Una colección de estudios de casos en bebés con UCD para evaluar el crecimiento infantil y la seguridad de un nuevo alimento médico para UCD
8 de diciembre de 2021 actualizado por: Nutricia Research
Una colección de estudios de casos en bebés con trastornos del ciclo de la urea (UCD) para evaluar el crecimiento infantil y la seguridad de un nuevo alimento médico para UCD
Estudio original: el objetivo del estudio es inscribir de 3 a 5 niños con trastorno del ciclo urinario (UCD, por sus siglas en inglés) confirmado. Los sujetos que cumplen los criterios de inclusión y exclusión se incluyen durante la visita inicial. Todos los sujetos recibirán el producto en investigación durante un período de 16 semanas. Al inicio del estudio, 2, 4, 8, 12 y 16 semanas se evalúan los parámetros del estudio.
La enmienda del estudio tiene como objetivo recopilar estudios de casos retrospectivos de niños que han usado UCD Anamix Infant durante al menos 16 semanas, en países donde UCD Anamix Infant ya está disponible en el mercado. Su objetivo es recopilar los mismos parámetros de estudio del estudio original preferiblemente en los mismos puntos de tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Estudio prospectivo:
- Lactantes masculinos y femeninos diagnosticados con UCD, con edades desde el nacimiento hasta los 30 días de edad
- El padre/cuidador principal puede dar su consentimiento informado
- Infantes que recibirán y podrán tomar alimentos médicos de estudio como parte (40-70%) de sus requerimientos de proteínas en el día.
Estudio retrospectivo:
- Recién nacidos a término masculinos y femeninos diagnosticados con UCD, que iniciaron UCD Anamix Infant cuando tenían desde el nacimiento hasta los 30 días de vida.
- El padre/cuidador principal puede dar su consentimiento informado
- Lactantes que recibieron UCD Anamix Infant como parte de sus requerimientos proteicos (40-70%) en el día durante al menos 16 semanas.
Criterio de exclusión:
- Bebés < 5 lb 8 oz (< 2,5 kg) al nacer
- Infantes
- Lactantes con enfermedades concurrentes graves o malformaciones congénitas importantes, excepto las condiciones derivadas del trastorno del ciclo de la urea
- Lactantes con infecciones sistémicas o congénitas presuntas o documentadas (p. virus de inmunodeficiencia humana)
- Lactantes con evidencia de enfermedades cardíacas, respiratorias, hematológicas, gastrointestinales u otras enfermedades sistémicas significativas
- Lactantes que actualmente toman medicamentos citotóxicos
- Incertidumbre del investigador sobre la voluntad o la capacidad de los padres para cumplir con los requisitos del protocolo
- Participación en cualquier otro estudio que involucre productos en investigación concomitantemente o antes de la entrada en el estudio
- Un bebé de cualquier personal relacionado con el estudio.
- Bebés cuyo padre/cuidador principal es menor de la edad legal de consentimiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Abierto
UCD Anamix Infantil
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UCD Anamix infant con DHA y ARA es un alimento médico infantil a base de aminoácidos que contiene solo los aminoácidos esenciales, carbohidratos, grasas, vitaminas, minerales y oligoelementos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Crecimiento: peso
Periodo de tiempo: 16 semanas
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peso [kg]
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16 semanas
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Crecimiento: longitud
Periodo de tiempo: 16 semanas
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longitud [cm]
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16 semanas
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Crecimiento: circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: 16 semanas
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circunferencia de la cabeza [cm]
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Síntomas gastrointestinales [ausentes/leves/moderados/graves]
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Síntomas gastrointestinales para los siguientes síntomas:
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16 semanas
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Frecuencia de deposiciones
Periodo de tiempo: 16 semanas
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frecuencia de deposiciones [# veces/día]
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16 semanas
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Consistencia de las heces
Periodo de tiempo: 16 semanas
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consistencia de las heces: puntuación de cuantificación: [acuosa; Suave, como pudín; Suave, formado; Seco, formado; Bolitas secas y duras]
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16 semanas
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Cumplimiento: ingesta de producto
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Ingesta de alimentos médicos en comparación con la cantidad prescrita [volumen: ml por día]
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16 semanas
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Niveles de proteína y hierro de muestras de sangre (para la parte del estudio retrospectivo solo si hay datos disponibles)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Niveles de proteínas, aminoácidos y nutrientes en sangre [g/dL] o [umol/L]
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16 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad: (S)AE
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Ocurrencia de eventos adversos (graves)
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
10 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de diciembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2021
Última verificación
1 de diciembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
Otros números de identificación del estudio
- MPR15IN89539
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .