Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie voor patiënten die zijn ingeschreven voor de BP-004 klinische studie

22 september 2023 bijgewerkt door: Bellicum Pharmaceuticals

Follow-up van fase 1/2-onderzoek van CaspaCIDe T-cellen (BPX-501) van een HLA-gedeeltelijk gematchte familiedonor na negatieve selectie van TCR αβ+T-cellen bij pediatrische patiënten met hematologische aandoeningen

Dit is een vervolgonderzoek op lange termijn ter beoordeling van de veiligheid van BPX-501 T-cellen (rivogenlecleucel) en toegediend via infusie bij pediatrische patiënten die eerder deelnamen aan het BP-004-onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen die zijn ingeschreven voor de BP-004-studie die de studie hebben voltooid of ermee zijn gestopt en na dag 180 zijn, zullen worden verzocht zich in te schrijven voor dit protocol voor langdurige follow-up. De follow-up op lange termijn voor klinische en veiligheidseindpunten van gentherapie zal tot 15 jaar duren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming door de patiënt of de voogd van de patiënt voor minderjarige kinderen
  • Ingeschreven volgens het BP-004-protocol, BPX-501-infusie ontvangen, de studie voltooid of stopgezet en dag +180 voorbij.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebrek aan geïnformeerde toestemming van ouders/voogd voor minderjarige kinderen
  • Verlies van allotransplantaat vóór 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rimiducid en Rivogenlecleucel

Rimiducid: voor de behandeling van ongecontroleerde GVHD bij patiënten die rivogenlecleucel hebben gekregen. Rimiducid wordt gegeven in een dosering van 0,4 mg/kg gewicht (intraveneuze infusie).

Er zijn geen verdere rivogenlecleucel-infusies gepland. Patiënten die rivogenlecleucel kregen in de BP-004-studie zullen worden beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn.
Geneesmiddel: Rimiducid
Rimiducid wordt toegediend om chronische graft-versus-hostziekte te behandelen
Andere namen:
  • AP1903
Biologisch: rivogenlecleucel
donor T-cellen gemodificeerd met iCasp veiligheidsschakelaar
Andere namen:
  • BPX-501

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel
Totale overleving (OS) in zowel kwaadaardige als niet-kwaadaardige subpopulaties na 1 en 2 jaar in de Intent-to-Treat (ITT)-populatie
1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel
Incidentie van ziektevrije overleving
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel
KM-parameter Schattingen van de ziektevrije overleving (DFS) in de niet-kwaadaardige subpopulatie na 1 en 2 jaar in de Intent-to-Treat (ITT)-populatie
1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel
Terugvalvrij overleven
Tijdsspanne: 1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel

Kaplan-Meier-parameter Schattingen van het terugvalvrije overlevingspercentage (aantal patiënten dat overleefde zonder een recidief te ervaren) op de tijdstippen van 1 en 2 jaar in de Intent-to-Treat (ITT)-populatie in de kwaadaardige onderzoeksarm (patiënten met een kwaadaardige reden voor hun transplantatie).

ITT-populatie: Omvat alle met HSCT behandelde patiënten die rivogenlecleucel kregen in een dosis van 1×10E6 cellen/kg
1 en 2 jaar na de infusie van rivogenlecleucel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie met rivogenlecleucel
Incidentie van vertraagde bijwerkingen waarvan vermoed wordt dat ze verband houden met rivogenlecleucel of rimiducid
Tot 15 jaar na infusie met rivogenlecleucel
Rimiducid Farmacokinetiek
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na infusie met rivogenlecleucel
Beoordeling van PK (rimiducide) en PD (BPX-501) profielen na behandeling met rimiducide voor aGVHD.
Tot 15 jaar na infusie met rivogenlecleucel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 april 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BP-404

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren