Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van het Bardet-Biedl-syndroom met metformine voor evaluatie van een mogelijke visuele verbetering (BBS)

16 april 2019 bijgewerkt door: University Hospital Tuebingen

Behandeling van infantiele en jeugdige patiënten met het Bardet-Biedl-syndroom met metformine. Evaluatie van een visuele verbetering als bijwerking van de pediatrische behandeling van adipositas - een prospectieve pilotstudie zonder controle

In deze prospectieve pilootstudie zonder controlegroep zullen kinderen en jongvolwassenen (10-25 jaar oud) gediagnosticeerd met het Bardet-Biedl-syndroom en behandeld met Metformine voor hun adipositas worden beoordeeld op een mogelijk bijkomend effect van Metformine op de gezichtsscherpte.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bij experimenten met dieren werd een positief effect van Metformine op de fotoreceptoren aangetoond. Verschillende patiënten van het universitair ziekenhuis Tübingen met Bardet-Biedl-syndroom en metforminetherapie vanwege hun adipositas rapporteerden een subjectieve verbetering van de gezichtsscherpte die werd bevestigd door oogheelkundige tests.

Dit zal worden gecontroleerd in een prospectieve pilotstudie zonder controlegroep, waaronder kinderen en jonge volwassenen (10-25 jaar oud) met de diagnose Bardet-Biedlsyndroom en behandeld met Metformine voor hun adipositas. Daarom zal een mogelijk bijkomend effect van metformine op de gezichtsscherpte onder gecontroleerde omstandigheden worden beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • klinisch bevestigd Bardet-Biedl-syndroom
  • Gezichtsscherpte tussen 0,05 en 0,8
  • Leeftijd >=10 jaar tot <25 jaar
  • Gezichtsveld III4e of V4e met diameter >=5°, als II4e niet wordt gezien
  • geïnformeerde toestemming van patiënt en/of wettelijke vertegenwoordiger

Uitsluitingscriteria:

  • Hypoglykemie (<50mg/dl)
  • Therapie met Metformine in de afgelopen drie maanden
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek
  • zwangerschap, borstvoeding
  • eventuele contra-indicaties met betrekking tot de behandeling met metformine
  • Nierfalen (creatinineklaring < 60 ml/min)
  • elke acute aandoening die gepaard gaat met vertroebeling van het bewustzijn
  • acute of chronische aandoeningen mogelijk vergezeld van weefselhypoxie
  • Leverinsufficiëntie, alcoholmisbruik
  • niet vloeiend in de Duitse taal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Metformine therapie
Metforminetherapie eenmaal daags gedurende 24 weken met een dosis van 500, 850 of 1000 mg, afhankelijk van het lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Metformine
500, 850 of 1000 mg, afhankelijk van het lichaamsgewicht, eenmaal daags gedurende 24 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van de gezichtsscherpte volgens de betreffende tabel
Basislijn tot dag 210

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal gelezen brieven
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Cursus gezichtsscherpte gedefinieerd als het aantal gelezen letters
Basislijn tot dag 210
Resultaten van statische perimetrie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van resultaten van statische perimetrie gegeven door meting van lichtcontrastgevoeligheid binnen ten minste 5 centrale punten.
Basislijn tot dag 210
Resultaten van kinetische perimetrie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van resultaten van kinetische perimetrie gegeven door de grenzen van de gezichtsveldgevoeligheid in kaart te brengen met behulp van Goldmann-perimetrie
Basislijn tot dag 210
Electroretinogram (ERG) gedimde flits
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Waardenverloop van ERG dim-flash
Basislijn tot dag 210
Electroretinogram (ERG) standaardflitser
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Waardenverloop van ERG standaard flits bij 3 ods/m2
Basislijn tot dag 210
Electroretinogram (ERG) kegel-enkele flits
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Waardenverloop van ERG kegel-enkele flits bij 30cd/m2
Basislijn tot dag 210
Electroretinogram (ERG) 30 Hz-flikkering
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Waardenverloop van ERG gemeten door 30 Hz-flikkering bij alle patiënten
Basislijn tot dag 210
Visual evoked potential (VEP) - amplitude
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van de meetresultaten van de VEP-amplitude
Basislijn tot dag 210
Visual evoked potential (VEP) - latentietijd
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van de meetresultaten van de VEP-latentietijd
Basislijn tot dag 210
FST
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Stimulusdrempel voor volledig veld
Basislijn tot dag 210
optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 210
Verloop van de centrale dikte van het netvlies gemeten door OCT
Basislijn tot dag 210

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 april 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2019

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 april 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BBS V1.0

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Visuele beperking

Klinische onderzoeken op Metformine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren