Léčba Bardet-Biedlova syndromu metforminem pro zhodnocení možného zlepšení zraku (BBS)
16. dubna 2019 aktualizováno: University Hospital Tuebingen
Léčba kojeneckých a juvenilních pacientů s Bardet-Biedl-syndromem metforminem. Hodnocení zrakového zlepšení jako vedlejšího účinku pediatrické léčby adipositas – prospektivní pilotní studie bez kontroly
V této prospektivní pilotní studii bez kontrolní skupiny budou děti a mladí dospělí (10-25 let) s diagnostikovaným Bardet-Biedlovým syndromem a léčeni metforminem kvůli adipozitům hodnoceni z hlediska možného dalšího účinku metforminu na zrakovou ostrost.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
V experimentech na zvířatech byl prokázán pozitivní účinek metforminu na fotoreceptory. Několik pacientů fakultní nemocnice Tübingen s Bardet-Biedl-syndromem a terapií metforminem kvůli adipozitům udávalo subjektivní zlepšení zrakové ostrosti, které bylo potvrzeno oftalmologickými testy.
To bude ověřeno v prospektivní pilotní studii bez kontrolní skupiny zahrnující děti a mladé dospělé (10-25 let) s diagnostikovaným Bardet-Biedlovým syndromem a léčené metforminem pro adipozity. Proto bude možný další účinek metforminu na zrakovou ostrost hodnocen za kontrolovaných podmínek.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- klinicky potvrzený Bardet-Biedlův syndrom
- Zraková ostrost mezi 0,05 a 0,8
- Věk >=10 let až <25 let
- Zorné pole III4e nebo V4e o průměru >=5°, pokud II4e není vidět
- informovaný souhlas pacienta a/nebo zákonného zástupce
Kritéria vyloučení:
- Hypoglykémie (<50 mg/dl)
- Léčba metforminem během posledních tří měsíců
- Účast v jiné klinické studii
- těhotenství, kojení
- jakékoli kontraindikace týkající se léčby metforminem
- Selhání ledvin (clearance kreatininu < 60 ml/min)
- jakákoli akutní porucha doprovázená zakalením vědomí
- možné akutní nebo chronické poruchy doprovázené tkáňovou hypoxií
- Jaterní insuficience, zneužívání alkoholu
- neovládá němčinu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Terapie metforminem
Léčba metforminem jednou denně po dobu 24 týdnů v dávce 500, 850 nebo 1000 mg v závislosti na tělesné hmotnosti
|
500, 850 nebo 1000 mg v závislosti na tělesné hmotnosti jednou denně po dobu 24 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zraková ostrost
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh zrakové ostrosti dle příslušné tabulky
|
Výchozí stav ke dni 210
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet přečtených písmen
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Kurz zraková ostrost definovaná jako počet přečtených písmen
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Výsledky statické perimetrie
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh výsledků statické perimetrie daný měřením citlivosti na světelný kontrast v rámci alespoň 5 centrálních bodů.
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Výsledky kinetické perimetrie
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh výsledků kinetické perimetrie daný mapováním hranic citlivosti zorného pole pomocí Goldmannovy perimetrie
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) matný záblesk
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh hodnot ERG dim-flash
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Standardní blesk elektroretinogram (ERG).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh hodnot standardního blesku ERG při 3 ods/m2
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) kužel-jediný záblesk
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh hodnot ERG kužel-jednozáblesk při 30cd/m2
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Elektroretinogram (ERG) 30-Hz-Flicker
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh hodnot ERG měřených 30-Hz-Flickerem u všech pacientů
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Vizuální evokovaný potenciál (VEP) - amplituda
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh výsledků měření amplitudy VEP
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
Vizuální evokovaný potenciál (VEP) - doba latence
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh výsledků měření doby latence VEP
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
FST
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Full-Field-Stimulus Threshold
|
Výchozí stav ke dni 210
|
|
optická koherentní tomografie (OCT)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 210
|
Průběh centrální tloušťky sítnice měřeno OCT
|
Výchozí stav ke dni 210
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Heiko Billing, PD Dr. med., Universtitätsklinikum Tübingen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. dubna 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
1. října 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
1. srpna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. března 2018
První zveřejněno (Aktuální)
6. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Neurologické projevy
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Hypotalamická onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Poruchy vnímání
- Abnormality, vícenásobné
- Ciliopatie
- Retinitis Pigmentosa
- Syndrom
- Vize, Nízká
- Poruchy zraku
- Bardet-Biedlův syndrom
- Laurence-Moonův syndrom
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Metformin
Další identifikační čísla studie
- BBS V1.0
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .