Haplo-identieke hematopoëtische celtransplantatie voor kinderen met hematologische maligniteiten en myelodysplasie
30 maart 2026 bijgewerkt door: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, Haplo-identieke hematopoëtische celtransplantatie voor kinderen met hematologische maligniteiten en myelodysplasie
Dit is een fase I/II-studie die is ontworpen om de kinetiek van hematopoëtische reconstitutie en de incidentie van acute chronische GVHD te evalueren na transplantatie van gedeeltelijk gematchte verwante hematopoëtische donorcellen met behulp van een αβTCR/CD19+ celverarmd transplantaat.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Minder dan 30% van de patiënten die een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaan, zal een HLA-gematchte broer of zus hebben.
Er is een grote kans dat u geen perfecte HLA-gematchte niet-verwante donor kunt identificeren, en de tijd om het beenmerg te verkrijgen als een dergelijke donor beschikbaar is, is over het algemeen >3 maanden.
Een opkomende hoeveelheid literatuur suggereert dat gerelateerde haplo-identieke HCT met innovatieve graft-engineering gelijke of mogelijk superieure resultaten kan opleveren voor conventionele niet-verwante donoren.
Dit protocol is ontworpen om de hypothese te testen dat HCT met behulp van een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat van gedeeltelijk gematchte verwante donoren zal resulteren in een snelle, duurzame hematopoëtische implantatie en snelle immuunreconstitutie met een aanvaardbaar laag risico op ernstige acute en chronische GVHD.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 30 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt mist een HLA-gematchte broer of zus-donor.
- Voldoet aan criteria voor niet-hematopoëtische orgaanfunctie volgens NCH BMT SOP09.
- Als proefpersonen een eerste HCT hebben gekregen, moeten ze in aanmerking komen voor een tweede HCT als hun ziekte is teruggekeerd.
- HLA- en KIR-typen met hoge resolutie
- De patiënt kan geen actieve onbehandelde infectie hebben. Viremie door PCR-analyse wordt niet als een actieve infectie beschouwd, maar kan onmiddellijke virale profylaxe vereisen. Patiënten met mogelijke schimmelinfecties moeten ten minste 2 weken een geschikte antischimmelbehandeling hebben gehad en asymptomatisch zijn.
- Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen ≥11 jaar of na de menarche.
- Seksueel actieve mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een vorm van anticonceptie te gebruiken die door de onderzoeker als effectief en medisch aanvaardbaar wordt beschouwd. (Niet-vruchtbaar potentieel gedefinieerd als pre-menarche, meer dan een jaar na de menopauze of chirurgisch gesteriliseerd).
- Onderwerpen moeten ≤30 jaar zijn op het moment van toestemming.
- Ondertekende toestemming door ouder/voogd en instemming indien van toepassing voor proefpersonen < 18 jaar. Ondertekende toestemming door patiënt/proefpersoon indien ≥18 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft geen geschikte donor die wil en kan (voldoet aan donorcriteria).
- Patiënt heeft donorspecifieke anti-HLA-antilichamen op het moment van inschrijving
- Patiënt meldt een voorgeschiedenis van allergische reacties op muizeneiwit
Geschiktheid van donor:
- De donor moet ≥18 jaar oud zijn op het moment van de geïnformeerde toestemmingsconferentie.
- De donor moet een verwante donor zijn
- De donor wordt beoordeeld volgens de huidige NCH BMT SOP 04 en moet aan alle criteria voldoen.
- De donor moet in staat en bereid zijn om G-CSF-mobilisatie en stamcelaferese te ondergaan.
- De patiënt heeft geen donorspecifieke anti-HLA-antistoffen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CliniMACS-isolatie
De gemobiliseerde verzameling van perifere bloedcellen (afereseproduct) zal worden verwerkt met behulp van een Miltenyi CliniMACS-apparaat volgens de instructies van de fabrikant.
De verwerking zal de αβTCR+-cellen en CD19+-cellen van het afereseproduct uitputten om het transplantaat te formuleren.
|
De gemobiliseerde verzameling van perifere bloedcellen (afereseproduct) zal worden verwerkt met behulp van een Miltenyi CliniMACS-apparaat volgens de instructies van de fabrikant.
De verwerking zal de αβTCR+-cellen en CD19+-cellen van het afereseproduct uitputten om het transplantaat te formuleren.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meet de snelheid van neutrofielen en bloedplaatjesimplantatie
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte hematopoëtische celtransplantatie van een donor ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat zouden een betere transplantatiesnelheid moeten hebben.
|
4 jaar
|
|
Meet de incidentie van acute GVHD
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte donor hematopoietische celtransplantatie ondergaan met een αβT cel / CD19+ B cel verarmd transplantaat zouden een lagere incidentie van acute en chronische GVHD moeten hebben.
|
4 jaar
|
|
Meet de snelheid van immuunreconstitutie
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte donor hematopoietische celtransplantatie ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat zouden een verbeterde mate van immuunreconstitutie moeten hebben.
|
4 jaar
|
|
Meet de snelheid van de innesteling van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte hematopoëtische celtransplantatie van een donor ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat zouden een betere transplantatiesnelheid moeten hebben.
|
4 jaar
|
|
Meet de incidentie van chronische GVHD
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte donor hematopoietische celtransplantatie ondergaan met een αβT cel / CD19+ B cel verarmd transplantaat zouden een lagere incidentie van acute GVHD moeten hebben.
|
4 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Meet de algehele overleving
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte donor hematopoietische celtransplantatie ondergaan met een αβT-cel / CD19+ B-cel-depletie transplantaat, totale overleving en recidiefpercentage/ziektevrije overlevingspercentages zullen worden geëvalueerd in vergelijking met andere behandelingsmethodologieën.
|
4 jaar
|
|
Definieer niet-hematopoëtische regime-gerelateerde toxiciteiten
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte donorhematopoëtische celtransplantatie ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat zullen worden beoordeeld op niet-hematopoëtische regime-gerelateerde toxiciteiten.
|
4 jaar
|
|
Meet het terugvalpercentage
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte hematopoëtische celtransplantatie ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat totale overleving
|
4 jaar
|
|
Meet ziektevrije overleving
Tijdsspanne: 4 jaar
|
Patiënten die een gedeeltelijk gematchte hematopoëtische celtransplantatie ondergaan met een αβT-cel/CD19+ B-cel-verarmd transplantaat totale overleving
|
4 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 maart 2018
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 december 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 februari 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB17-00516
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op CliniMACS® TCRαβ/CD19 gecombineerd depletiesysteem
-
University of Wisconsin, MadisonUniversity of Wisconsin Carbone Cancer Center (UWCCC)Nog niet aan het werven