En samling fallstudier på spädbarn med UCD för att utvärdera spädbarnstillväxt och säkerheten hos ett nytt medicinskt livsmedel för UCD
8 december 2021 uppdaterad av: Nutricia Research
En samling fallstudier på spädbarn med ureacykelstörningar (UCD) för att utvärdera spädbarnstillväxt och säkerheten hos ett nytt medicinskt livsmedel för UCD
Ursprunglig studie: Studien syftar till att registrera 3-5 barn med bekräftad urinvägsstörning (UCD). Ämnen som uppfyller inklusions- och exkluderingskriterierna inkluderas under baslinjebesöket. Alla försökspersoner kommer att få prövningsprodukten under en period av 16 veckor. Vid baslinjen, 2, 4, 8, 12 och 16 veckor, utvärderas studieparametrarna.
Studietillägget syftar till att samla in fallstudier retrospektivt av barn som har använt UCD Anamix Infant i minst 16 veckor, i länder där UCD Anamix Infant redan finns på marknaden. Syftet är att samla in samma studieparametrar som den ursprungliga studien vid helst samma tidpunkter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 3 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Prospektiv studie:
- Manliga och kvinnliga spädbarn diagnostiserade med UCD, i åldern från födseln till 30 dagars ålder
- Förälder / primärvårdare kan ge informerat samtycke
- Spädbarn som kommer att få och kommer att kunna ta medicinsk mat som en del (40-70%) av deras proteinbehov under dagen
Retrospektiv studie:
- Manliga och kvinnliga terminsbarn diagnostiserade med UCD, som startade UCD Anamix Infant när de var i åldern från födseln till 30 dagars ålder.
- Förälder / primärvårdare kan ge informerat samtycke
- Spädbarn som fått UCD Anamix Infant som en del av deras proteinbehov (40-70 %) på dagen i minst 16 veckor.
Exklusions kriterier:
- Spädbarn < 5lb 8oz (< 2,5 kg) vid födseln
- Spädbarn
- Spädbarn med allvarlig samtidig sjukdom eller allvarliga medfödda missbildningar, förutom tillstånd till följd av ureacykelstörning
- Spädbarn med misstänkta eller dokumenterade systemiska eller medfödda infektioner (t. humant immunbristvirus)
- Spädbarn med tecken på betydande hjärt-, andnings-, hematologiska, gastrointestinala eller andra systemiska sjukdomar
- Spädbarn som för närvarande tar cellgifter
- Utredarens osäkerhet om förälderns vilja eller förmåga att följa protokollkraven
- Deltagande i någon annan studie som involverar prövningsprodukter samtidigt eller före inträdet i studien
- Ett spädbarn av någon personal som är kopplad till studien
- Spädbarn vars förälder/primärvårdare är yngre än den lagliga åldern för samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Öppna etiketten
UCD Anamix Spädbarn
|
UCD Anamix spädbarn med DHA och ARA är en aminosyrabaserad spädbarnsmedicinsk mat som endast innehåller de essentiella aminosyrorna, kolhydrater, fett, vitaminer, mineraler och spårämnen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillväxt: vikt
Tidsram: 16 veckor
|
vikt (kg]
|
16 veckor
|
|
Tillväxt: längd
Tidsram: 16 veckor
|
längd [cm]
|
16 veckor
|
|
Tillväxt: huvudomkrets
Tidsram: 16 veckor
|
huvudomkrets [cm]
|
16 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
GI-symtom [frånvarande/lindriga/måttliga/svåra]
Tidsram: 16 veckor
|
GI-symtom för följande symtom:
|
16 veckor
|
|
Avföringsfrekvens
Tidsram: 16 veckor
|
avföringsfrekvens [# gånger/dag]
|
16 veckor
|
|
Avföringskonsistens
Tidsram: 16 veckor
|
avföringskonsistens: kvantifieringspoäng: [Vattnig; Mjuk, puddingliknande; Mjuk, formad; Torr, bildad; Torra, hårda pellets]
|
16 veckor
|
|
Överensstämmelse: produktintag
Tidsram: 16 veckor
|
Intag av medicinsk mat jämfört med ordinerad mängd [ volym: ml per dag]
|
16 veckor
|
|
Protein- och järnnivåer från blodprover (för retrospektiv studie endast om data finns tillgängliga)
Tidsram: 16 veckor
|
Protein, aminosyror och näringsnivåer i blodet [g/dL] eller [umol/L]
|
16 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet: (S)AE
Tidsram: 16 veckor
|
Förekomst av (allvarliga) biverkningar
|
16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 maj 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2019
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 augusti 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2019
Första postat (Faktisk)
10 april 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 december 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 december 2021
Senast verifierad
1 december 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MPR15IN89539
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .