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Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes inscritos en el estudio clínico BP-004

22 de septiembre de 2023 actualizado por: Bellicum Pharmaceuticals

Seguimiento del estudio de fase 1/2 de células T CaspaCIDe (BPX-501) de un donante familiar parcialmente compatible con HLA después de la selección negativa de células T TCR αβ+ en pacientes pediátricos afectados por trastornos hematológicos

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad de las células T BPX-501 (rivogenlecleucel) y se infunde en pacientes pediátricos inscritos previamente en el estudio BP-004.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se solicitará a los sujetos inscritos en el estudio BP-004 que hayan completado o interrumpido el estudio y estén más allá del día 180 que se inscriban en este protocolo de seguimiento a largo plazo. El seguimiento a largo plazo para los criterios de valoración clínicos y de seguridad de la terapia génica continuará hasta 15 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Rome, Italia, 00161
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado por escrito firmado por el paciente o el tutor del paciente para niños menores de edad
  • Se inscribió en el protocolo BP-004, recibió una infusión de BPX-501, completó o suspendió el estudio y está más allá del Día +180.

Criterio de exclusión:

  • Falta de consentimiento informado de los padres/tutores para los niños menores de edad
  • Pérdida del aloinjerto antes de los 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rimiducid y Rivogenlecleucel

Rimiducid: para tratar la EICH no controlada en pacientes que han recibido rivogenlecleucel Rimiducid se administrará a 0,4 mg/kg de peso (perfusión intravenosa)

No se prevén más perfusiones de rivogenlecleucel. Se evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de los pacientes que recibieron rivogenlecleucel en el estudio BP-004.
Droga: Rimiducido
Rimiducid se administra para tratar la enfermedad crónica de injerto contra huésped.
Otros nombres:
  • AP1903
Biológico: rivogenlecleucel
células T del donante modificadas con el interruptor de seguridad iCasp
Otros nombres:
  • BPX-501

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Supervivencia general (SG) en subpoblaciones malignas y no malignas a 1 y 2 años en la población por intención de tratar (ITT)
1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Incidencia de supervivencia libre de enfermedades
Periodo de tiempo: 1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Parámetro KM Estimaciones de supervivencia libre de enfermedad (SSE) en la subpoblación no maligna a 1 y 2 años en la población por intención de tratar (ITT)
1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Supervivencia sin recaídas
Periodo de tiempo: 1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel

Estimaciones de los parámetros de Kaplan-Meier de la tasa de supervivencia libre de recaída (número de pacientes que sobrevivieron sin experimentar una recurrencia) en los puntos temporales de 1 año y 2 años en la población por intención de tratar (ITT) en el grupo de estudio maligno (pacientes con un motivo maligno para su trasplante).

Población ITT: incluye todos los pacientes tratados con TCMH que recibieron rivogenlecleucel en una dosis de 1×10E6 células/kg.
1 y 2 años después de la infusión de rivogenlecleucel

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Incidencia de eventos adversos tardíos sospechosos de estar relacionados con rivogenlecleucel o rimiducid
Hasta 15 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Farmacocinética de Rimiducid
Periodo de tiempo: Hasta 15 años después de la infusión de rivogenlecleucel
Evaluación de los perfiles PK (rimiducid) y PD (BPX-501) después del tratamiento con rimiducid para aGVHD.
Hasta 15 años después de la infusión de rivogenlecleucel

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bellicum Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2020

Finalización del estudio (Actual)

14 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BP-404

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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