Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, effektutvärdering av rekombinant koagulationsfaktor VIII-injektion hos patienter med hemofili A.

16 augusti 2019 uppdaterad av: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Multicenter, icke-kontrollstudie av rekombinant koagulationsfaktor VIII för profylaktisk terapi hos patienter med hemofili A.

Detta är en multicenter, öppen enarmad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rekombinant koagulationsfaktor VIII hos patienter med hemofili A. Rekombinant koagulationsfaktor VIII administreras profylaktiskt 25 - 35 IE/kg en gång varannan dag eller tre gånger i veckan, vilket bör vara kontinuerligt i 24 veckor.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

64

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230001
        • Rekrytering
        • Anhui Provincial Hospital
        • Kontakt:
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400010
        • Rekrytering
        • The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shifeng Lou
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
        • Rekrytering
        • Fujian Medical University Union Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Meijuan Huang
    • Gansu
      • Lanzhou, Gansu, Kina, 730000
        • Rekrytering
        • The First Hospital of Lanzhou University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Yaming Xi
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina, 530021
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Peng Cheng
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekrytering
        • Henan Provincial Peoples Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Zhen Wang
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450008
        • Rekrytering
        • HeNan Cancer Provincial Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hu Zhou
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410013
        • Rekrytering
        • Xiangya Hospital Central South University
        • Kontakt:
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210008
        • Rekrytering
        • Nanjing Drum Tower Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rongfu Zhou
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Rekrytering
        • Jiangxi Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chenghao Jin
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Blödarsjuka A.
  2. FVIII:C <1%. 3）12 och 65 år.

4）Har fått FVIII-behandling och behandlingsexponeringsdagarna ≥100. 5）Har blödningsbehandlingsjournaler på minst 3 månader före randomisering. 6）FVIII-hämmare analysresultat är negativa. 7） Försökspersonerna bör gå med på att använda en adekvat preventivmetod under studien.

8）Förstod och undertecknade ett informerat samtyckesformulär.

Exklusions kriterier:

  1. Har en historia eller familjehistoria av blodkoagulationsfaktor VIII-hämmare.
  2. Har andra koagulationsdysfunktionssjukdomar förutom hemofili A.
  3. Hivpositiv.
  4. Planera att genomgå operation under rättegången.
  5. Har använt immunmodulator inom en vecka före den första dosen, och mindre än 7 halveringstider.
  6. Känd för att vara allergisk mot experimentella läkemedel eller andra hjälpämnen.
  7. Svår anemi och behöver blodtransfusion.
  8. Allvarlig lever- eller njurskada.
  9. Allvarlig hjärtsjukdom.
  10. Okontrollerbar hypertoni.
  11. Har deltagit i andra kliniska studier inom en månad före första dosen.
  12. Forskarna menar att det inte är lämpligt för deltagare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Profylaktisk terapi
Försökspersonerna fick rekombinant human koagulation FVIII för profylaktisk terapi med 25-35 IE/kg injektion en gång varannan dag eller tre gånger i veckan under 6 månader.
Läkemedel: Rekombinant human koagulation FVIII
En sorts rekombinant koagulationsfaktor VIII-injektion producerad av sponsor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig ledblödningshastighet
Tidsram: upp till 24 veckor
Årlig ledblödningsfrekvens (AJBR) kan beräknas med följande formel: Antal ledblödningar under effektutvärderingsperioden/(antal dagar i behandlingsperioden/365,25).
upp till 24 veckor
Inkrementell återhämtning av den första dosen
Tidsram: Efter den första dosen dag 1
Toppaktivitet för FVIII (som Cmax) uppmätt inom 1 timme efter slutet av injektionen
Efter den första dosen dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektiv behandling av blödningshändelser
Tidsram: upp till 24 veckor
Utredaren ska utvärdera den hemostatiska effekten efter behandling av varje blödningshändelse hos försökspersoner baserat på en fyrgradig skala (utmärkt, bra, måttlig, inte lättad).
upp till 24 veckor
Månatligt genomsnittligt antal blödningar
Tidsram: upp till 24 veckor
Antal blödningar per månad.
upp till 24 veckor
Antalet och dosen av injektioner av Recombinant Human Coagulation FVIII som krävs per blödningsepisod
Tidsram: upp till 24 veckor
Antalet och dosen av injektioner av Recombinant Human Coagulation FVIII som krävs per blödningsepisod
upp till 24 veckor
Inkrementell återhämtning av duplicerad dos
Tidsram: upp till 12 veckor, 24 veckor
Toppaktivitet för FVIII (som Cmax) uppmätt inom 1 timme efter slutet av injektionen.
upp till 12 veckor, 24 veckor
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Skalan bedömer den funktionella statusen för de sex huvudlederna i armbågen, knä och fotled, inklusive: svullnad av leder, svullnadslängd, muskelatrofi, muskelstyrka, ledfriktion, ledvärk, ledförlängning, ledböjning Gradnedgång, övergripande gång. , etc.
Baslinje, vecka 24
Bedöm effekten av rekombinant human koagulation FVIII efter patientrapporterat resultat (PRO) EQ-5D
Tidsram: Baslinje, vecka 24
EQ-5D är ett allmänt frågeformulär utformat för att mäta hälsostatus på en skala från 0-100 där det högre värdet representerar ett bättre resultat och registrera deltagarnas nuvarande hälsotillstånd inom 5 domäner rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta, ångest.
Baslinje, vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 maj 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

19 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTTQ-NXBYZ-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera