Гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических клеток у детей с гемобластозами и миелодисплазией
12 сентября 2023 г. обновлено: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических клеток детям с гематологическими злокачественными новообразованиями и миелодисплазией
Это исследование фазы I/II, предназначенное для оценки кинетики восстановления кроветворения и частоты острой хронической РТПХ после трансплантации гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с использованием трансплантата, обедненного клетками αβTCR/CD19+.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Менее 30% пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток (ТГСК), будут иметь родственного донора, совместимого с HLA.
Существует высокая вероятность того, что не удастся найти идеально совместимого по HLA неродственного донора, а время для получения костного мозга, если такой донор доступен, обычно составляет> 3 месяцев.
Появляющийся объем литературы предполагает, что родственная гаплоидентичная HCT с инновационной инженерией трансплантата может обеспечить равные или, возможно, лучшие результаты по сравнению с обычными неродственными донорами.
Этот протокол предназначен для проверки гипотезы о том, что HCT с использованием трансплантата, обедненного αβT-клетками / CD19+ B-клетками, от частично совместимых родственных доноров приведет к быстрому, прочному гемопоэтическому приживлению и быстрому восстановлению иммунитета с приемлемо низким риском тяжелой острой и хронической РТПХ.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 30 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- У пациента нет HLA-совместимого родственного донора.
- Соответствует критериям функции некроветворных органов в соответствии с NCH BMT SOP09.
- Если субъекты получили первую HCT, они должны иметь право на вторую HCT, если их заболевание рецидивирует.
- Типирование HLA и KIR с высоким разрешением
- У субъекта не может быть активной невылеченной инфекции. Виремия по ПЦР-анализу не считается активной инфекцией, но может потребовать немедленной вирусной профилактики. Пациенты с возможными грибковыми инфекциями должны пройти по крайней мере 2 недели соответствующей противогрибковой терапии и быть бессимптомными.
- Отрицательный тест на беременность для девочек в возрасте ≥11 лет или после менархе.
- Сексуально активные мужчины и женщины детородного возраста должны дать согласие на использование формы контрацепции, которую Исследователь считает эффективной и приемлемой с медицинской точки зрения. (Недетородный потенциал определяется как предменархе, постменопаузальный период более одного года или хирургическая стерилизация).
- Субъекты должны быть ≤30 лет на момент согласия.
- Подписанное согласие родителя/опекуна и согласие, если это уместно для субъектов < 18 лет. Подписанное согласие пациента/субъекта в возрасте ≥18 лет.
Критерий исключения:
- У пациента нет подходящего донора, который желает и может (соответствует критериям донора).
- Пациент имеет донор-специфические анти-HLA-антитела на момент регистрации.
- Пациент сообщает об аллергических реакциях на мышиный белок в анамнезе.
Приемлемость донора:
- Донор должен быть старше 18 лет на момент проведения конференции по информированному согласию.
- Донор должен быть родственным донором
- Донор будет оцениваться в соответствии с действующей СОП 04 NCH BMT и должен соответствовать всем критериям.
- Донор должен иметь возможность и желание пройти мобилизацию Г-КСФ и аферез стволовых клеток.
- У пациента отсутствуют донор-специфические анти-HLA-антитела.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Изоляция CliniMACS
Коллекция мобилизованных клеток периферической крови (продукт афереза) будет обрабатываться с использованием устройства Miltenyi CliniMACS в соответствии с производственными инструкциями.
Обработка истощает клетки αβTCR+ и клетки CD19+ из продукта афереза для приготовления трансплантата.
|
Коллекция мобилизованных клеток периферической крови (продукт афереза) будет обрабатываться с использованием устройства Miltenyi CliniMACS в соответствии с производственными инструкциями.
Обработка истощает клетки αβTCR+ и клетки CD19+ из продукта афереза для приготовления трансплантата.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение скорости приживления нейтрофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, обедненным αβТ-клетками/CD19+ B-клетками, должны иметь повышенную скорость приживления трансплантата.
|
4 года
|
|
Измерение заболеваемости острой РТПХ
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, обедненным αβТ-клетками/CD19+ B-клетками, должны иметь более низкую частоту острой и хронической РТПХ.
|
4 года
|
|
Измерение скорости восстановления иммунитета
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, лишенным αβT-клеток / CD19+ B-клеток, должны иметь повышенную скорость восстановления иммунитета.
|
4 года
|
|
Измерение скорости приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, обедненным αβТ-клетками/CD19+ B-клетками, должны иметь повышенную скорость приживления трансплантата.
|
4 года
|
|
Измерение заболеваемости хронической РТПХ
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, обедненным αβТ-клетками/CD19+ B-клетками, должны иметь более низкую частоту острой РТПХ.
|
4 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерьте общую выживаемость
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток от частично совместимого родственного донора с трансплантатом, обедненным αβТ-клетками/CD19+ В-клетками, оценивают общую выживаемость и частоту рецидивов/безрецидивную выживаемость по сравнению с другими методами лечения.
|
4 года
|
|
Определить токсичность, не связанную с гемопоэтическим режимом
Временное ограничение: 4 года
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических клеток частично совместимого родственного донора с трансплантатом, лишенным αβТ-клеток/CD19+ В-клеток, будут оцениваться на предмет токсичности, не связанной с гемопоэтическим режимом.
|
4 года
|
|
Измерить частоту рецидивов
Временное ограничение: 4 года
|
Общая выживаемость пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток от частично совместимого родственного донора с трансплантатом, лишенным αβТ-клеток / CD19+ B-клеток
|
4 года
|
|
Измерение безрецидивной выживаемости
Временное ограничение: 4 года
|
Общая выживаемость пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических клеток от частично совместимого родственного донора с трансплантатом, лишенным αβТ-клеток / CD19+ B-клеток
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 марта 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IRB17-00516
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Комбинированная система истощения CliniMACS® TCRαβ/CD19
-
University of Wisconsin, MadisonUniversity of Wisconsin Carbone Cancer Center (UWCCC)Еще не набирают
-
Neena Kapoor, M.D.Еще не набираютОстрый миелоидный лейкоз | Острый лимфобластный лейкоз | Гематологические злокачественные новообразования | Трансплантат против болезни хозяина | Болезнь «трансплантат против хозяина» | Негематологические злокачественные новообразования
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMiltenyi Biomedicine GmbHОтозванОстрый миелогенный лейкозСоединенные Штаты
-
Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)РекрутингХБП Стадия 4 | Цистиноз | ФСГС | СКВ нефрит | СИОДСоединенные Штаты
-
University of California, San FranciscoРекрутингТяжелый комбинированный иммунодефицитСоединенные Штаты