Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af Bardet-Biedl-syndrom med metformin til evaluering af en mulig visuel forbedring (BBS)

16. april 2019 opdateret af: University Hospital Tuebingen

Behandling af infantile og unge patienter med Bardet-Biedl-syndrom med Metformin. Evaluering af en visuel forbedring som en bivirkning af pædiatrisk behandling af Adipositas - en prospektiv pilotundersøgelse uden kontrol

I dette prospektive pilotstudie uden kontrolgruppe vil børn og unge voksne (10-25 år) diagnosticeret med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas blive evalueret for en mulig yderligere effekt af Metformin på synsstyrken.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Inden for dyreforsøg blev der vist en positiv effekt af Metformin på fotoreceptorerne. Flere patienter på universitetshospitalet Tübingen med Bardet-Biedl-syndrom og metforminbehandling på grund af deres adipositas rapporterede en subjektiv forbedring af synsstyrken, som blev bekræftet af oftalmologiske tests.

Dette vil blive kontrolleret i et prospektivt pilotstudie uden kontrolgruppe, herunder børn og unge voksne (10-25 år) diagnosticeret med Bardet-Biedl syndrom og behandlet med Metformin for deres adipositas. Derfor vil en mulig yderligere effekt af Metformin på synsstyrken blive evalueret under kontrollerede forhold.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • klinisk bekræftet Bardet-Biedl-syndrom
  • Synsstyrke mellem 0,05 og 0,8
  • Alder >=10 år til <25 år
  • Synsfelt III4e eller V4e med diameter >=5°, hvis II4e ikke ses
  • informeret samtykke fra patient og/eller juridisk repræsentant

Ekskluderingskriterier:

  • Hypoglykæmi (<50 mg/dl)
  • Behandling med Metformin inden for de sidste tre måneder
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg
  • graviditet, amning
  • enhver kontraindikation vedrørende metforminbehandling
  • Nyresvigt (kreatininclearance < 60 ml/min)
  • enhver akut lidelse ledsaget af uklarhed af bevidstheden
  • akutte eller kroniske lidelser mulige ledsaget af vævshypoksi
  • Leverinsufficiens, alkoholmisbrug
  • ikke taler flydende tysk

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Metformin terapi
Metforminbehandling én gang dagligt i 24 uger med en dosis på 500, 850 eller 1000 mg afhængig af kropsvægt
Medicin: Metformin
500, 850 eller 1000 mg afhængig af kropsvægt én gang dagligt i 24 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke
Tidsramme: Baseline til dag 210
Synsstyrkeforløb i henhold til passende tabel
Baseline til dag 210

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal læste bogstaver
Tidsramme: Baseline til dag 210
Kursus synsstyrke defineret som antal læste bogstaver
Baseline til dag 210
Resultater af statisk perimetri
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb af resultater af statisk perimetri givet ved måling af lyskontrastfølsomhed inden for mindst 5 centrale punkter.
Baseline til dag 210
Resultater af kinetisk perimetri
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb af resultater af kinetisk perimetri givet ved at kortlægge synsfelts følsomhedsgrænser ved hjælp af Goldmann perimetri
Baseline til dag 210
Elektroretinogram (ERG) dæmpet flash
Tidsramme: Baseline til dag 210
Værdiforløb af ERG dim-flash
Baseline til dag 210
Elektroretinogram (ERG) standard flash
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb af værdier af ERG standard flash ved 3 ods/m2
Baseline til dag 210
Elektroretinogram (ERG) kegle-enkeltflash
Tidsramme: Baseline til dag 210
Værdiforløb for ERG-kegle-enkeltflash ved 30cd/m2
Baseline til dag 210
Elektroretinogram (ERG) 30-Hz-flimmer
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb af værdier af ERG målt ved 30-Hz-flimmer hos alle patienter
Baseline til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - amplitude
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb med resultater af måling af VEP-amplitude
Baseline til dag 210
Visual evoked potential (VEP) - latenstid
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb med resultater af måling af VEP-latenstid
Baseline til dag 210
FST
Tidsramme: Baseline til dag 210
Fuld-felt-stimulus-tærskel
Baseline til dag 210
optisk kohærenstomografi (OCT)
Tidsramme: Baseline til dag 210
Forløb af central tykkelse af nethinden målt ved OCT
Baseline til dag 210

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2019

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

6. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2019

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BBS V1.0

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Synshandicap

Kliniske forsøg med Metformin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner