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신병성 시스틴증 환자를 대상으로 한 ELX-02의 임상 2상 연구

2020년 5월 22일 업데이트: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

하나 이상의 CTNS 유전자(시스티노신) 넌센스 돌연변이를 지닌 신병성 시스틴증 환자에서 매일 피하 투여되는 ELX-02의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 단일 센터, 공개 라벨, 다중 용량 증량 연구

이것은 적어도 하나의 대립유전자에 넌센스 돌연변이가 있는 시스틴증 환자에서 SC 투여된 ELX-02의 다중 용량 수준의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 연구입니다.

6명의 환자가 시험에 등록됩니다.

연구는 각 환자에 대해 다음 기간으로 구성됩니다.

  • 최대 6주의 심사 기간
  • 총 치료기간 4주
  • 마지막 치료 후 4주의 안전성 추적 기간

각 환자는 다음과 같이 3회 증량 투여를 받게 됩니다.

  • 치료 기간 1: 7일 동안 매일 ELX-02 0.5mg/kg SC(이번 주 총 투여량은 3.5mg/kg을 초과하지 않음; 일일 투여량은 약 47.5μg*h/mL의 목표 주간 노출을 달성하도록 개별화될 것입니다. )
  • 치료 기간 2: 7일 동안 매일 ELX-02 1.0 mg/kg SC(이번 주 총 투여량은 7.0 mg/kg을 초과하지 않음; 일일 투여량은 약 95 μg*h/mL의 목표 주간 노출을 달성하도록 개별화될 것입니다. )
  • 치료 기간 3: 14일 동안 매일 ELX-02 2.0 mg/kg SC(이 2주 동안 총 투여량은 14 mg/kg을 초과하지 않음; 일일 투여량은 약 190 μg*h/의 목표 주간 노출을 달성하도록 개별화될 것입니다. mL)

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

환자는 본 연구에 참여하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 스크리닝 시점에 18세 이상(코호트 1) 또는 12세 이상(코호트 2)인 남성 또는 여성 환자
  2. 적어도 하나의 난센스 돌연변이를 포함하는 신병성 시스틴증 및 이중대립유전자 CTNS 돌연변이의 진단
  3. 환자는 경증에서 중등도의 질병 추정 사구체 여과율 ≥40 mL/min/1.73m2를 가져야 합니다. 만성 신장 질환 역학 협력 CKD-EPI 공식 사용
  4. 체질량지수 19.0~30.0kg/m2. BMI가 낮은 환자는 스폰서와의 상담 후 조사자의 재량에 따라 연구에 참여할 수 있습니다.
  5. 스크리닝 전 3개월 동안 안정적인 이식 기능(혈청 크레아티닌)으로 신장 이식 허용

다음 특성/상태 중 하나를 가진 환자는 연구에 포함되지 않습니다.

  1. 현재 연구에서 연구용 제품을 투여하기 전 지난 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 동안 연구용 약물 또는 장치의 투여를 포함한 임상 연구 참여
  2. 기준선 7일 전부터 ELX-02 최종 투여 후 7일까지 시스테아민 비타르트레이트 병용 사용
  3. 스크리닝 기간 동안 3회 이상 평균 수축기 혈압 및/또는 이완기 혈압이 성별, 연령, 키에 대해 95백분위수 이상
  4. 아미노글리코시드에 대한 감수성을 증가시키는 것으로 나타난 미토콘드리아 돌연변이가 있는 문서화된 이전 아미노글리코시드 노출이 없는 환자
  5. 아미노글리코시드계에 대해 알려진 관련 알레르기 또는 과민증

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ELX-02
진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)
의약품: ELX-02
ELX-02는 넌센스 돌연변이로 인한 유전병 치료를 위해 개발 중인 소분자, 새로운 화학 물질입니다. ELX-02는 진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ELX-02의 상이한 용량 수준과 관련된 AE
기간: 첫 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 10주
첫 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 10주
시간 0에서 24시간까지의 혈장 농도 곡선 아래 면적(AUC0-24h)
기간: 치료 기간 1, 2, 3의 1일차
전체 PK 프로필 24시간 동안 12개의 혈액 샘플
치료 기간 1, 2, 3의 1일차
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 치료 기간 1, 2, 3의 1일차
전체 PK 프로필 24시간 동안 12개의 혈액 샘플
치료 기간 1, 2, 3의 1일차
투여 후 1시간에 관찰된 혈장 농도(C1h)
기간: 치료 기간 1-2의 1, 2, 5 및 7일; 치료 기간 3의 1, 2, 5, 7, 10 및 14일
스파스 샘플링, 혈액 샘플링만, 투여 전 및 투여 후 1시간
치료 기간 1-2의 1, 2, 5 및 7일; 치료 기간 3의 1, 2, 5, 7, 10 및 14일
0~24시간 동안 소변으로 배출된 ELX-02의 양(Ae24h)
기간: 치료 기간 1, 2, 3의 1일차
24시간 동안 6회 소변 수집
치료 기간 1, 2, 3의 1일차
1일차에 신장 청소율(Ae24h/혈장 AUC0-24h)
기간: 치료 기간 1, 2, 3의 1일차
24시간 동안 6회 소변 수집
치료 기간 1, 2, 3의 1일차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
WBC 시스틴 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 상영; 치료 기간 1-2의 1, 2, 5 및 7일; 3차 치료 1, 2, 5, 7, 10, 14일차 및 4주간의 안전성 추적
상영; 치료 기간 1-2의 1, 2, 5 및 7일; 3차 치료 1, 2, 5, 7, 10, 14일차 및 4주간의 안전성 추적

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Paul Goodyer, MD, McGill University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 8월 2일

기본 완료 (실제)

2019년 12월 17일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 8월 23일

처음 게시됨 (실제)

2019년 8월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EL-003

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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