CAR-T-cellsterapi vid återfall/refraktärt multipelt myelom (MM)

Multipelt myelom（MM） är en av de vanligaste maligna sjukdomarna i blodsystemet. Det finns fortfarande inget botemedel mot sjukdomen som bara kontrollerar utvecklingen av sjukdomen på olika sätt.

Under de senaste åren har förståelsen av patogen molekylär mekanism i MM, många nya typer av läkemedel kan användas vid behandling av denna sjukdom, en av de mest använda är proteasomhämmare och immunregulator. Hematopoetisk stamcellstransplantation har också visat sig att förbättra fullständig remission och förlänga patientens överlevnad. I kombination med fördelarna med flera terapier har chimära antigenreceptor T-celler (CAR-T) gradvis blivit ett av de starkaste och mest kraftfulla vapnen mot multipelt myelom.

CAR - T-celler togs i form av genetisk modifiering, och specifik identifierad målantigen monoklonal antikropp av uttryck av enkel variabel region (scFv) i T-cellsyta, och kopplades med aktiveringen av intracellulär proliferationssignaldomän.

När scFv känner igen antigener uttryckta i maligna celler, stimulerar det aktiveringssignalen från nedströms T-celler och producerar specifika dödande effekter. CAR-T-terapi är en av revolutionerande riktad immunterapi. Effekten av CAR-T-celler för behandling av akut B-lymfocytisk leukemi har blivit allmänt erkänd, och flera kliniska prövningar har rapporterats för behandling av multipelt myelom med CAR-T-celler. Genom registrering av kliniska prövningar och publicerade forskningsresultat, B-cellmognadsantigen (BCMA) som ett av målen, är dess effekt mer signifikant än andra molekyler. Liksom med BCMA-antigener, differentieringskluster 138(CD138), differentieringskluster 56 ( CD56) eller cluster of differentiation 38(CD38) antigener uttrycks också i hög grad i multipelt myelomceller. Med CD138 som mål för behandling av CAR-T-celler har flera kliniska studier registrerats, och resultaten visar att några av dem är effektiv.

För att lägga en grund för tillämpningen av recidiverande/refraktärt multipelt myelompatienter med CAR-T-terapi, är objekten refraktära/recidivpatienter med multipelt myelom, och planerar att ingå i gruppen av antalet fall i 50 fall. Huvudinnehållet är säkerhets-, effekt- och genomförbarhetsanalys av CAR-T-cellerna (enkla CAR-T- eller dubbla CAR-T-celler med BCMA、CD138、CD56 eller CD38 ) vid behandling av refraktärt/återfallande multipelt myelom.