Evaluación de seguridad y eficacia de la inyección de factor VIII de coagulación recombinante en sujetos con hemofilia A.
16 de agosto de 2019 actualizado por: Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
Estudio multicéntrico, sin control, del factor VIII de coagulación recombinante para la terapia profiláctica en sujetos con hemofilia A.
Este es un ensayo multicéntrico, abierto y de un solo brazo para evaluar la eficacia y la seguridad del factor VIII de coagulación recombinante en pacientes con hemofilia A.
El factor VIII de coagulación recombinante se administra profilácticamente en dosis de 25 a 35 UI/kg una vez cada dos días o tres veces por semana, lo que debe ser continuo durante 24 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
64
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230001
- Reclutamiento
- Anhui Provincial Hospital
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Contacto:
- Zimin Sun, Doctor
- Número de teléfono: 0551 -62283191
- Correo electrónico: zmsun_vip@163.com
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, Porcelana, 400010
- Reclutamiento
- The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Contacto:
- Shifeng Lou, Master
- Número de teléfono: 023-62887783
- Correo electrónico: 13508331213@163.com
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Investigador principal:
- Shifeng Lou
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350001
- Reclutamiento
- Fujian Medical University Union Hospital
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Contacto:
- Meijuan Huang, D
- Número de teléfono: 0591-86218041
- Correo electrónico: huangmj163@163.com
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Investigador principal:
- Meijuan Huang
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Gansu
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Lanzhou, Gansu, Porcelana, 730000
- Reclutamiento
- The First Hospital of Lanzhou University
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Contacto:
- Yaming Xi, Doctor
- Número de teléfono: 0931-8356266
- Correo electrónico: xiyaming@163.com
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Investigador principal:
- Yaming Xi
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana, 530021
- Reclutamiento
- The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
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Contacto:
- Peng Cheng, Master
- Número de teléfono: 0771-12580
- Correo electrónico: 13977166448@163.com
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Investigador principal:
- Peng Cheng
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450003
- Reclutamiento
- Henan Provincial Peoples Hospital
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Contacto:
- Zhen Wang, Doctor
- Número de teléfono: 0371-65896920
- Correo electrónico: jenny1983218@126.com
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Investigador principal:
- Zhen Wang
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Zhengzhou, Henan, Porcelana, 450008
- Reclutamiento
- HeNan Cancer Provincial Hospital
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Contacto:
- Hu Zhou, Doctor
- Número de teléfono: 0371-65587278
- Correo electrónico: papertigerhu@163.com
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Investigador principal:
- Hu Zhou
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410013
- Reclutamiento
- Xiangya Hospital Central South University
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Contacto:
- Xielan Zhao, Doctor
- Número de teléfono: 0731-84327564
- Correo electrónico: zhaoxl9198@163.com
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
- Reclutamiento
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Contacto:
- Rongfu Zhou, Doctor
- Número de teléfono: 83106666-61441
- Correo electrónico: rfzhoucn@163.com
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Investigador principal:
- Rongfu Zhou
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Reclutamiento
- Jiangxi Provincial People's Hospital
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Contacto:
- Chenghao Jin, Doctor
- Número de teléfono: 0791-86895612
- Correo electrónico: Jinch227@aliyun.com
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Investigador principal:
- Chenghao Jin
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Reclutamiento
- Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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Contacto:
- Lei Zhang, Doctor
- Número de teléfono: 022-20909240
- Correo electrónico: zhanglei1@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- hemofilia a
- FVIII:C <1%. 3）12 y 65 años.
4）Ha recibido tratamiento con FVIII y los días de exposición al tratamiento ≥100. 5) Tiene registros de tratamiento de sangrado de al menos 3 meses antes de la aleatorización. 6）Los resultados del ensayo del inhibidor de FVIII son negativos. 7） Los sujetos deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio.
8) Entendió y firmó un formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Tiene antecedentes o antecedentes familiares de inhibidor del factor VIII de coagulación sanguínea.
- Tiene otras enfermedades de disfunción de la coagulación además de la hemofilia A.
- VIH positivo.
- Planee recibir cirugía durante el ensayo.
- Ha usado inmunomodulador dentro de una semana antes de la primera dosis, y menos de 7 períodos de vida media.
- Conocido por ser alérgico a las drogas experimentales o cualquier excipiente.
- Anemia severa y necesidad de transfusión de sangre.
- Daño hepático o renal grave.
- Enfermedad cardíaca grave.
- Hipertensión incontrolable.
- Ha participado en otros estudios clínicos dentro del mes anterior a la primera dosis.
- Los investigadores creen que no es adecuado para los participantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Terapia profiláctica
Los sujetos recibieron coagulación humana recombinante FVIII para la terapia profiláctica con 25 - 35 UI/kg de inyección una vez cada dos días o tres veces por semana durante 6 meses.
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Una especie de inyección de factor VIII de coagulación recombinante producida por el patrocinador.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anualizada de sangrado articular
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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La tasa de hemorragia articular anualizada (AJBR) se puede calcular mediante la siguiente fórmula: Número de eventos de hemorragia articular durante el período de evaluación de la eficacia/(número de días en el período de tratamiento/365,25).
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hasta 24 semanas
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Recuperación incremental de la primera dosis
Periodo de tiempo: Después de la primera dosis el día 1
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Actividad máxima de FVIII (como Cmax) medida dentro de 1 hora después del final de la inyección
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Después de la primera dosis el día 1
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia del tratamiento de eventos hemorrágicos
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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El investigador deberá evaluar el efecto hemostático después del tratamiento de cada evento hemorrágico de los sujetos en base a una escala de cuatro puntos (excelente, bueno, moderado, sin alivio).
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hasta 24 semanas
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Promedio Mensual de Sangrados
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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Número de eventos de sangrado en cada mes.
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hasta 24 semanas
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El número y la dosis de inyección de FVIII de coagulación humana recombinante requerida por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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El número y la dosis de inyección de FVIII de coagulación humana recombinante requerida por episodio de sangrado
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hasta 24 semanas
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Recuperación incremental de dosis duplicada
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas, 24 semanas
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Actividad máxima de FVIII (como Cmax) medida dentro de 1 hora después del final de la inyección.
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hasta 12 semanas, 24 semanas
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Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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La escala evalúa el estado funcional de las seis articulaciones principales del codo, la rodilla y el tobillo, que incluyen: inflamación articular, duración de la inflamación, atrofia muscular, fuerza muscular, fricción articular, dolor articular, extensión articular, flexión articular Disminución del grado, marcha general , etc.
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Línea de base, semana 24
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Evaluar el impacto de la coagulación humana recombinante FVIII después del resultado informado por el paciente (PRO) EQ-5D
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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EQ-5D es un cuestionario general diseñado para medir el estado de salud en una escala de 0 a 100, donde el valor más alto representa un mejor resultado y registra el estado de salud actual de los participantes en 5 dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor, ansiedad.
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Línea de base, semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de agosto de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de agosto de 2019
Última verificación
1 de agosto de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTTQ-NXBYZ-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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