Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse for patienter, der er tilmeldt det kliniske BP-004-studie

22. september 2023 opdateret af: Bellicum Pharmaceuticals

Opfølgning af fase 1/2-undersøgelse af CaspaCIDe T-celler (BPX-501) fra en HLA-partielt matchet familiedonor efter negativ selektion af TCR αβ+T-celler hos pædiatriske patienter ramt af hæmatologiske lidelser

Dette er et langsigtet opfølgningsstudie, der evaluerer sikkerheden af ​​BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel) og infunderet i pædiatriske patienter, der tidligere er inkluderet i BP-004-studiet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der er tilmeldt BP-004-studiet, og som har afsluttet eller afbrudt undersøgelsen, og som er efter dag 180, vil blive anmodet om at tilmelde sig denne langsigtede opfølgningsprotokol. Langsigtet opfølgning af genterapiens kliniske og sikkerhedsmæssige endepunkter vil fortsætte i op til 15 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Rome, Italien, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke af patienten eller patientens værge for børn, der er mindreårige
  • Tilmeldt BP-004-protokollen, modtaget BPX-501-infusion, afsluttet eller afbrudt fra undersøgelsen og er efter dag +180.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende forældres/værges informerede samtykke til børn, der er mindreårige
  • Tab af allotransplantat før 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rimiducid og Rivogenlecleucel

Rimiducid: til behandling af ukontrolleret GVHD hos patienter, der har fået rivogenlecleucel Rimiducid vil blive givet i en dosis på 0,4 mg/kg vægt (intravenøs infusion)

Der er ikke planlagt yderligere rivogenlecleucel-infusioner. Patienter, der fik rivogenlecleucel i BP-004-studiet, vil blive evalueret for langsigtet sikkerhed og effekt.
Medicin: Rimiducid
Rimiducid administreres til behandling af kronisk graft versus host sygdom
Andre navne:
  • AP1903
Biologisk: rivogenlecleucel
donor T-celler modificeret med iCasp sikkerhedsafbryder
Andre navne:
  • BPX-501

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Samlet overlevelse (OS) i både maligne og ikke-maligne subpopulationer efter 1 og 2 år i Intent-to-Treat (ITT) populationen
1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Forekomst af sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
KM Parameter Estimater af sygdomsfri overlevelse (DFS) i den ikke-maligne subpopulation efter 1 og 2 år i Intent-to-Treat (ITT) populationen
1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion

Kaplan-Meier Parameter Estimater af tilbagefaldsfri overlevelsesrate (antal patienter overlevede uden at opleve et recidiv) ved 1- og 2-års-tidspunkterne i Intent-to-Treat-populationen (ITT) i den maligne undersøgelsesarm (patienter med en ondartet årsag til deres transplantation).

ITT-population: Inkluderer alle patienter behandlet med HSCT, som fik rivogenlecleucel i en dosis på 1×10E6 celler/kg
1 og 2 år efter rivogenlecleucel-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Forekomst af forsinkede bivirkninger, der mistænkes for at være relateret til rivogenlecleucel eller rimiducid
Op til 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Rimiducid farmakokinetik
Tidsramme: Op til 15 år efter rivogenlecleucel-infusion
Vurdering af PK (rimiducid) og PD (BPX-501) profiler efter behandling med rimiducid for aGVHD.
Op til 15 år efter rivogenlecleucel-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2018

Først opslået (Faktiske)

7. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BP-404

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner