Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie för patienter inskrivna i den kliniska studien BP-004

22 september 2023 uppdaterad av: Bellicum Pharmaceuticals

Uppföljning av fas 1/2-studie av CaspaCIDe T-celler (BPX-501) från en HLA-partiellt matchad familjegivare efter negativt urval av TCR αβ+T-celler hos pediatriska patienter som drabbats av hematologiska störningar

Detta är en långtidsuppföljningsstudie som utvärderar säkerheten för BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel) och infunderade hos pediatriska patienter som tidigare inkluderats i BP-004-studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Försökspersoner som registrerats i BP-004-studien och som har slutfört eller avbrutit studien och som är efter dag 180 kommer att uppmanas att registrera sig för detta långsiktiga uppföljningsprotokoll. Långsiktig uppföljning av genterapins kliniska och säkerhetsmässiga effektmått kommer att fortsätta i upp till 15 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

187

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Rome, Italien, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat skriftligt informerat samtycke av patienten eller patientens vårdnadshavare för barn som är minderåriga
  • Inskriven på BP-004-protokollet, fått BPX-501-infusion, avslutad eller avbruten från studien, och är efter dag +180.

Exklusions kriterier:

  • Brist på föräldrars/vårdnadshavares informerade samtycke för barn som är minderåriga
  • Förlust av allotransplantat före 6 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rimiducid och Rivogenlecleucel

Rimiducid: för att behandla okontrollerad GVHD hos patienter som har fått rivogenlecleucel Rimiducid kommer att ges med 0,4 mg/kg vikt (intravenös infusion)

Inga ytterligare rivogenlecleucel-infusioner är planerade. Patienter som fick rivogenlecleucel i BP-004-studien kommer att utvärderas för långsiktig säkerhet och effekt.
Läkemedel: Rimiducid
Rimiducid administreras för att behandla kronisk transplantat-mot-värdsjukdom
Andra namn:
  • AP1903
Biologisk: rivogenlecleucel
donator T-celler modifierade med iCasp säkerhetsbrytare
Andra namn:
  • BPX-501

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Total överlevnad (OS) i både maligna och icke-maligna subpopulationer vid 1 och 2 år i Intent-to-Treat-populationen (ITT)
1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Förekomst av sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
KM Parameter Uppskattningar av sjukdomsfri överlevnad (DFS) i den icke-maligna subpopulationen vid 1 och 2 år i Intent-to-Treat (ITT) populationen
1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Återfallsfri överlevnad
Tidsram: 1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion

Kaplan-Meier Parameter Uppskattningar av återfallsfri överlevnadsfrekvens (antal patienter som överlevde utan att uppleva ett återfall) vid 1- och 2-års tidpunkterna i Intent-to-Treat-populationen (ITT) i den maligna studiearmen (patienter med en elakartad orsak till deras transplantation).

ITT-population: Inkluderar alla patienter behandlade med HSCT som fick rivogenlecleucel i dosen 1×10E6 celler/kg
1 och 2 år efter rivogenlecleucel-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Upp till 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Incidensen av fördröjda biverkningar som misstänks vara relaterade till rivogenlecleucel eller rimiducid
Upp till 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Rimiducid farmakokinetik
Tidsram: Upp till 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Bedömning av PK (rimiducid) och PD (BPX-501) profiler efter behandling med rimiducid för aGVHD.
Upp till 15 år efter rivogenlecleucel-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

14 april 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2018

Första postat (Faktisk)

7 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP-404

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera