Behandling av Bardet-Biedl-syndrom med metformin för utvärdering av en möjlig visuell förbättring (BBS)
16 april 2019 uppdaterad av: University Hospital Tuebingen
Behandling av infantila och unga patienter med Bardet-Biedl-syndrom med metformin. Utvärdering av en visuell förbättring som en bieffekt av pediatrisk behandling av Adipositas - en prospektiv pilotstudie utan kontroll
I denna prospektiva pilotstudie utan kontrollgrupp kommer barn och unga vuxna (10-25 år) som diagnostiserats med Bardet-Biedls syndrom och behandlas med Metformin för deras adipositas att utvärderas för en eventuell ytterligare effekt av Metformin på synskärpan.
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Inom djurförsök visades en positiv effekt av Metformin på fotoreceptorerna. Flera patienter på universitetssjukhuset Tübingen med Bardet-Biedl-syndrom och metforminbehandling på grund av sina fettsyror rapporterade en subjektiv förbättring av synskärpan som bekräftades av oftalmologiska tester.
Detta kommer att kontrolleras i en prospektiv pilotstudie utan kontrollgrupp inklusive barn och unga vuxna (10-25 år) som diagnostiserats med Bardet-Biedls syndrom och behandlas med Metformin för deras adipositas. Därför kommer en eventuell ytterligare effekt av Metformin på synskärpan att utvärderas under kontrollerade förhållanden.
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 år till 25 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- kliniskt bekräftat Bardet-Biedl-syndrom
- Synskärpa mellan 0,05 och 0,8
- Ålder >=10 år till <25 år
- Synfält III4e eller V4e med diameter >=5°, om II4e inte syns
- informerat samtycke från patient och/eller juridiskt ombud
Exklusions kriterier:
- Hypoglykemi (<50 mg/dl)
- Behandling med Metformin under de senaste tre månaderna
- Deltagande i ytterligare en klinisk prövning
- graviditet, amning
- någon kontraindikation för metforminbehandling
- Njursvikt (kreatininclearance < 60 ml/min)
- någon akut störning åtföljd av grumling av medvetandet
- akuta eller kroniska störningar möjliga åtföljda av vävnadshypoxi
- Leverinsufficiens, alkoholmissbruk
- inte behärskar tyska språket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Metforminterapi
Metforminbehandling en gång dagligen i 24 veckor med en dos på 500, 850 eller 1000 mg beroende på kroppsvikt
|
500, 850 eller 1000 mg beroende på kroppsvikt en gång dagligen i 24 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Synskärpa
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp för synskärpa enligt lämplig tabell
|
Baslinje till dag 210
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal lästa bokstäver
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Kursens synskärpa definieras som antal lästa bokstäver
|
Baslinje till dag 210
|
|
Resultat av statisk perimetri
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp för resultat av statisk perimetri som ges genom mätning av ljuskontrastkänslighet inom minst 5 centrala punkter.
|
Baslinje till dag 210
|
|
Resultat av kinetisk perimetri
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp för resultat av kinetisk perimetri ges genom att kartlägga synfältets känslighetsgränser med Goldmann perimetri
|
Baslinje till dag 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) dim-blixt
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Värdeförlopp för ERG dim-blixt
|
Baslinje till dag 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) standardblixt
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Värdeförlopp för ERG-standardblixt vid 3 ods/m2
|
Baslinje till dag 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) kon-enkelblixt
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Värdeförlopp för ERG-kon-enkelblixt vid 30cd/m2
|
Baslinje till dag 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) 30-Hz-flimmer
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Värdeförlopp för ERG mätt med 30-Hz-flimmer hos alla patienter
|
Baslinje till dag 210
|
|
Visual evoked potential (VEP) - amplitud
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp för resultat av mätning av VEP-amplitud
|
Baslinje till dag 210
|
|
Visual evoked potential (VEP) - latenstid
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp för resultat av mätning av VEP-latenstid
|
Baslinje till dag 210
|
|
FST
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Full-Field-Stimulus Threshold
|
Baslinje till dag 210
|
|
optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsram: Baslinje till dag 210
|
Förlopp av central tjocklek på näthinnan mätt med OCT
|
Baslinje till dag 210
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 april 2018
Primärt slutförande (Förväntat)
1 oktober 2019
Avslutad studie (Förväntat)
1 augusti 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 mars 2018
Första postat (Faktisk)
6 april 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 april 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2019
Senast verifierad
1 februari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Ögonsjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hypothalamus sjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Sensationsstörningar
- Avvikelser, flera
- Ciliopatier
- Retinit Pigmentosa
- Syndrom
- Syn, låg
- Synstörningar
- Bardet-Biedls syndrom
- Laurence-Moon syndrom
- Hypoglykemiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Metformin
Andra studie-ID-nummer
- BBS V1.0
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Obeslutsam
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .