Trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas para niños con neoplasias malignas hematológicas y mielodisplasia
30 de marzo de 2026 actualizado por: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas para niños con neoplasias malignas hematológicas y mielodisplasia
Este es un estudio de Fase I/II diseñado para evaluar la cinética de la reconstitución hematopoyética y la incidencia de EICH crónica aguda después del trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible usando un injerto de células αβTCR/CD19+ empobrecidas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Menos del 30 % de los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) tendrán un hermano donante compatible con HLA.
Existe una alta probabilidad de no poder identificar un donante no emparentado con compatibilidad HLA perfecta, y el tiempo para obtener la médula si dicho donante está disponible es generalmente >3 meses.
Un cuerpo de literatura emergente sugiere que los HCT haploidénticos relacionados con la ingeniería de injertos innovadores pueden proporcionar resultados iguales, o posiblemente superiores, a los donantes convencionales no relacionados.
Este protocolo está diseñado para probar la hipótesis de que el HCT que usa un injerto agotado de células αβT / células B CD19+ de donantes relacionados parcialmente compatibles dará como resultado un injerto hematopoyético rápido y duradero y una rápida reconstitución inmunitaria con un riesgo aceptablemente bajo de EICH crónica y aguda grave.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 30 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente carece de un hermano donante compatible con HLA.
- Cumple con los criterios de función de órganos no hematopoyéticos según NCH BMT SOP09.
- Si los sujetos han recibido un primer HCT, deben ser elegibles para un segundo HCT si su enfermedad ha reaparecido.
- Tipificación HLA y KIR de alta resolución
- El sujeto no puede tener una infección activa no tratada. La viremia por análisis PCR no se considera una infección activa pero puede requerir profilaxis viral inmediata. Los pacientes con posibles infecciones fúngicas deben haber recibido al menos 2 semanas de tratamiento antifúngico adecuado y estar asintomáticos.
- Prueba de embarazo negativa para mujeres ≥11 años de edad o posmenarquia.
- Los hombres y mujeres en edad fértil sexualmente activos deben aceptar usar una forma de anticoncepción que el investigador considere eficaz y médicamente aceptable. (Potencial no fértil definido como pre-menarquia, más de un año posmenopáusica o esterilizada quirúrgicamente).
- Los sujetos deben tener ≤ 30 años en el momento del consentimiento.
- Consentimiento firmado por el padre/tutor y asentimiento si corresponde para sujetos < 18 años de edad. Consentimiento firmado por el paciente/sujeto si es ≥18 años.
Criterio de exclusión:
- El paciente no tiene un donante adecuado que esté dispuesto y sea capaz (cumple con los criterios de donante).
- El paciente tiene anticuerpos anti-HLA específicos del donante en el momento de la inscripción
- El paciente informa antecedentes de reacciones alérgicas a la proteína murina
Elegibilidad del donante:
- El donante debe tener ≥18 años de edad en el momento de la conferencia de consentimiento informado.
- El donante debe ser un donante emparentado
- El donante será evaluado de acuerdo con el NCH BMT SOP 04 actual y debe cumplir con todos los criterios.
- El donante debe poder y estar dispuesto a someterse a la movilización de G-CSF y la aféresis de células madre.
- El paciente no tiene anticuerpos anti-HLA específicos del donante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Aislamiento CliniMACS
La recolección de células de sangre periférica movilizada (producto de aféresis) se procesará utilizando un dispositivo Miltenyi CliniMACS de acuerdo con las instrucciones de fabricación.
El procesamiento eliminará las células αβTCR+ y las células CD19+ del producto de aféresis para formular el injerto.
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La recolección de células de sangre periférica movilizada (producto de aféresis) se procesará utilizando un dispositivo Miltenyi CliniMACS de acuerdo con las instrucciones de fabricación.
El procesamiento eliminará las células αβTCR+ y las células CD19+ del producto de aféresis para formular el injerto.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mida las tasas de injerto de neutrófilos y plaquetas
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ deberían tener una mejor tasa de injerto.
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4 años
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Mida la incidencia de la EICH aguda
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ deberían tener una menor incidencia de EICH aguda y crónica.
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4 años
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Medir las tasas de reconstitución inmune
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ deberían tener una mejor tasa de reconstitución inmunitaria.
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4 años
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Mida las tasas de injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ deberían tener una mejor tasa de injerto.
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4 años
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Medir la incidencia de la EICH crónica
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ deberían tener una incidencia más baja de EICH aguda.
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4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medir la supervivencia global
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ se evaluarán en comparación con otras metodologías de tratamiento.
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4 años
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Definir las toxicidades relacionadas con el régimen no hematopoyético
Periodo de tiempo: 4 años
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Los pacientes que se sometan a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante relacionado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ serán evaluados para detectar toxicidades no relacionadas con el régimen hematopoyético.
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4 años
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Medir la tasa de recaída
Periodo de tiempo: 4 años
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Pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ supervivencia global
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4 años
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Medir la supervivencia libre de enfermedades
Periodo de tiempo: 4 años
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Pacientes que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas de un donante emparentado parcialmente compatible con un injerto agotado de células αβT/células B CD19+ supervivencia global
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de marzo de 2018
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
13 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB17-00516
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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