Transplantation de cellules hématopoïétiques haploidentiques pour les enfants atteints d'hémopathies malignes et de myélodysplasie
30 mars 2026 mis à jour par: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, Transplantation de cellules hématopoïétiques haploidentiques pour les enfants atteints d'hémopathies malignes et de myélodysplasie
Il s'agit d'une étude de phase I/II conçue pour évaluer la cinétique de la reconstitution hématopoïétique et l'incidence de la GVHD chronique aiguë après une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié à l'aide d'un greffon appauvri en cellules αβTCR/CD19+.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Moins de 30% des patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) auront un donneur frère ou sœur HLA compatible.
Il y a une forte probabilité de ne pas être en mesure d'identifier un donneur non apparenté parfaitement compatible HLA, et le temps nécessaire pour se procurer la moelle si un tel donneur est disponible est généralement > 3 mois.
Un corpus émergent de littérature suggère que le HCT haploidentique associé avec une ingénierie de greffe innovante peut fournir des résultats égaux, voire supérieurs, aux donneurs conventionnels non apparentés.
Ce protocole est conçu pour tester l'hypothèse selon laquelle HCT utilisant une greffe appauvrie en cellules αβT / CD19 + B provenant de donneurs apparentés partiellement appariés entraînera une prise de greffe hématopoïétique rapide et durable et une reconstitution immunitaire rapide avec un risque acceptablement faible de GVHD aiguë et chronique sévère.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 30 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
- Le patient n'a pas de donneur frère/soeur compatible HLA.
- Répond aux critères de fonction des organes non hématopoïétiques selon NCH BMT SOP09.
- Si les sujets ont reçu un premier HCT, ils doivent être éligibles pour un deuxième HCT si leur maladie a récidivé.
- Typage HLA et KIR haute résolution
- Le sujet ne peut pas avoir une infection active non traitée. La virémie par analyse PCR n'est pas considérée comme une infection active mais peut nécessiter une prophylaxie virale immédiate. Les patients présentant d'éventuelles infections fongiques doivent avoir suivi au moins 2 semaines de traitement antifongique approprié et être asymptomatiques.
- Test de grossesse négatif pour les femmes ≥11 ans ou post-ménarche.
- Les hommes et les femmes sexuellement actifs en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une forme de contraception considérée comme efficace et médicalement acceptable par l'investigateur. (Potentiel de non-procréation défini comme pré-ménarche, plus d'un an après la ménopause ou stérilisé chirurgicalement).
- Les sujets doivent avoir ≤ 30 ans au moment du consentement.
- Consentement signé par le parent/tuteur et consentement, le cas échéant, pour les sujets de moins de 18 ans. Consentement signé par le patient/sujet si ≥ 18 ans.
Critère d'exclusion:
- Le patient n'a pas de donneur approprié qui est disposé et capable (répond aux critères du donneur).
- Le patient a des anticorps anti-HLA spécifiques au donneur au moment de l'inscription
- Le patient rapporte des antécédents de réactions allergiques à la protéine murine
Admissibilité des donateurs :
- Le donneur doit être âgé de ≥ 18 ans au moment de la conférence de consentement éclairé.
- Le donateur doit être un donateur apparenté
- Le donneur sera évalué selon le NCH BMT SOP 04 actuel et doit répondre à tous les critères.
- Le donneur doit être capable et disposé à subir une mobilisation du G-CSF et une aphérèse des cellules souches.
- Le patient n'a pas d'anticorps anti-HLA spécifiques au donneur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Isolation CliniMACS
La collecte de cellules sanguines périphériques mobilisées (produit d'aphérèse) sera traitée à l'aide d'un appareil Miltenyi CliniMACS conformément aux instructions de fabrication.
Le traitement épuisera les cellules αβTCR+ et les cellules CD19+ du produit d'aphérèse pour formuler le greffon.
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La collecte de cellules sanguines périphériques mobilisées (produit d'aphérèse) sera traitée à l'aide d'un appareil Miltenyi CliniMACS conformément aux instructions de fabrication.
Le traitement épuisera les cellules αβTCR+ et les cellules CD19+ du produit d'aphérèse pour formuler le greffon.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesurer les taux de greffe de neutrophiles et de plaquettes
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT/cellules B CD19+ devraient avoir un meilleur taux de prise de greffe.
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4 années
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Mesurer l'incidence de la GVHD aiguë
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT/cellules B CD19+ devraient avoir une incidence plus faible de GVHD aiguë et chronique.
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4 années
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Mesurer les taux de reconstitution immunitaire
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT/cellules B CD19+ devraient avoir un meilleur taux de reconstitution immunitaire.
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4 années
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Mesurer les taux de greffe de plaquettes
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT/cellules B CD19+ devraient avoir un meilleur taux de prise de greffe.
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4 années
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Mesurer l'incidence de la GVHD chronique
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT/cellules B CD19+ devraient avoir une incidence plus faible de GVHD aiguë.
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4 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesurer la survie globale
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques de donneur apparenté partiellement apparié avec un greffon appauvri en cellules αβT / CD19 + B, la survie globale et le taux de rechute / les taux de survie sans maladie seront évalués par rapport à d'autres méthodologies de traitement.
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4 années
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Définir les toxicités non hématopoïétiques liées au régime
Délai: 4 années
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Les patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec une greffe appauvrie en cellules αβT / CD19 + B seront évalués pour les toxicités non liées au régime hématopoïétique.
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4 années
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Mesurer le taux de rechute
Délai: 4 années
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Patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec un greffon appauvri en cellules αβT/cellules CD19+ B survie globale
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4 années
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Mesurer la survie sans maladie
Délai: 4 années
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Patients subissant une greffe de cellules hématopoïétiques d'un donneur apparenté partiellement apparié avec un greffon appauvri en cellules αβT/cellules CD19+ B survie globale
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4 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 mars 2018
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2018
Première publication (Réel)
13 février 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB17-00516
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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