- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03490019
Trattamento della sindrome di Bardet-Biedl con metformina per la valutazione di un possibile miglioramento visivo (BBS)
Trattamento di pazienti infantili e giovanili con sindrome di Bardet-Biedl con metformina. Valutazione di un miglioramento visivo come effetto collaterale del trattamento pediatrico dell'adiposità - uno studio pilota prospettico senza controllo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nell'ambito di esperimenti con animali è stato dimostrato un effetto positivo della metformina sui fotorecettori. Diversi pazienti dell'ospedale universitario di Tubinga con sindrome di Bardet-Biedl e terapia con metformina a causa della loro adiposità hanno riportato un miglioramento soggettivo dell'acuità visiva che è stato confermato dai test oftalmologici.
Ciò sarà verificato in uno studio pilota prospettico senza gruppo di controllo che includa bambini e giovani adulti (10-25 anni) con diagnosi di sindrome di Bardet-Biedl e trattati con metformina per la loro adiposità. Pertanto un possibile effetto addizionale della metformina sull'acuità visiva sarà valutato in condizioni controllate.
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- sindrome di Bardet-Biedl clinicamente confermata
- Acuità visiva tra 0,05 e 0,8
- Età >=10 anni a <25 anni
- Campo visivo III4e o V4e con diametro >=5°, se II4e non si vede
- consenso informato del paziente e/o del legale rappresentante
Criteri di esclusione:
- Ipoglicemia (<50mg/dl)
- Terapia con Metformina negli ultimi tre mesi
- Partecipazione a un altro studio clinico
- gravidanza, allattamento
- qualsiasi controindicazione riguardante la terapia con metformina
- Insufficienza renale (clearance della creatinina < 60 ml/min)
- qualsiasi disturbo acuto accompagnato da annebbiamento della coscienza
- possibili disturbi acuti o cronici accompagnati da ipossia tissutale
- Insufficienza epatica, abuso di alcol
- non fluente in lingua tedesca
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Terapia con metformina
Terapia con metformina una volta al giorno per 24 settimane con una dose di 500, 850 o 1000 mg a seconda del peso corporeo
|
500, 850 o 1000 mg a seconda del peso corporeo una volta al giorno per 24 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Acuità visiva
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Decorso dell'acuità visiva secondo apposita tabella
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Basale fino al giorno 210
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di lettere lette
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Naturalmente acuità visiva definita come numero di lettere lette
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Basale fino al giorno 210
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Risultati della perimetria statica
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Andamento dei risultati della perimetria statica data dalla misurazione della sensibilità al contrasto luminoso entro almeno 5 punti centrali.
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Basale fino al giorno 210
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Risultati della perimetria cinetica
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Corso dei risultati della perimetria cinetica forniti mappando i confini della sensibilità del campo visivo utilizzando la perimetria di Goldmann
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Basale fino al giorno 210
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Dim-flash dell'elettroretinogramma (ERG).
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Andamento dei valori di dim-flash ERG
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Basale fino al giorno 210
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Elettroretinogramma (ERG) flash standard
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Andamento dei valori dello standard ERG flash a 3 ods/m2
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Basale fino al giorno 210
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Elettroretinogramma (ERG) cono-lampo singolo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Andamento dei valori del cono ERG-single-flash a 30cd/m2
|
Basale fino al giorno 210
|
Elettroretinogramma (ERG) 30 Hz-Flicker
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Andamento dei valori di ERG misurati da sfarfallio a 30 Hz in tutti i pazienti
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Basale fino al giorno 210
|
Potenziale evocato visivo (VEP) - ampiezza
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Corso dei risultati della misurazione dell'ampiezza VEP
|
Basale fino al giorno 210
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Potenziale evocato visivo (VEP) - tempo di latenza
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
|
Corso dei risultati della misurazione del tempo di latenza VEP
|
Basale fino al giorno 210
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FST
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Soglia di stimolo a campo pieno
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Basale fino al giorno 210
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tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
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Andamento dello spessore centrale della retina misurato da OCT
|
Basale fino al giorno 210
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Manifestazioni neurologiche
- Patologia
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ipotalamiche
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Disturbi della sensibilità
- Anomalie multiple
- Ciliopatie
- Retinite pigmentosa
- Sindrome
- Visione, Bassa
- Disturbi della vista
- Sindrome di Bardet-Biedl
- Sindrome di Laurence Moon
- Agenti ipoglicemizzanti
- Effetti fisiologici delle droghe
- Metformina
Altri numeri di identificazione dello studio
- BBS V1.0
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Prove cliniche su Metformina
-
Tan Tock Seng HospitalReclutamento