Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bardet-Biedlin oireyhtymän hoito metformiinilla mahdollisen näön paranemisen arvioimiseksi (BBS)

tiistai 16. huhtikuuta 2019 päivittänyt: University Hospital Tuebingen

Bardet-Biedlin oireyhtymää sairastavien infantiili- ja nuorisopotilaiden hoito metformiinilla. Näön paranemisen arviointi adipositaksen lastenhoidon sivuvaikutuksena – tuleva pilottitutkimus ilman hallintaa

Tässä prospektiivisessa pilottitutkimuksessa ilman kontrolliryhmää lapsia ja nuoria aikuisia (10–25-vuotiaita), joilla on diagnosoitu Bardet-Biedlin oireyhtymä ja joita hoidetaan metformiinilla rasvakudoksen vuoksi, arvioidaan metformiinin mahdollisen lisävaikutuksen suhteen näöntarkkuuteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Eläinkokeissa osoitettiin metformiinin positiivinen vaikutus valoreseptoreihin. Useat Tübingenin yliopistosairaalan potilaat, joilla oli Bardet-Biedl-oireyhtymä ja metformiinihoito adipositaan vuoksi, ilmoittivat subjektiivisesta näöntarkkuuden paranemisesta, mikä vahvistettiin oftalmologisilla testeillä.

Tämä tarkistetaan tulevassa pilottitutkimuksessa ilman kontrolliryhmää, johon kuuluu lapsia ja nuoria aikuisia (10–25-vuotiaita), joilla on diagnosoitu Bardet-Biedlin oireyhtymä ja joita hoidetaan metformiinilla rasvan vuoksi. Siksi metformiinin mahdollinen lisävaikutus näöntarkkuuteen arvioidaan kontrolloiduissa olosuhteissa.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • kliinisesti vahvistettu Bardet-Biedl-oireyhtymä
  • Näöntarkkuus 0,05 ja 0,8 välillä
  • Ikä >=10-<25 vuotta
  • Näkökenttä III4e tai V4e halkaisija >=5°, jos II4e ei näy
  • potilaan ja/tai laillisen edustajan tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Hypoglykemia (<50 mg/dl)
  • Metformin-hoito viimeisen kolmen kuukauden aikana
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
  • raskaus, imetys
  • kaikki metformiinihoidon vasta-aiheet
  • Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min)
  • mikä tahansa akuutti häiriö, johon liittyy tajunnan hämärtymistä
  • mahdolliset akuutit tai krooniset sairaudet, joihin liittyy kudosten hypoksia
  • Maksan vajaatoiminta, alkoholin väärinkäyttö
  • ei osaa sujuvasti saksaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Metformiinihoito
Metformiinihoito kerran vuorokaudessa 24 viikon ajan annoksella 500, 850 tai 1000 mg painon mukaan
Lääke: Metformiini
500, 850 tai 1000 mg kehon painosta riippuen kerran päivässä 24 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Näöntarkkuuden kurssi sopivan taulukon mukaan
Lähtötilanne päivään 210

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luettujen kirjainten määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Kurssin näöntarkkuus määritellään luettujen kirjainten lukumääränä
Lähtötilanne päivään 210
Staattisen kehämitan tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Staattisen ympärysmitan tulosten kurssi, joka saadaan mittaamalla valokontrastiherkkyys vähintään 5 keskipisteestä.
Lähtötilanne päivään 210
Kineettisen perimetrian tulokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Kineettisen perimetrian tulosten kulku, joka saadaan kartoittamalla näkökentän herkkyysrajat Goldmannin perimetrialla
Lähtötilanne päivään 210
Elektroretinogrammi (ERG) himmeä salama
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
ERG himmennyksen arvojen kurssi
Lähtötilanne päivään 210
Elektroretinogrammin (ERG) vakiosalama
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
ERG-standardin välähdyksen arvojen kurssi 3 ods/m2
Lähtötilanne päivään 210
Elektroretinogrammi (ERG) kartio-yksi välähdys
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
ERG-kartio-yksi välähdyksen arvojen kurssi 30cd/m2
Lähtötilanne päivään 210
Elektroretinogrammi (ERG) 30 Hz-Välkkyntä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Kaikkien potilaiden ERG-arvojen kulku 30 Hz-Flickerillä mitattuna
Lähtötilanne päivään 210
Visuaalinen herätetty potentiaali (VEP) - amplitudi
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
VEP-amplitudin mittaustulosten kurssi
Lähtötilanne päivään 210
Visuaalinen herätetty potentiaali (VEP) - latenssiaika
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
VEP-latenssiajan mittaustulosten kulku
Lähtötilanne päivään 210
FST
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Koko kentän ärsykkeen kynnys
Lähtötilanne päivään 210
optinen koherenssitomografia (OCT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 210
Verkkokalvon keskipaksuuden kulku MMA:lla mitattuna
Lähtötilanne päivään 210

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital Tuebingen

Tutkijat

  • Päätutkija: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BBS V1.0

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Heikkonäköinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burundi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa