- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04025931
En enarmad, öppen fas II-studie av Chidamid kombinerat med Toripalimab vid refraktär och avancerad mjukdelssarkom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Histondeacetylashämmare (HDACI) kan hämma många typer av hematologiska tumörer genom att hämma HDAC-aktivitet och andra sätt, uppvisar god antitumöraktivitet. Chidamid är en ny kemisk strukturbensamid HDAC-hämmare utvecklad oberoende i Kina. Den har selektiviteten hos HDAC-subtyper och unik effekt. I en klinisk fas II-studie av Chidamid vid behandling av perifert T-cellslymfom i Kina 2009 hade 79 patienter med återkommande eller refraktärt lymfom ORR på 27,9 %. 2016 års upplaga av den kinesiska expertkonsensus om Chidamid vid behandling av PTCL diskuterade i detalj behandlingen av Chidamid enbart eller i kombination med andra läkemedel.
Det representativa läkemedlet för immunologiska checkpoint-hämmare är programmerad död 1 (PD-1/PD-L1). PD-1/PD-L1-immunterapi aktiverar kroppens eget immunsystem för att attackera cancerceller genom att blockera PD-1/PD-L1-vägen med läkemedel. Immunterapi visar dess långsiktiga kontroll av cancer och dess effektivitet i en mängd olika cancerformer.
I en multicenter fas II-studie behandlades 80 patienter med ben- och mjukdelssarkom med ett enda läkemedel av PD-1-antikroppen Pembrolizumab. Resultaten visade att alla patienter med mjukdelssarkom som uppnådde terapeutisk effekt var odifferentierat pleomorft sarkom och liposarkom. Den totala objektiva remissionsfrekvensen var 18 % (7/40), vilket tyder på att Pembrolizumab ensamt inte helt aktiverar undertryckta T-celler och kan behöva kombineras för att förbättra effekten.
Nyligen genomförda studier har visat att en kombination av epigenetiska regulatorer, såsom histon-deacetylashämmare (HDACi), kan övervinna några stora läkemedelsresistensbegränsningar och säkerställa patientsäkerheten. Prekliniska data baserade på musmodeller stöder starkt genomförbarheten och effektiviteten av kombinationsterapi. In vitro och in vivo studier kan kombinerad användning av pan- eller klass I selektiva HDACi gynnas ytterligare. Chidamid är främst inriktat på subtyperna 1, 2, 3 och 10 av HDAC klass I och klass II B. Det har en reglerande effekt på tumörers onormala epigenetiska funktion. Genom att hämma de relaterade HDAC-subtyperna för att öka acetyleringsnivån av kromatinhiston, initieras kromatinombyggnad, vilket förändrar genuttrycket för flera signaltransduktionsvägar (dvs. epigenetiska förändringar), och därigenom hämmar cellcykeln hos tumörer, inducerar apoptos av tumörer och har övergripande regulatorisk aktivitet på cellulär immunitet. Induktion och förstärkning av naturliga mördarceller (NK) och antigenspecifika cytotoxiska T-celler (CTL) förmedlad tumördöd. Chidamid kan också förbättra mekanismen för dendritiska celler som presenterar och mognar tumörantigener, hämmar regulatoriska T-celler (Treg) och MDSC-celler, och främjar antitumörimmunfunktionen genom att reglera mikromiljön av tumörimmunsuppression.
På grund av den dåliga prognosen för avancerad mjukdelssarkom finns det ingen standardbehandling för andrahandsbehandling. Därför anser vi att det är nödvändigt att undersöka genomförbarheten av en kombination av chidamid och Toripalimab vid avancerad, refraktär och progressiv mjukdelssarkom efter misslyckande med standardbehandling, och ser fram emot att ytterligare förbättra effektiviteten av mjukdelssarkom.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510000
- Sun Yat-Sen Univerisity
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter deltog frivilligt i denna studie och undertecknade det informerade samtycket;
- Patologin diagnostiserad med minst en mätbar lesion enligt RECIST 1.1 standard. The pathology includes synovial sarcoma, leiomyosarcoma, angiosarcoma, undifferentiated pleomorphic sarcoma/malignant fibrous histiocytoma, liposarcoma, fibrosarcoma, clear cell sarcoma, epithelioid sarcoma, malignant peripheral nerve sheath tumor, undifferentiated sarcoma, rhabdomyosarcoma, dermatofibrosareoma promberans, ewing's sarcoma /primary neural ectoderm tumors , desmoplastisk små rundcellig tumör, inflammatoriskt myofibroblastisk sarkom, malignt solitärt fibrom. Förutom kondrosarkom, osteosarkom, malignt mesoteliom, alveolär mjukdelssarkom, gastrointestinal stromal tumör;
- Avancerade sarkompatienter med refraktär eller fjärrmetastaser efter misslyckande av första linjens standardbehandling;
- 18 ~ 70 år gammal; ECOG PS-poäng: 0~1; Förväntad överlevnad längre än 3 månader; 5. Tillräcklig organ- och benmärgsfunktion, ingen allvarlig hematopoetisk dysfunktion eller hjärt-, lung-, lever-, njur-, sköldkörteldysfunktion och immunbrist (ingen blodtransfusion, granulocytkolonistimulerande faktor eller annat medicinskt stöd erhölls inom 14 dagar före användningen av forskningsläkemedel):
6. Huvudorganens funktioner bör uppfylla följande standarder inom 7 dagar före behandling:
Standard för blodrutinundersökning (utan blodtransfusion inom 14 dagar):
Hemoglobin (HB) ≥90g/L; Det absoluta värdet av neutrofiler (ANC) ≥1,5×109/L; Trombocyter (PLT) ≥80 ×109/L.
Biokemisk undersökning ska uppfylla följande standarder:
Totalt bilirubin (TBIL) ≤ 1,5 gånger ULN (Övre gräns för normal); alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas AST≤2,5 gånger ULN. Om de åtföljs av levermetastaser, ALT och AST≤5 gånger ULN;Serumkreatinin(Cr)≤1,5 gånger ULN eller kreatininclearance rate (CCr)≥ 60ml/min; Doppler-ultraljudsutvärdering: vänsterkammars normala gränsvärde ejektionsfraktion (låg ventrikelgräns) (50%).
7. Tyrotropin (TSH) eller fritt tyroxin (FT4) eller fritt trijodtyronin (FT3) var alla inom det normala intervallet (+10%).
8. Kvinnor i fertil ålder bör gå med på att använda preventivmedel (såsom intrauterina enheter, preventivmedel eller kondomer) under och inom 6 månader efter studien; Negativt serum- eller uringraviditetstest inom 7 dagar före studieinskrivning och måste vara icke-ammande; 9. Män bör gå med på att använda preventivmedel under och inom 6 månader efter studieperioden.
Exklusions kriterier:
- Patienter som tidigare har använt chidamid eller andra histon-deacetylashämmare;
- Tidigare behandling med immunologiska checkpoint-hämmare (PD-1, PD-L1, CTLA-4, etc.);
- Andra maligniteter som har inträffat eller är närvarande samtidigt inom 5 år, förutom botade cancerformer inklusive karcinom in situ i livmoderhalsen, icke-melanom hudcancer och ytlig blåstumör [Ta (icke-invasiv tumör), Tis (karcinom i situ) och T1 (tumörinfiltrerande basalmembran)];
- Starta studien av systemisk anti-cancerterapi inom 28 dagar före behandling, inklusive kemoterapi, immunterapi, bioterapi (cancervaccin, cytokiner eller tillväxtfaktorer som kontrollerar cancer).
- Patienterna fick kinesisk örtmedicin eller kinesisk patentmedicinsk behandling inom 7 dagar innan studiens start.
- Systemisk antitumörterapi, inklusive cytotoxisk behandling, signaltransduktionshämmare och immunterapi (eller administrering av mitomycin C inom 6 veckor före behandlingen med det experimentella läkemedlet), planeras inom 4 veckor före inskrivning eller under medicineringsperioden för denna studie. Under de första 4 veckorna av inskrivningen behandlades patienterna med fältexpanderande strålbehandling (ef-rt) eller den begränsade fältstrålbehandlingen utformad för att utvärdera tumörlesioner under de första 2 veckorna av inskrivningen.
