Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter som er registrert i den kliniske studien BP-004

22. september 2023 oppdatert av: Bellicum Pharmaceuticals

Oppfølging av fase 1/2-studie av CaspaCIDe T-celler (BPX-501) fra en HLA-delvis matchet familiedonor etter negativ seleksjon av TCR αβ+T-celler hos pediatriske pasienter påvirket av hematologiske lidelser

Dette er en langsiktig oppfølgingsstudie som evaluerer sikkerheten til BPX-501 T-celler (rivogenlecleucel) og infundert hos pediatriske pasienter som tidligere er registrert i BP-004-studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner som er registrert i BP-004-studien som har fullført eller avbrutt fra studien, og som er over dag 180, vil bli bedt om å melde seg på denne langsiktige oppfølgingsprotokollen. Langsiktig oppfølging av genterapiens kliniske og sikkerhetsmessige endepunkter vil fortsette i opptil 15 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Rome, Italia, 00161
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skriftlig informert samtykke fra pasienten eller pasientens foresatte for barn som er mindreårige
  • Registrert på BP-004-protokollen, mottatt BPX-501-infusjon, fullført eller avbrutt fra studien, og er over dag +180.

Ekskluderingskriterier:

  • Mangel på foreldres/foresattes informerte samtykke for barn som er mindreårige
  • Tap av allograft før 6 måneder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rimiducid og Rivogenlecleucel

Rimiducid: for å behandle ukontrollert GVHD hos pasienter som har fått rivogenlecleucel Rimiducid vil gis med 0,4 mg/kg vekt (intravenøs infusjon)

Ingen ytterligere rivogenlecleucel-infusjoner er planlagt. Pasienter som fikk rivogenlecleucel i BP-004-studien vil bli evaluert for langsiktig sikkerhet og effekt.
Legemiddel: Rimiducid
Rimiducid administreres for å behandle kronisk graft versus host sykdom
Andre navn:
  • AP1903
Biologisk: rivogenlecleucel
donor T-celler modifisert med iCasp sikkerhetsbryter
Andre navn:
  • BPX-501

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Total overlevelse (OS) i både ondartede og ikke-maligne subpopulasjoner etter 1 og 2 år i Intent-to-Treat (ITT)-populasjonen
1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Forekomst av sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon
KM Parameter Estimater av sykdomsfri overlevelse (DFS) i den ikke-maligne subpopulasjonen etter 1 og 2 år i Intent-to-Treat (ITT)-populasjonen
1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon

Kaplan-Meier Parameter Estimater av tilbakefallsfri overlevelsesrate (antall pasienter overlevde uten å oppleve et residiv) ved 1- og 2-års-tidspunktene i Intent-to-Treat-populasjonen (ITT) i den maligne studiearmen (pasienter med en ondartet årsak til transplantasjonen deres).

ITT-populasjon: Inkluderer alle pasienter behandlet med HSCT som fikk rivogenlecleucel i dosen 1×10E6 celler/kg
1 og 2 år etter rivogenlecleucel-infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 15 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Forekomst av forsinkede bivirkninger som mistenkes å være relatert til rivogenlecleucel eller rimiducid
Inntil 15 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Rimiducid farmakokinetikk
Tidsramme: Inntil 15 år etter rivogenlecleucel-infusjon
Vurdering av PK (rimiducid) og PD (BPX-501) profiler etter behandling med rimiducid for aGVHD.
Inntil 15 år etter rivogenlecleucel-infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bellicum Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Bellicum Pharmaceuticals, Bellicum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

7. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BP-404

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere