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Trattamento della sindrome di Bardet-Biedl con metformina per la valutazione di un possibile miglioramento visivo (BBS)

16 aprile 2019 aggiornato da: University Hospital Tuebingen

Trattamento di pazienti infantili e giovanili con sindrome di Bardet-Biedl con metformina. Valutazione di un miglioramento visivo come effetto collaterale del trattamento pediatrico dell'adiposità - uno studio pilota prospettico senza controllo

In questo studio pilota prospettico senza gruppo di controllo, bambini e giovani adulti (10-25 anni) con diagnosi di sindrome di Bardet-Biedl e trattati con metformina per la loro adiposità saranno valutati per un possibile effetto aggiuntivo della metformina sull'acuità visiva.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nell'ambito di esperimenti con animali è stato dimostrato un effetto positivo della metformina sui fotorecettori. Diversi pazienti dell'ospedale universitario di Tubinga con sindrome di Bardet-Biedl e terapia con metformina a causa della loro adiposità hanno riportato un miglioramento soggettivo dell'acuità visiva che è stato confermato dai test oftalmologici.

Ciò sarà verificato in uno studio pilota prospettico senza gruppo di controllo che includa bambini e giovani adulti (10-25 anni) con diagnosi di sindrome di Bardet-Biedl e trattati con metformina per la loro adiposità. Pertanto un possibile effetto addizionale della metformina sull'acuità visiva sarà valutato in condizioni controllate.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • sindrome di Bardet-Biedl clinicamente confermata
  • Acuità visiva tra 0,05 e 0,8
  • Età >=10 anni a <25 anni
  • Campo visivo III4e o V4e con diametro >=5°, se II4e non si vede
  • consenso informato del paziente e/o del legale rappresentante

Criteri di esclusione:

  • Ipoglicemia (<50mg/dl)
  • Terapia con Metformina negli ultimi tre mesi
  • Partecipazione a un altro studio clinico
  • gravidanza, allattamento
  • qualsiasi controindicazione riguardante la terapia con metformina
  • Insufficienza renale (clearance della creatinina < 60 ml/min)
  • qualsiasi disturbo acuto accompagnato da annebbiamento della coscienza
  • possibili disturbi acuti o cronici accompagnati da ipossia tissutale
  • Insufficienza epatica, abuso di alcol
  • non fluente in lingua tedesca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia con metformina
Terapia con metformina una volta al giorno per 24 settimane con una dose di 500, 850 o 1000 mg a seconda del peso corporeo
500, 850 o 1000 mg a seconda del peso corporeo una volta al giorno per 24 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Decorso dell'acuità visiva secondo apposita tabella
Basale fino al giorno 210

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di lettere lette
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Naturalmente acuità visiva definita come numero di lettere lette
Basale fino al giorno 210
Risultati della perimetria statica
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dei risultati della perimetria statica data dalla misurazione della sensibilità al contrasto luminoso entro almeno 5 punti centrali.
Basale fino al giorno 210
Risultati della perimetria cinetica
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Corso dei risultati della perimetria cinetica forniti mappando i confini della sensibilità del campo visivo utilizzando la perimetria di Goldmann
Basale fino al giorno 210
Dim-flash dell'elettroretinogramma (ERG).
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dei valori di dim-flash ERG
Basale fino al giorno 210
Elettroretinogramma (ERG) flash standard
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dei valori dello standard ERG flash a 3 ods/m2
Basale fino al giorno 210
Elettroretinogramma (ERG) cono-lampo singolo
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dei valori del cono ERG-single-flash a 30cd/m2
Basale fino al giorno 210
Elettroretinogramma (ERG) 30 Hz-Flicker
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dei valori di ERG misurati da sfarfallio a 30 Hz in tutti i pazienti
Basale fino al giorno 210
Potenziale evocato visivo (VEP) - ampiezza
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Corso dei risultati della misurazione dell'ampiezza VEP
Basale fino al giorno 210
Potenziale evocato visivo (VEP) - tempo di latenza
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Corso dei risultati della misurazione del tempo di latenza VEP
Basale fino al giorno 210
FST
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Soglia di stimolo a campo pieno
Basale fino al giorno 210
tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 210
Andamento dello spessore centrale della retina misurato da OCT
Basale fino al giorno 210

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 aprile 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

6 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Metformina

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