- Åtföljd av pleurautgjutning eller ascites, orsakar andningssyndrom (CTCAE grad 2 andnöd [dyspné grad 2 hänvisar till andnöd när det finns en liten mängd aktivitet; det påverkar instrumentella dagliga aktiviteter]);
- Olindrade toxiska reaktioner orsakade av någon tidigare behandling högre än CTCAE (4.1) nivå 1 eller högre, exklusive håravfall;
- Patienter med hjärnmetastaser med symtom eller med symtom under mindre än 2 månader;
- Patienter med någon allvarlig och/eller okontrollerad sjukdom, inklusive:
1)Patienter med otillfredsställande blodtryckskontroll (systoliskt blodtryck 150 mmHg, diastoliskt blodtryck 100 mmHg); 2)Patienter med grad I eller högre myokardischemi eller hjärtinfarkt, arytmi (inklusive QTC 480ms) och kronisk hjärtsvikt grad II (NYHA-klassificering); 3) Aktiv eller okontrollerad allvarlig infektion (CTCAE grad 2-infektion); 4) Cirros, dekompenserad leversjukdom, aktiv hepatit eller kronisk hepatit kräver antiviral behandling; 5) Njursvikt kräver hemodialys eller peritonealdialys; 6) har en historia av immunbrist, inklusive HIV-positiva eller andra förvärvade eller medfödda immunbristsjukdomar, eller har en historia av organtransplantation; 7) Dålig kontroll av diabetes mellitus (FBG) > 10 mmol/L); 8)Urinrutintest indikerade urinprotein ++ och bekräftade 24-timmars urinprotein kvantitativt > 1,0 g; 9) Patienter med anfall som kräver behandling;
11. Fick större kirurgisk behandling, öppen biopsi eller uppenbar traumatisk skada inom 28 dagar före inskrivningen;
12. Patienter med tecken på blödande konstitution eller medicinsk historia, oavsett svårighetsgrad; Patienter med någon blödning eller blödningshändelse CTCAE nivå 3 inom 4 veckor före inskrivning har oläkta sår, sår eller frakturer;
13. Hyperaktiva/venösa tromboshändelser inom 6 månader, såsom cerebrovaskulära olyckor (inklusive tillfällig ischemisk attack), djup ventrombos och lungemboli;
14. Patienter med aktivt sår, tarmperforation och tarmobstruktion;
15. Har en historia av psykiskt drogmissbruk och kan inte sluta eller har psykisk störning;
16. Deltog i kliniska prövningar av andra antitumörläkemedel inom 28 dagar före inskrivning;
17. Enligt forskarens bedömning finns det de som allvarligt äventyrar patienternas säkerhet eller påverkar patienternas slutförande av studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: chidamid kombinerat med Toripalimab
chidamid 30 mg oralt två gånger i veckan; 240 mg toripalimab (fast dos) var tredje vecka. Upprepa var tredje vecka. Patienter med sjukdomskontroll (CR + PR + SD) och tolererbara biverkningar fortsatte att ta medicin tills forskarna drog slutsatsen att patienterna inte var lämpliga att fortsätta medicineringen eller att effektutvärderingen var sjukdomsprogression (PD). Ingen annan antineoplastisk behandling kan ges under behandlingen. |
De kvalificerade patienterna med avancerad mjukdelssarkom behandlades med chidamid kombinerat med toripalimb. Chidamid 30 mg oralt två gånger i veckan; Toripalimab 240 mg (fast dos) var tredje vecka. Upprepa var tredje vecka. Patienter med sjukdomskontroll (CR + PR + SD) och tolererbara biverkningar fortsatte att ta medicin tills forskarna drog slutsatsen att patienterna inte var lämpliga att fortsätta medicineringen eller att effektutvärderingen var sjukdomsprogression (PD). Ingen annan antineoplastisk behandling kan ges under behandlingen. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Objektiv svarsfrekvens
Tidsram: var 42:e dag upp till intolerans toxiciteten eller PD (upp till 24 månader)
|
Objektiv svarsfrekvens definieras som andelen försökspersoner med bevis på ett bekräftat fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) enligt Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) version 1.1.prior
till progression eller någon ytterligare terapi.
|
var 42:e dag upp till intolerans toxiciteten eller PD (upp till 24 månader)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sjukdomskontrollfrekvens
Tidsram: var 42:e dag upp till intolerans toxiciteten eller PD (upp till 24 månader)
|
Definierat som andelen patienter med dokumenterat fullständigt svar, partiellt svar och stabil sjukdom (CR + PR + SD) baserat på RECIST 1.1.
|
var 42:e dag upp till intolerans toxiciteten eller PD (upp till 24 månader)
|
|
Framstegsfri överlevnad
Tidsram: tills progressiv sjukdom (PD) eller dödsfall (upp till 24 månader)
|
Framstegsfri överlevnad definieras som tiden från första dos av studiebehandling till det första datumet för antingen objektiv sjukdomsprogression eller död på grund av någon orsak.
|
tills progressiv sjukdom (PD) eller dödsfall (upp till 24 månader)
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Från randomisering till dödsfall (upp till 24 månader)
|
Total överlevnad definieras som tiden fram till döden på grund av någon orsak.
|
Från randomisering till dödsfall (upp till 24 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SunYat-senU-chidamide
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .