Haploidentikus hematopoietikus sejttranszplantáció hematológiai rosszindulatú daganatos és myelodysplasiás gyermekek számára
2026. március 30. frissítette: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation for Children with Hematologic Malignus and Myelodysplasia
Ez egy I/II. fázisú vizsgálat, amelynek célja a vérképzőszervi helyreállítás kinetikája és az akut krónikus GVHD előfordulásának értékelése a részlegesen egyező donor vérképzőszervi sejttranszplantációját követően, αβTCR/CD19+ sejtszegény graft alkalmazásával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hematopoietikus sejttranszplantáción (HCT) átesett betegek kevesebb mint 30%-ának lesz HLA-val egyező testvérdonor.
Nagy a valószínűsége annak, hogy nem sikerül azonosítani a tökéletes HLA-val egyező, nem rokon donort, és a csontvelő beszerzésének ideje, ha ilyen donor elérhető, általában több mint 3 hónap.
Az újonnan megjelenő irodalom azt sugallja, hogy a kapcsolódó haploidentikus HCT innovatív grafttechnológiával azonos, vagy esetleg jobb eredményeket biztosíthat, mint a hagyományos, nem rokon donorok.
Ezt a protokollt annak a hipotézisnek a tesztelésére tervezték, hogy a részben egyező donoroktól származó, αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült graftot használó HCT gyors, tartós vérképzőszervi beültetést és gyors immunrekonstitúciót eredményez, a súlyos akut és krónikus GVHD elfogadhatóan alacsony kockázatával.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 30 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A páciensnek nincs HLA-nak megfelelő testvérdonor.
- Megfelel a nem-hematopoietikus szervfunkció kritériumainak az NCH BMT SOP09 szerint.
- Ha az alanyok első HCT-t kaptak, akkor jogosultnak kell lenniük egy második HCT-re is, ha betegségük kiújult.
- Nagy felbontású HLA és KIR gépelés
- Az alanynak nem lehet aktív, kezeletlen fertőzése. A PCR-analízis szerint a virémia nem tekinthető aktív fertőzésnek, de azonnali vírusprofilaxist igényelhet. Az esetleges gombás fertőzésben szenvedő betegeknek legalább 2 hetes megfelelő gombaellenes kezelésben kell részesülniük, és tünetmentesnek kell lenniük.
- Negatív terhességi teszt 11 évesnél idősebb nőknél vagy menstruáció után.
- A szexuálisan aktív, fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek bele kell állniuk egy olyan fogamzásgátlási mód használatába, amelyet a vizsgáló hatékonynak és orvosilag elfogadhatónak tart. (A nem fogamzóképes potenciál a menarche előtt, több mint egy évvel a menopauza után vagy műtétileg sterilizált).
- Az alanyoknak ≤30 évesnek kell lenniük a beleegyezés időpontjában.
- Szülő/gondviselő aláírt hozzájárulása, és adott esetben beleegyezés a 18 évnél fiatalabb alanyok esetében. A páciens/alany aláírt beleegyezése, ha 18 évesnél idősebb.
Kizárási kritériumok:
- A páciensnek nincs megfelelő donora, aki hajlandó és képes (a donor kritériumainak megfelel).
- A páciens a beiratkozás időpontjában donorspecifikus anti-HLA antitestekkel rendelkezik
- A páciens a kórelőzményében allergiás reakciókat mutatott rá egérfehérjére
Adományozói jogosultság:
- A donornak legalább 18 évesnek kell lennie a tájékoztatáson alapuló beleegyezési konferencia időpontjában.
- Az adományozónak rokon donornak kell lennie
- Az adományozót a jelenlegi NCH BMT SOP 04 szerint értékelik, és minden kritériumnak meg kell felelnie.
- A donornak képesnek és hajlandónak kell lennie a G-CSF mobilizálására és az őssejt-aferézisre.
- A páciens nem rendelkezik donorspecifikus anti-HLA antitestekkel
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CliniMACS izoláció
A mobilizált perifériás vérsejt gyűjtemény (aferézis termék) Miltenyi CliniMACS készülékkel kerül feldolgozásra a gyártási utasítások szerint.
A feldolgozás kimeríti az αβTCR+ sejteket és a CD19+ sejteket az aferézis termékből a graft kialakításához.
|
A mobilizált perifériás vérsejt gyűjtemény (aferézis termék) Miltenyi CliniMACS készülékkel kerül feldolgozásra a gyártási utasítások szerint.
A feldolgozás kimeríti az αβTCR+ sejteket és a CD19+ sejteket az aferézis termékből a graft kialakításához.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mérje meg a neutrofilek és a thrombocyta-beültetés arányát
Időkeret: 4 év
|
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, a beültetés sebessége javul.
|
4 év
|
|
Mérje meg az akut GVHD előfordulását
Időkeret: 4 év
|
Azoknál a betegeknél, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantációt hajtanak végre, alacsonyabbnak kell lennie az akut és krónikus GVHD előfordulásának.
|
4 év
|
|
Mérje meg az immunrendszer helyreállításának sebességét
Időkeret: 4 év
|
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt depletált grafttal részlegesen megfelelő rokon donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, javult az immunrendszer helyreállítása.
|
4 év
|
|
Mérje meg a vérlemezke-beültetés sebességét
Időkeret: 4 év
|
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, a beültetés sebessége javul.
|
4 év
|
|
Mérje meg a krónikus GVHD előfordulását
Időkeret: 4 év
|
Azoknál a betegeknél, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantációt hajtanak végre, alacsonyabbnak kell lennie az akut GVHD előfordulásának.
|
4 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mérje meg a teljes túlélést
Időkeret: 4 év
|
Az αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción áteső betegek teljes túlélését és a relapszusok arányát/betegségmentes túlélési arányát más kezelési módszerekkel összehasonlítva értékeljük.
|
4 év
|
|
Határozza meg a nem hematopoietikus kezelési rendhez kapcsolódó toxicitásokat
Időkeret: 4 év
|
Azokat a betegeket, akiknek részlegesen megfelelő rokon donor vérképző sejt transzplantációja αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal történik, a nem hematopoietikus kezelési rendhez kapcsolódó toxicitások szempontjából értékelni kell.
|
4 év
|
|
Mérje meg a visszaesési arányt
Időkeret: 4 év
|
ΑβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción átesett betegek teljes túlélése
|
4 év
|
|
Mérje meg a betegségmentes túlélést
Időkeret: 4 év
|
ΑβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción átesett betegek teljes túlélése
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 2.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 9.
Első közzététel (Tényleges)
2018. február 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IRB17-00516
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .