用二甲双胍治疗 Bardet-Biedl 综合征以评估可能的视力改善 (BBS)
2019年4月16日 更新者：University Hospital Tuebingen
用二甲双胍治疗患有 Bardet-Biedl 综合征的婴儿和青少年患者。视觉改善作为儿科脂肪治疗副作用的评估——一项无控制的前瞻性试点研究
在这项没有对照组的前瞻性试验研究中，被诊断患有 Bardet-Biedl 综合征并接受二甲双胍治疗的儿童和年轻人（10-25 岁）将评估二甲双胍对视力可能产生的额外影响。
研究概览
详细说明
在动物实验中，显示了二甲双胍对光感受器的积极作用。 Tübingen 大学医院的几名患有 Bardet-Biedl-Syndrome 和二甲双胍治疗的患者由于肥胖而报告了视力的主观改善，这已通过眼科测试得到证实。
这将在一项没有对照组的前瞻性试点研究中进行检查，对照组包括被诊断患有 Bardet-Biedl 综合征并接受二甲双胍治疗的儿童和年轻人（10-25 岁）。 因此，将在受控条件下评估二甲双胍对视力的可能额外影响。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床证实的 Bardet-Biedl 综合征
- 视力在 0.05 和 0.8 之间
- 年龄 >=10 岁至 <25 岁
- 如果未看到 II4e，则视野 III4e 或 V4e 直径 >=5°
- 患者和/或法定代表的知情同意
排除标准：
- 低血糖 (<50mg/dl)
- 最近三个月内接受过二甲双胍治疗
- 参与另一项临床试验
- 怀孕、哺乳
- 关于二甲双胍治疗的任何禁忌症
- 肾功能衰竭（肌酐清除率 < 60ml/min）
- 任何伴有意识模糊的急性疾病
- 可能伴有组织缺氧的急性或慢性疾病
- 肝功能不全、酗酒
- 德语不流利
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：二甲双胍治疗
二甲双胍每天一次治疗 24 周，剂量为 500、850 或 1000 毫克，具体取决于体重
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500、850 或 1000 毫克，取决于体重，每天一次，持续 24 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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视力
大体时间：基线至第 210 天
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根据相应表格的视力课程
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基线至第 210 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阅读的字母数
大体时间：基线至第 210 天
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课程视敏度定义为阅读字母的数量
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基线至第 210 天
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静态视野测量结果
大体时间：基线至第 210 天
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通过测量至少 5 个中心点内的光对比敏感度给出静态视野测量结果的过程。
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基线至第 210 天
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动力学视野测量结果
大体时间：基线至第 210 天
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通过使用 Goldmann 视野计映射视野灵敏度边界给出的动态视野计结果的过程
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基线至第 210 天
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视网膜电图 (ERG) dim-flash
大体时间：基线至第 210 天
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ERG dim-flash的价值历程
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基线至第 210 天
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视网膜电图 (ERG) 标准闪光
大体时间：基线至第 210 天
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3 ods/m2 时 ERG 标准闪光值的过程
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基线至第 210 天
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视网膜电图 (ERG) 锥形单闪光
大体时间：基线至第 210 天
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ERG cone-single-flash at 30cd/m2 的值过程
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基线至第 210 天
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视网膜电图 (ERG) 30-Hz-闪烁
大体时间：基线至第 210 天
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在所有患者中通过 30 Hz 闪烁测量的 ERG 值过程
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基线至第 210 天
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视觉诱发电位 (VEP) - 振幅
大体时间：基线至第 210 天
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VEP振幅测量结果过程
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基线至第 210 天
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视觉诱发电位 (VEP) - 潜伏期
大体时间：基线至第 210 天
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VEP潜伏期测量结果过程
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基线至第 210 天
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FST
大体时间：基线至第 210 天
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全场刺激阈值
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基线至第 210 天
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光学相干断层扫描 (OCT)
大体时间：基线至第 210 天
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OCT测量视网膜中央厚度的过程
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基线至第 210 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Heiko Billing, PD Dr. med.、Universtitätsklinikum Tübingen
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2018年4月1日
初级完成 (预期的)
2019年10月1日
研究完成 (预期的)
2020年8月1日
研究注册日期
首次提交
2018年3月19日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月29日
首次发布 (实际的)
2018年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月16日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
二甲双胍的临床试验
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Poznan University of Medical SciencesUniversity of California, San Diego未知
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Boehringer IngelheimEli Lilly and Company完全的
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