Haploidenttinen hematopoieettinen solunsiirto lapsille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja myelodysplasiaa
maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, Haploidenttinen hematopoieettinen solunsiirto lapsille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia ja myelodysplasiaa
Tämä on vaiheen I/II tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan hematopoieettisen uudelleenmuodostumisen kinetiikkaa ja akuutin kroonisen GVHD:n ilmaantuvuutta osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisen solunsiirron jälkeen käyttämällä αβTCR/CD19+ -soluista tyhjennettyä siirrettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Alle 30 %:lla potilaista, joille tehdään hematopoieettisten solujen siirto (HCT), on HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja.
On suuri todennäköisyys, että ei pystytä tunnistamaan täydellistä HLA-sopivaa luovuttajaa, ja aika luuytimen hankkimiseen, jos tällainen luovuttaja on saatavilla, on yleensä yli 3 kuukautta.
Uudessa kirjallisuudessa viitataan siihen, että samankaltainen haploidenttinen HCT innovatiivisella siirrännäistekniikalla voi tarjota yhtäläisiä tai mahdollisesti parempia tuloksia kuin tavanomaiset riippumattomat luovuttajat.
Tämä protokolla on suunniteltu testaamaan hypoteesia, jonka mukaan HCT, jossa käytetään αβT-solu-/CD19+-B-soluvajattua siirrännäistä osittain samankaltaisista luovuttajista, johtaa nopeaan, kestävään hematopoieettiseen siirrännäiseen ja nopeaan immuunijärjestelmän palautumiseen, jolloin vakavan akuutin ja kroonisen GVHD:n riski on hyväksyttävän pieni.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalta puuttuu HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja.
- Täyttää kriteerit ei-hematopoieettisen elimen toiminnan NCH BMT SOP09 mukaan.
- Jos koehenkilöt ovat saaneet ensimmäisen HCT:n, heidän on voitava saada toinen HCT, jos heidän sairautensa on uusiutunut.
- Korkean resoluution HLA- ja KIR-kirjoitus
- Potilaalla ei voi olla aktiivista hoitamatonta infektiota. PCR-analyysin perusteella viremiaa ei pidetä aktiivisena infektiona, mutta se voi vaatia välitöntä virusten estohoitoa. Potilailla, joilla on mahdollinen sieni-infektio, on täytynyt olla vähintään 2 viikkoa asianmukaista sienilääkitystä ja heidän on oltava oireettomia.
- Negatiivinen raskaustesti naisille ≥11-vuotiaille tai kuukautisten jälkeen.
- Seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään sellaista ehkäisymenetelmää, jonka tutkija pitää tehokkaana ja lääketieteellisesti hyväksyttävänä. (Ei-hedelmöitysikä määritellään ennen kuukautisia, yli vuoden vaihdevuosien jälkeen tai kirurgisesti steriloituna).
- Tutkittavien on oltava ≤30-vuotiaita suostumuksen antamishetkellä.
- Vanhemman/huoltajan allekirjoitettu suostumus ja suostumus tarvittaessa alle 18-vuotiaille. Potilaan/henkilön allekirjoittama suostumus, jos ikä on ≥18 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla ei ole sopivaa luovuttajaa, joka olisi halukas ja kykenevä (täyttää luovuttajakriteerit).
- Potilaalla on luovuttajaspesifisiä anti-HLA-vasta-aineita ilmoittautumisajankohtana
- Potilas raportoi allergisista reaktioista hiiren proteiinille
Lahjoittajien kelpoisuus:
- Luovuttajan on oltava vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuskonferenssin aikana.
- Luovuttajan on oltava lähisukulainen
- Luovuttaja arvioidaan nykyisen NCH BMT SOP 04:n mukaisesti, ja sen on täytettävä kaikki kriteerit.
- Luovuttajan on kyettävä ja haluttava G-CSF-mobilisaatio ja kantasoluafereesi.
- Potilaalla ei ole luovuttajaspesifisiä anti-HLA-vasta-aineita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CliniMACS-eristys
Mobilisoitu perifeerinen verisolukokoelma (afereesituote) käsitellään Miltenyi CliniMACS -laitteella valmistusohjeiden mukaisesti.
Prosessointi tyhjentää αβTCR+- ja CD19+-solut afereesituotteesta siirteen formuloimiseksi.
|
Mobilisoitu perifeerinen verisolukokoelma (afereesituote) käsitellään Miltenyi CliniMACS -laitteella valmistusohjeiden mukaisesti.
Prosessointi tyhjentää αβTCR+- ja CD19+-solut afereesituotteesta siirteen formuloimiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mittaa neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisen määrä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailla, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+-B-soluista tyhjennetyllä siirrännäissiirrolla, siirrännäisnopeuden pitäisi olla parempi.
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa akuutin GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailla, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+-B-soluvajautuneella siirteellä, tulisi olla pienempi akuutin ja kroonisen GVHD:n ilmaantuvuus.
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa immuunijärjestelmän palautumisnopeudet
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailla, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+ B-soluista tyhjennetyllä siirteellä, immuunijärjestelmän palautumisnopeuden pitäisi olla parempi.
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa verihiutaleiden kiinnittymisnopeudet
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailla, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+-B-soluista tyhjennetyllä siirrännäissiirrolla, siirrännäisnopeuden pitäisi olla parempi.
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa kroonisen GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailla, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+-B-soluvajautuneella siirteellä, tulisi olla pienempi akuutin GVHD:n ilmaantuvuus.
|
4 Vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mittaa kokonaiseloonjäämistä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilaiden, joille tehdään osittain samankaltaisten luovuttajien hematopoieettisten solujen siirto αβT-soluilla / CD19+ B-soluilla tyhjennetyllä siirrännäissiirrolla, kokonaiseloonjäämisaste ja uusiutumisaste/sairaudeton eloonjäämisaste arvioidaan verrattuna muihin hoitomenetelmiin.
|
4 Vuotta
|
|
Määrittele ei-hematopoieettiseen hoitoon liittyvät toksisuudet
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilailta, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-solu-/CD19+-B-solusiirrosteella, arvioidaan ei-hematopoieettiseen hoitoon liittyvien toksisuuksien varalta.
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa uusiutumistiheys
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilaat, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-soluilla / CD19+ B-soluilla tyhjennetyllä siirteellä, kokonaiseloonjääminen
|
4 Vuotta
|
|
Mittaa sairaudesta vapaata eloonjäämistä
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Potilaat, joille tehdään osittain samankaltaisen luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto αβT-soluilla / CD19+ B-soluilla tyhjennetyllä siirteellä, kokonaiseloonjääminen
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 2. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 3. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB17-00516
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset CliniMACS® TCRαβ/CD19 yhdistetty tyhjennysjärjestelmä
-
University of Wisconsin, MadisonUniversity of Wisconsin Carbone Cancer Center (UWCCC)Ei vielä rekrytointia
-
Neena Kapoor, M.D.PeruutettuAkuutti myelooinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Hematologinen pahanlaatuisuus | Graft vs isäntätauti | Graft-versus-isäntä-tauti | Ei-hematologinen pahanlaatuisuus
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMiltenyi Biomedicine GmbHPeruutettuAkuutti myelooinen leukemiaYhdysvallat
-
Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)RekrytointiCKD vaihe 4 | Kystinoosi | FSGS | SLE-nefriitti | SIODYhdysvallat
-
University of California, San FranciscoRekrytointiVaikea yhdistetty immuunipuutosYhdysvallat
-
Stanford UniversityEi vielä rekrytointia