Лечение синдрома Барде-Бидля метформином для оценки возможного улучшения зрения (BBS)
16 апреля 2019 г. обновлено: University Hospital Tuebingen
Лечение инфантильных и ювенильных пациентов с синдромом Барде-Бидля метформином. Оценка улучшения зрения как побочного эффекта педиатрического лечения ожирения — проспективное пилотное исследование без контроля
В этом проспективном пилотном исследовании без контрольной группы дети и молодые люди (10–25 лет) с диагнозом синдром Барде-Бидля, получающие лечение метформином по поводу жировых отложений, будут оцениваться на предмет возможного дополнительного влияния метформина на остроту зрения.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В экспериментах на животных показано положительное влияние метформина на фоторецепторы. Несколько пациентов университетской больницы Тюбингена с синдромом Бардета-Бидля и лечением метформином из-за жировой ткани сообщили о субъективном улучшении остроты зрения, которое было подтверждено офтальмологическими тестами.
Это будет проверено в проспективном пилотном исследовании без контрольной группы, включающей детей и молодых людей (10–25 лет), у которых диагностирован синдром Барде-Бидля и которые лечатся метформином от жировой ткани. Поэтому возможный дополнительный эффект метформина на остроту зрения будет оцениваться в контролируемых условиях.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 лет до 25 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- клинически подтвержденный синдром Барде-Бидля
- Острота зрения от 0,05 до 0,8
- Возраст >=10 лет до <25 лет
- Поле зрения III4e или V4e диаметром >=5°, если поле II4e не видно
- информированное согласие пациента и/или законного представителя
Критерий исключения:
- Гипогликемия (<50 мг/дл)
- Терапия метформином в течение последних трех месяцев
- Участие в другом клиническом исследовании
- беременность, лактация
- любые противопоказания к терапии метформином
- Почечная недостаточность (клиренс креатинина < 60 мл/мин)
- любое острое расстройство, сопровождающееся помутнением сознания
- возможны острые или хронические нарушения, сопровождающиеся тканевой гипоксией
- Печеночная недостаточность, злоупотребление алкоголем
- не владеет немецким языком
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Метформиновая терапия
Терапия метформином один раз в сутки в течение 24 недель в дозе 500, 850 или 1000 мг в зависимости от массы тела.
|
500, 850 или 1000 мг в зависимости от массы тела один раз в день в течение 24 недель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Острота зрения
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Курс остроты зрения по соответствующей таблице
|
Исходный уровень до 210 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество прочитанных писем
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Курсовая острота зрения определяется как количество прочитанных букв
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Результаты статической периметрии
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход результатов статической периметрии дается измерением светоконтрастной чувствительности не менее чем в 5 центральных точках.
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Результаты кинетической периметрии
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход результатов кинетической периметрии, полученный путем картирования границ чувствительности поля зрения с помощью периметрии Гольдмана
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Электроретинограмма (ERG) тусклая вспышка
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход значений ERG dim-flash
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Электроретинограмма (ЭРГ) стандартная вспышка
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход значений стандартной вспышки ЭРГ при 3 ед/м2
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Электроретинограмма (ЭРГ) конусная однократная вспышка
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Курс значений конуса ЭРГ-однократная вспышка при 30 кд/м2
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Электроретинограмма (ERG) 30 Гц-мерцание
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Динамика значений ЭРГ, измеренной с помощью 30-Гц-мерцания, у всех пациентов
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Зрительный вызванный потенциал (ЗВП) - амплитуда
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход результатов измерения амплитуды ЗВП
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
Зрительный вызванный потенциал (ЗВП) - латентный период
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Ход результатов измерения латентного времени ЗВП
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
ФСТ
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Пороговое значение стимуляции полного поля
|
Исходный уровень до 210 дня
|
|
оптическая когерентная томография (ОКТ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 210 дня
|
Курс центральной толщины сетчатки, измеренный ОКТ
|
Исходный уровень до 210 дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2018 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 октября 2019 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 апреля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 апреля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 апреля 2019 г.
Последняя проверка
1 февраля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Глазные болезни
- Неврологические проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Гипоталамические заболевания
- Заболевания глаз, наследственные
- Расстройства чувствительности
- Аномалии, Множественные
- Цилиопатии
- Пигментный ретинит
- Синдром
- Зрение, Низкий
- Нарушения зрения
- Синдром Барде-Бидля
- Синдром Лоуренса-Муна
- Гипогликемические агенты
- Физиологические эффекты лекарств
- Метформин
Другие идентификационные номера исследования
- BBS V1.0
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .