Vårdmönster och resultat för patienter med metastatiska gastrointestinala stromaltumörer (METAGIST) (METAGIST)

Gastrointestinala stromala tumörer (GIST) är sällsynta mesenkymala tumörer i mag-tarmkanalen som kännetecknas av somatiska mutationer i genen som kodar för KIT eller PDGFR alfaprotein1. Behandling av lokaliserade former förlitar sig på adekvat kirurgi utan tumörspill och systemisk behandling med imatinib beroende på risk för återfall definierad av lokalisering, tumörstorlek och mitotiskt antal, samt mutationsstatus. Avancerade och återfallande former behandlas för närvarande med orala tyrosinkinashämmare (TKI) av KIT och PDGFR såsom Imatinib, Sunitinib och Regorafenib. Under två decennier har betydande förändringar i läkemedelsupptäckten påverkat behandlingsstrategier, särskilt genom patientens tillgång till olika kliniska prövningar. Användning av fokala behandlingar som kirurgi eller interventionell radiologi med miniinvasiv procedur av oligometastaser föreslås också i vissa fall.

Det finns inga exakta data om mönster av sekventiella behandlingar som används, särskilt andelar patienter med metastaserande GIST som så småningom drar nytta av tillgång till en klinisk prövning eller en fokal behandlingsstrategi under sjukdomsförloppet, och deras resultat i termer av överlevnad i ett verkligt liv nationell nivå.

Med hjälp av den franska sarkomgruppens nationella databas syftar vi till att beskriva behandlingsstrategier som föreslagits för patienter med metastaserande GIST i verkligheten.

Målen inkluderar: (i) Beskrivning av klinisk-biologiska profiler, vårdmönster och behandlingsformer för patienter med metastaserande GIST i en verklig nationell miljö och (ii) utvärdering av effekten av varje behandlingslinje på patientens resultat i termer av tid till nästa behandling (TNT) och överlevnad