En fas 2-studie av ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinos
22 maj 2020 uppdaterad av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
En Fas 2, Single Center, Open Label, Multipel Doseskaleringsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos dagligt subkutant administrerad ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinos som bär en eller flera CTNS-gen (Cystinosin) nonsensmutationer
Detta är en öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för multipla dosnivåer av SC administrerad ELX-02 hos patienter med cystinos med nonsensmutation i minst en allel.
Sex patienter kommer att inkluderas i försöket.
Studien kommer att bestå av följande perioder för varje patient:
- En screeningperiod på upp till 6 veckor
- En total behandlingstid på 4 veckor
- En säkerhetsuppföljningsperiod på 4 veckor efter sista behandlingen
Varje patient kommer att få tre eskalerande doser enligt följande:
- Behandlingsperiod 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC dagligen i 7 dagar (totaldosen får inte överstiga 3,5 mg/kg för denna vecka; den dagliga dosen kommer att individualiseras för att uppnå målet för veckoexponering på cirka 47,5 µg*h/mL )
- Behandlingsperiod 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC dagligen i 7 dagar (totaldosen får inte överstiga 7,0 mg/kg för denna vecka; den dagliga dosen kommer att individualiseras för att uppnå målexponeringen per vecka på cirka 95 µg*h/mL )
- Behandlingsperiod 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC dagligen i 14 dagar (totaldosen får inte överstiga 14 mg/kg under dessa två veckor; den dagliga dosen kommer att individualiseras för att uppnå målexponeringen per vecka på cirka 190 µg*h/ ml)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
- McGill University Health Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Patienter måste uppfylla alla följande kriterier för att delta i denna studie:
- Manliga eller kvinnliga patienter som vid tidpunkten för screening är 18 år eller äldre (Kohort 1) eller ≥12 år (Kohort 2)
- En diagnos av nefropatisk cystinos och bialleliska CTNS-mutationer, inklusive minst en nonsensmutation
- Patienter bör ha en mild till måttlig sjukdom uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≥40 ml/min/1,73 m2 använder Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI-formeln
- Kroppsmassaindex på 19,0 till 30,0 kg/m2. Patienter med lägre BMI kan delta i studien efter utredarens gottfinnande efter samråd med sponsorn
- Njurtransplantation tillåten med stabil graftfunktion (serumkreatinin) i 3 månader före screening
Patienter med någon av följande egenskaper/tillstånd kommer inte att inkluderas i studien:
- Deltagande i klinisk studie inklusive administrering av alla prövningsläkemedel eller enheter under de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) före prövningsproduktdosering i den aktuella studien
- Samtidig användning av cysteaminbitartrat från 7 dagar före baslinjen till 7 dagar efter slutlig administrering ELX-02
- Ett genomsnittligt systoliskt blodtryck och/eller diastoliskt blodtryck ≥95:e percentilen för kön, ålder och längd vid 3 eller flera tillfällen under screeningsperioden
- Patienter utan dokumenterad tidigare exponering för aminoglykosider som har en mitokondriell mutation som har visat sig öka känsligheten för aminoglykosider
- Känd relevant allergi eller överkänslighet mot aminoglykosider
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: ELX-02
Eukaryot ribosomal selektiv glykosid (ERSG)
|
ELX-02 är en liten molekyl, ny kemisk enhet som utvecklas för behandling av genetiska sjukdomar orsakade av nonsensmutationer.
ELX-02 är en eukaryot ribosomal selektiv glykosid (ERSG).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar associerade med olika dosnivåer av ELX-02
Tidsram: Från tidpunkten för första dosering till uppföljningsbesöket, i genomsnitt cirka 10 veckor
|
Från tidpunkten för första dosering till uppföljningsbesöket, i genomsnitt cirka 10 veckor
|
|
|
Area under plasmakoncentrationskurvan från tid noll till 24 timmar (AUC0-24h)
Tidsram: Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
Full PK-profil 12 blodprover under 24 timmar
|
Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
|
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
Full PK-profil 12 blodprover under 24 timmar
|
Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
|
Observerad plasmakoncentration 1 timme efter dos (C1h)
Tidsram: Dag 1, 2, 5 och 7 av behandlingsperioderna 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 och 14 av behandlingsperiod 3
|
Gles provtagning, endast blodprovtagning, före dos och 1 timme efter dos
|
Dag 1, 2, 5 och 7 av behandlingsperioderna 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 och 14 av behandlingsperiod 3
|
|
Mängden ELX-02 som utsöndras i urinen från 0 till 24 timmar (Ae24h)
Tidsram: Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
6 urinsamlingar under 24 timmar
|
Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
|
Renalt clearance på dag 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Tidsram: Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
6 urinsamlingar under 24 timmar
|
Dag 1 av behandlingsperioderna 1, 2 och 3
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändringar från baslinjen i WBC-cystinnivåer
Tidsram: Undersökning; Dag 1, 2, 5 och 7 av behandlingsperioderna 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 och 14 av behandlingsperiod 3 och 4 veckors säkerhetsuppföljning
|
Undersökning; Dag 1, 2, 5 och 7 av behandlingsperioderna 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 och 14 av behandlingsperiod 3 och 4 veckors säkerhetsuppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Paul Goodyer, MD, McGill University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
2 augusti 2019
Primärt slutförande (FAKTISK)
17 december 2019
Avslutad studie (FAKTISK)
17 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 augusti 2019
Första postat (FAKTISK)
28 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
27 maj 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 maj 2020
Senast verifierad
1 december 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EL-003
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .