Haploidentisk hæmatopoietisk celletransplantation til børn med hæmatologiske maligniteter og myelodysplasi

Inklusionskriterier:

• Patienten mangler en HLA-matchet søskendedonor.
• Opfylder kriterierne for ikke-hæmatopoietisk organfunktion i henhold til NCH BMT SOP09.
• Hvis forsøgspersoner har modtaget en første HCT, skal de være berettiget til en anden HCT, hvis deres sygdom er gentaget.
• Høj opløsning HLA og KIR typning
• Forsøgspersonen kan ikke have en aktiv ubehandlet infektion. Viremi ved PCR-analyse betragtes ikke som en aktiv infektion, men kan kræve øjeblikkelig viral profylakse. Patienter med mulige svampeinfektioner skal have haft mindst 2 ugers passende anti-svampebehandling og være asymptomatiske.
• Negativ graviditetstest for kvinder ≥11 år eller postmenarke.
• Seksuelt aktive mænd og kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en form for prævention, der anses for effektiv og medicinsk acceptabel af efterforskeren. (Ikke-fertilitet defineret som præmenarke, mere end et år post-menopausal eller kirurgisk steriliseret).
• Forsøgspersoner skal være ≤30 år på tidspunktet for samtykke.
• Underskrevet samtykke fra forælder/værge og samtykke, hvis det er relevant for forsøgspersoner under 18 år. Underskrevet samtykke fra patient/subjekt hvis ≥18 år.

Ekskluderingskriterier:

• Patienten har ikke en egnet donor, der er villig og i stand til (opfylder donorkriterier).
• Patienten har donorspecifikke anti-HLA-antistoffer på tidspunktet for indskrivning
• Patienten rapporterer en historie med allergiske reaktioner over for murint protein

Donorberettigelse:

• Donoren skal være ≥18 år på tidspunktet for konferencen om informeret samtykke.
• Donoren skal være en relateret donor
• Donoren vil blive evalueret i henhold til den nuværende NCH BMT SOP 04 og skal opfylde alle kriterier.
• Donoren skal kunne og være villig til at gennemgå G-CSF-mobilisering og stamcelleaferese.
• Patienten har ikke donorspecifikke anti-HLA-antistoffer