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Studio di follow-up a lungo termine per i pazienti arruolati nello studio clinico BP-004

22 settembre 2023 aggiornato da: Bellicum Pharmaceuticals

Follow-up dello studio di fase 1/2 sulle cellule T CaspaCIDe (BPX-501) da un donatore familiare parzialmente compatibile HLA dopo selezione negativa di cellule TCR αβ+T in pazienti pediatrici affetti da disturbi ematologici

Questo è uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza delle cellule T BPX-501 (rivogenlecleucel) e infuse in pazienti pediatrici precedentemente arruolati nello studio BP-004.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai soggetti arruolati nello studio BP-004 che hanno completato o interrotto lo studio e che sono oltre il giorno 180 verrà richiesto di iscriversi a questo protocollo di follow-up a lungo termine. Il follow-up a lungo termine per gli endpoint clinici e di sicurezza della terapia genica continuerà fino a 15 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Rome, Italia, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto firmato dal paziente o dal tutore del paziente per i minori
  • Iscritto al protocollo BP-004, ha ricevuto l'infusione di BPX-501, ha completato o interrotto lo studio e ha superato il giorno +180.

Criteri di esclusione:

  • Mancanza del consenso informato dei genitori/tutori per i figli minorenni
  • Perdita di alloinnesto prima di 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rimiducid e Rivogenlecleucel

Rimiducid: per trattare la GVHD non controllata nei pazienti che hanno ricevuto rivogenlecleucel Rimiducid sarà somministrato a 0,4 mg/kg di peso (infusione endovenosa)

Non sono previste ulteriori infusioni di rivogenlecleucel. I pazienti che hanno ricevuto rivogenlecleucel nello studio BP-004 saranno valutati per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
Droga: Rimiducid
Rimiducid viene somministrato per trattare la malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Altri nomi:
  • AP1903
Biologico: rivogenlecleucel
cellule T del donatore modificate con interruttore di sicurezza iCasp
Altri nomi:
  • BPX-501

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel
Sopravvivenza globale (OS) in entrambe le sottopopolazioni maligne e non maligne a 1 e 2 anni nella popolazione Intent-to-Treat (ITT)
1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel
Incidenza della sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel
Parametro KM Stime della sopravvivenza libera da malattia (DFS) nella sottopopolazione non maligna a 1 e 2 anni nella popolazione Intent-to-Treat (ITT)
1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel
Sopravvivenza senza recidive
Lasso di tempo: 1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel

Parametro Kaplan-Meier Stime del tasso di sopravvivenza libera da recidiva (numero di pazienti sopravvissuti senza manifestare una recidiva) ai timepoint di 1 e 2 anni nella popolazione Intent-to-Treat (ITT) nel braccio di studio con tumori maligni (pazienti con un motivo maligno per il loro trapianto).

Popolazione ITT: include tutti i pazienti trattati con HSCT che hanno ricevuto rivogenlecleucel alla dose di 1×10 cellule E6/kg
1 e 2 anni dopo l’infusione di rivogenlecleucel

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di rivogenlecleucel
Incidenza di eventi avversi ritardati sospettati di essere correlati a rivogenlecleucel o rimiducid
Fino a 15 anni dopo l'infusione di rivogenlecleucel
Farmacocinetica di Rimiducid
Lasso di tempo: Fino a 15 anni dopo l'infusione di rivogenlecleucel
Valutazione dei profili PK (rimiducid) e PD (BPX-501) dopo il trattamento con rimiducid per aGVHD.
Fino a 15 anni dopo l'infusione di rivogenlecleucel

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

14 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP-404

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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