Transplante Haploidêntico de Células Hematopoiéticas para Crianças com Malignidades Hematológicas e Mielodisplasia
30 de março de 2026 atualizado por: Nationwide Children's Hospital
HAPLEUK17, Transplante de Células Hematopoiéticas Haploidênticas para Crianças com Malignidades Hematológicas e Mielodisplasia
Este é um estudo de Fase I/II projetado para avaliar a cinética de reconstituição hematopoiética e a incidência de GVHD crônica aguda após transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível usando um enxerto depletado de células αβTCR/CD19+.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Menos de 30% dos pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas (HCT) terão um doador irmão HLA compatível.
Há uma alta probabilidade de ser incapaz de identificar um doador não aparentado compatível com HLA perfeito, e o tempo para obter a medula se tal doador estiver disponível é geralmente > 3 meses.
Um corpo emergente de literatura sugere que HCT haploidêntico relacionado com engenharia de enxerto inovadora pode fornecer resultados iguais ou possivelmente superiores aos doadores convencionais não relacionados.
Este protocolo é projetado para testar a hipótese de que o HCT usando um enxerto depletado de células αβT / CD19+ B de doadores relacionados parcialmente compatíveis resultará em enxerto hematopoiético rápido e durável e rápida reconstituição imunológica com um risco aceitavelmente baixo de GVHD agudo e crônico grave.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente não possui um doador irmão HLA compatível.
- Atende aos critérios de função de órgão não hematopoiético de acordo com NCH BMT SOP09.
- Se os indivíduos tiverem recebido um primeiro HCT, eles devem ser elegíveis para um segundo HCT se sua doença tiver recaído.
- Digitação HLA e KIR de alta resolução
- O sujeito não pode ter uma infecção ativa não tratada. A viremia por análise de PCR não é considerada uma infecção ativa, mas pode exigir profilaxia viral imediata. Pacientes com possíveis infecções fúngicas devem ter pelo menos 2 semanas de terapia antifúngica apropriada e estar assintomáticos.
- Teste de gravidez negativo para mulheres ≥11 anos de idade ou pós-menarca.
- Homens e mulheres sexualmente ativos com potencial para engravidar devem concordar em usar uma forma de contracepção considerada eficaz e clinicamente aceitável pelo Investigador. (Potencial de não engravidar definido como pré-menarca, mais de um ano após a menopausa ou esterilizado cirurgicamente).
- Os indivíduos devem ter ≤30 anos no momento do consentimento.
- Consentimento assinado pelos pais/responsável e consentimento, se apropriado, para indivíduos < 18 anos de idade. Consentimento assinado pelo paciente/sujeito se ≥18 anos de idade.
Critério de exclusão:
- O paciente não tem um doador adequado que esteja disposto e capaz (atende aos critérios de doador).
- O paciente tem anticorpos anti-HLA específicos do doador no momento da inscrição
- Paciente relata histórico de reações alérgicas à proteína murina
Elegibilidade do Doador:
- O doador deve ter ≥18 anos de idade no momento da conferência de consentimento informado.
- O doador deve ser um doador aparentado
- O doador será avaliado de acordo com o atual NCH BMT SOP 04 e deverá atender a todos os critérios.
- O doador deve estar apto e disposto a se submeter à mobilização de G-CSF e à aférese de células-tronco.
- O paciente não tem anticorpos anti-HLA específicos do doador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Isolamento CliniMACS
A coleta de células sanguíneas periféricas mobilizadas (produto de aférese) será processada usando um dispositivo Miltenyi CliniMACS de acordo com as instruções de fabricação.
O processamento esgotará as células αβTCR+ e as células CD19+ do produto de aférese para formular o enxerto.
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A coleta de células sanguíneas periféricas mobilizadas (produto de aférese) será processada usando um dispositivo Miltenyi CliniMACS de acordo com as instruções de fabricação.
O processamento esgotará as células αβTCR+ e as células CD19+ do produto de aférese para formular o enxerto.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medir as taxas de enxerto de neutrófilos e plaquetas
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B devem ter uma taxa melhorada de enxerto.
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4 anos
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Medir a incidência de DECH aguda
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B devem ter uma menor incidência de DECH aguda e crônica.
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4 anos
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Medir as taxas de reconstituição imune
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B devem ter uma taxa melhorada de reconstituição imune.
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4 anos
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Medir as taxas de enxerto de plaquetas
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B devem ter uma taxa melhorada de enxerto.
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4 anos
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Medir a incidência de DECH crônica
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B devem ter uma menor incidência de DECH aguda.
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4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medir a sobrevida geral
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com uma sobrevida global do enxerto de células αβT/células CD19+ B esgotadas e taxa de recaída/taxas de sobrevida livre de doença serão avaliados em comparação com outras metodologias de tratamento.
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4 anos
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Definir toxicidades relacionadas ao regime não hematopoiético
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com um enxerto depletado de células αβT/CD19+ B serão avaliados quanto a toxicidades relacionadas ao regime não hematopoiético.
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4 anos
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Medir a taxa de recaída
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com uma célula αβT/célula B CD19+ depletada sobrevida global do enxerto
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4 anos
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Medir a sobrevida livre de doença
Prazo: 4 anos
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Pacientes submetidos a transplante de células hematopoiéticas de doador parcialmente compatível com uma célula αβT/célula B CD19+ depletada sobrevida global do enxerto
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de março de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de fevereiro de 2018
Primeira postagem (Real)
13 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IRB17-00516
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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