血液系统恶性肿瘤和骨髓增生异常儿童的半相合造血细胞移植
2026年3月30日 更新者：Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17，血液系统恶性肿瘤和骨髓增生异常儿童的半相合造血细胞移植
这是一项 I/II 期研究，旨在评估使用 αβTCR/CD19+ 细胞耗尽移植物进行部分匹配的相关供体造血细胞移植后造血重建的动力学和急性慢性 GVHD 的发生率。
研究概览
详细说明
不到 30% 的接受造血细胞移植 (HCT) 的患者将有 HLA 匹配的同胞供体。
极有可能无法确定完美的 HLA 匹配的无关供体，如果有这样的供体，获取骨髓的时间通常 > 3 个月。
新兴的文献表明，相关的半相合 HCT 与创新的移植工程可以提供与传统的无关供体相同或可能更好的结果。
该协议旨在检验这样一个假设，即使用来自部分匹配的相关捐助者的 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物进行 HCT 将导致快速、持久的造血移植和快速免疫重建，并具有可接受的低严重急性和慢性 GVHD 风险。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 30年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 患者缺乏 HLA 匹配的同胞供体。
- 根据 NCH BMT SOP09 符合非造血器官功能标准。
- 如果受试者接受了第一次 HCT，如果他们的疾病复发，他们必须有资格接受第二次 HCT。
- 高分辨率 HLA 和 KIR 分型
- 受试者不能有未经治疗的活动性感染。 PCR 分析的病毒血症不被认为是活动性感染，但可能需要立即进行病毒预防。 可能存在真菌感染的患者必须接受至少 2 周的适当抗真菌治疗并且无症状。
- ≥11 岁或月经初潮后的女性妊娠试验阴性。
- 性活跃的男性和有生育能力的女性必须同意使用研究者认为有效且医学上可接受的避孕方式。 （非生育潜力定义为月经初潮前、绝经后一年或手术绝育）。
- 受试者在同意时年龄必须≤30 岁。
- 父母/监护人签署同意书，如果适用于 18 岁以下的受试者，则同意。 如果年满 18 岁，则由患者/受试者签署同意书。
排除标准：
- 患者没有愿意且有能力（符合捐赠者标准）的合适捐赠者。
- 患者在入组时具有供体特异性抗 HLA 抗体
- 患者报告对鼠类蛋白质有过敏反应史
捐助者资格：
- 在知情同意会议召开时，捐赠者必须年满 18 岁。
- 捐赠者必须是相关捐赠者
- 捐赠者将根据当前的 NCH BMT SOP 04 进行评估，并且必须满足所有标准。
- 捐赠者必须能够并愿意接受 G-CSF 动员和干细胞单采术。
- 患者没有供体特异性抗 HLA 抗体
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：CliniMACS 隔离
将根据制造说明使用 Miltenyi CliniMACS 设备处理动员的外周血细胞采集物（单采术产品）。
该处理将耗尽单采血液成分术产品中的 αβTCR+ 细胞和 CD19+ 细胞以配制移植物。
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将根据制造说明使用 Miltenyi CliniMACS 设备处理动员的外周血细胞采集物（单采术产品）。
该处理将耗尽单采血液成分术产品中的 αβTCR+ 细胞和 CD19+ 细胞以配制移植物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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测量中性粒细胞和血小板植入率
大体时间：4年
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使用 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物进行部分匹配的相关供体造血细胞移植的患者应该具有更高的植入率。
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4年
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测量急性 GVHD 的发生率
大体时间：4年
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接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物的患者急性和慢性 GVHD 的发生率应该较低。
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4年
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测量免疫重建率
大体时间：4年
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接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物的患者应该具有更高的免疫重建率。
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4年
|
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测量血小板植入率
大体时间：4年
|
使用 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物进行部分匹配的相关供体造血细胞移植的患者应该具有更高的植入率。
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4年
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测量慢性 GVHD 的发生率
大体时间：4年
|
接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物的患者急性 GVHD 的发生率应该较低。
|
4年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
衡量总生存期
大体时间：4年
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与其他治疗方法相比，将评估接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物总生存率和复发率/无病生存率的患者。
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4年
|
|
定义非造血方案相关的毒性
大体时间：4年
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接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物的患者将评估非造血方案相关的毒性。
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4年
|
|
测量复发率
大体时间：4年
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接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物总生存期的患者
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4年
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测量无病生存期
大体时间：4年
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接受部分匹配的相关供体造血细胞移植和 αβT 细胞/CD19+ B 细胞耗尽移植物总生存期的患者
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4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年3月2日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年12月27日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月9日
首次发布 (实际的)
2018年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月30日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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