutní a chronické GVHD.
4 roky
Změřte rychlost imunitní rekonstituce
Časové okno: 4 roky
Pacienti, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měli mít zlepšenou rychlost imunitní rekonstituce.
4 roky
Změřte rychlost přihojení krevních destiček
Časové okno: 4 roky
U pacientů, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měla být zlepšena rychlost přihojení.
4 roky
Změřte výskyt chronické GVHD
Časové okno: 4 roky
Pacienti, kteří podstupují částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, by měli mít nižší výskyt akutní GVHD.
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změřte celkové přežití
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk s štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk, celkové přežití a míra recidivy/míra přežití bez onemocnění budou hodnoceny ve srovnání s jinými léčebnými metodikami.
4 roky
Definujte toxicity související s nehematopoetickým režimem
Časové okno: 4 roky
U pacientů podstupujících částečně odpovídající transplantaci dárcovských hematopoetických buněk se štěpem s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk bude hodnocena toxicita související s nehematopoetickým režimem.
4 roky
Změřte míru recidivy
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce s celkovým přežitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk
4 roky
Změřte přežití bez onemocnění
Časové okno: 4 roky
Pacienti podstupující částečně odpovídající transplantaci krvetvorných buněk příbuzného dárce s celkovým přežitím štěpu s deplecí αβT buněk / CD19+ B buněk
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. března 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB17-00516

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kombinovaný systém vyčerpání CliniMACS® TCRαβ/CD19

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit