Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Haploidentikus hematopoietikus sejttranszplantáció hematológiai rosszindulatú daganatos és myelodysplasiás gyermekek számára

2023. szeptember 12. frissítette: Nationwide Children's Hospital

HAPLEUK17, Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation for Children with Hematologic Malignus and Myelodysplasia

Ez egy I/II. fázisú vizsgálat, amelynek célja a vérképzőszervi helyreállítás kinetikája és az akut krónikus GVHD előfordulásának értékelése a részlegesen egyező donor vérképzőszervi sejttranszplantációját követően, αβTCR/CD19+ sejtszegény graft alkalmazásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hematopoietikus sejttranszplantáción (HCT) átesett betegek kevesebb mint 30%-ának lesz HLA-val egyező testvérdonor. Nagy a valószínűsége annak, hogy nem sikerül azonosítani a tökéletes HLA-val egyező, nem rokon donort, és a csontvelő beszerzésének ideje, ha ilyen donor elérhető, általában több mint 3 hónap. Az újonnan megjelenő irodalom azt sugallja, hogy a kapcsolódó haploidentikus HCT innovatív grafttechnológiával azonos, vagy esetleg jobb eredményeket biztosíthat, mint a hagyományos, nem rokon donorok. Ezt a protokollt annak a hipotézisnek a tesztelésére tervezték, hogy a részben egyező donoroktól származó, αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült graftot használó HCT gyors, tartós vérképzőszervi beültetést és gyors immunrekonstitúciót eredményez, a súlyos akut és krónikus GVHD elfogadhatóan alacsony kockázatával.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 30 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek nincs HLA-nak megfelelő testvérdonor.
  • Megfelel a nem-hematopoietikus szervfunkció kritériumainak az NCH BMT SOP09 szerint.
  • Ha az alanyok első HCT-t kaptak, akkor jogosultnak kell lenniük egy második HCT-re is, ha betegségük kiújult.
  • Nagy felbontású HLA és KIR gépelés
  • Az alanynak nem lehet aktív, kezeletlen fertőzése. A PCR-analízis szerint a virémia nem tekinthető aktív fertőzésnek, de azonnali vírusprofilaxist igényelhet. Az esetleges gombás fertőzésben szenvedő betegeknek legalább 2 hetes megfelelő gombaellenes kezelésben kell részesülniük, és tünetmentesnek kell lenniük.
  • Negatív terhességi teszt 11 évesnél idősebb nőknél vagy menstruáció után.
  • A szexuálisan aktív, fogamzóképes korú férfiaknak és nőknek bele kell állniuk egy olyan fogamzásgátlási mód használatába, amelyet a vizsgáló hatékonynak és orvosilag elfogadhatónak tart. (A nem fogamzóképes potenciál a menarche előtt, több mint egy évvel a menopauza után vagy műtétileg sterilizált).
  • Az alanyoknak ≤30 évesnek kell lenniük a beleegyezés időpontjában.
  • Szülő/gondviselő aláírt hozzájárulása, és adott esetben beleegyezés a 18 évnél fiatalabb alanyok esetében. A páciens/alany aláírt beleegyezése, ha 18 évesnél idősebb.

Kizárási kritériumok:

  • A páciensnek nincs megfelelő donora, aki hajlandó és képes (a donor kritériumainak megfelel).
  • A páciens a beiratkozás időpontjában donorspecifikus anti-HLA antitestekkel rendelkezik
  • A páciens a kórelőzményében allergiás reakciókat mutatott rá egérfehérjére

Adományozói jogosultság:

  • A donornak legalább 18 évesnek kell lennie a tájékoztatáson alapuló beleegyezési konferencia időpontjában.
  • Az adományozónak rokon donornak kell lennie
  • Az adományozót a jelenlegi NCH BMT SOP 04 szerint értékelik, és minden kritériumnak meg kell felelnie.
  • A donornak képesnek és hajlandónak kell lennie a G-CSF mobilizálására és az őssejt-aferézisre.
  • A páciens nem rendelkezik donorspecifikus anti-HLA antitestekkel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CliniMACS izoláció
A mobilizált perifériás vérsejt gyűjtemény (aferézis termék) Miltenyi CliniMACS készülékkel kerül feldolgozásra a gyártási utasítások szerint. A feldolgozás kimeríti az αβTCR+ sejteket és a CD19+ sejteket az aferézis termékből a graft kialakításához.
Eszköz: CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinált kimerítő rendszer
A mobilizált perifériás vérsejt gyűjtemény (aferézis termék) Miltenyi CliniMACS készülékkel kerül feldolgozásra a gyártási utasítások szerint. A feldolgozás kimeríti az αβTCR+ sejteket és a CD19+ sejteket az aferézis termékből a graft kialakításához.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mérje meg a neutrofilek és a thrombocyta-beültetés arányát
Időkeret: 4 év
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, a beültetés sebessége javul.
4 év
Mérje meg az akut GVHD előfordulását
Időkeret: 4 év
Azoknál a betegeknél, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantációt hajtanak végre, alacsonyabbnak kell lennie az akut és krónikus GVHD előfordulásának.
4 év
Mérje meg az immunrendszer helyreállításának sebességét
Időkeret: 4 év
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt depletált grafttal részlegesen megfelelő rokon donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, javult az immunrendszer helyreállítása.
4 év
Mérje meg a vérlemezke-beültetés sebességét
Időkeret: 4 év
Azok a betegek, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantáción esnek át, a beültetés sebessége javul.
4 év
Mérje meg a krónikus GVHD előfordulását
Időkeret: 4 év
Azoknál a betegeknél, akiknél αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részlegesen egyező donor vérképző sejt transzplantációt hajtanak végre, alacsonyabbnak kell lennie az akut GVHD előfordulásának.
4 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mérje meg a teljes túlélést
Időkeret: 4 év
Az αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción áteső betegek teljes túlélését és a relapszusok arányát/betegségmentes túlélési arányát más kezelési módszerekkel összehasonlítva értékeljük.
4 év
Határozza meg a nem hematopoietikus kezelési rendhez kapcsolódó toxicitásokat
Időkeret: 4 év
Azokat a betegeket, akiknek részlegesen megfelelő rokon donor vérképző sejt transzplantációja αβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal történik, a nem hematopoietikus kezelési rendhez kapcsolódó toxicitások szempontjából értékelni kell.
4 év
Mérje meg a visszaesési arányt
Időkeret: 4 év
ΑβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción átesett betegek teljes túlélése
4 év
Mérje meg a betegségmentes túlélést
Időkeret: 4 év
ΑβT sejt/CD19+ B sejt kimerült grafttal részben azonos rokon donor vérképző sejt transzplantáción átesett betegek teljes túlélése
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nationwide Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB17-00516

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CliniMACS® TCRαβ/CD19 kombinált kimerítő rendszer

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel