Modelli di cura e risultati dei pazienti con tumori stromali gastrointestinali metastatici (METAGIST) (METAGIST)

I tumori stromali gastrointestinali (GIST) sono rari tumori mesenchimali del tratto gastrointestinale caratterizzati da mutazioni somatiche nel gene che codifica per il KIT o per la proteina alfa PDGFR1. Il trattamento delle forme localizzate si basa su un intervento chirurgico adeguato senza fuoriuscita del tumore e sul trattamento sistemico con imatinib in base al rischio di recidiva definito dalla localizzazione, dalle dimensioni del tumore e dalla conta mitotica, nonché dallo stato mutazionale. Le forme avanzate e recidivanti sono attualmente trattate con inibitori orali della tirosin-chinasi (TKI) di KIT e PDGFR come Imatinib, Sunitinib e Regorafenib. Nel corso di due decenni cambiamenti significativi nella scoperta di farmaci hanno avuto un impatto sulle strategie di trattamento, in particolare attraverso l'accesso dei pazienti a vari studi clinici. In alcuni casi viene proposto anche l'utilizzo di trattamenti focali come la chirurgia o la radiologia interventistica con procedura mini invasiva di oligometastasi.

Non ci sono dati precisi sui modelli di trattamenti sequenziali utilizzati, in particolare le proporzioni di pazienti con GIST metastatico che alla fine beneficiano dell'accesso a uno studio clinico o a una strategia di trattamento focale nel corso della loro malattia, e i loro risultati in termini di sopravvivenza in una vita reale livello nazionale.

Utilizzando il database nazionale del French sarcoma Group ci proponiamo di descrivere le strategie di trattamento proposte ai pazienti con GIST metastatico nel contesto della vita reale.

Gli obiettivi includono: (i) descrizione dei profili clinico-biologici, modelli di cura e modalità di trattamento dei pazienti con GIST metastatico in un contesto nazionale reale e (ii) valutazione dell'impatto di ciascuna linea di trattamento sull'esito dei pazienti in termini di tempo al trattamento successivo (TNT) e alla sopravvivenza