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Une étude de phase 2 sur ELX-02 chez des patients atteints de cystinose néphropathique

22 mai 2020 mis à jour par: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 2, monocentrique, ouverte, à doses croissantes multiples pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'ELX-02 administré quotidiennement par voie sous-cutanée chez des patients atteints de cystinose néphropathique portant une ou plusieurs mutations non-sens du gène CTNS (cystinosine)

Il s'agit d'une étude ouverte de phase 2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de doses multiples d'ELX-02 administrées par voie SC chez des patients atteints de cystinose avec mutation non-sens dans au moins un allèle.

Six patients seront inscrits à l'essai.

L'étude comprendra les périodes suivantes pour chaque patient :

  • Une période de dépistage allant jusqu'à 6 semaines
  • Une durée totale de traitement de 4 semaines
  • Une période de suivi de sécurité de 4 semaines après le dernier traitement

Chaque patient recevra trois doses croissantes comme suit :

  • Période de traitement 1 : ELX-02 0,5 mg/kg SC par jour pendant 7 jours (la dose totale ne doit pas dépasser 3,5 mg/kg pour cette semaine ; la dose quotidienne sera individualisée pour atteindre l'exposition hebdomadaire cible d'environ 47,5 µg*h/mL )
  • Période de traitement 2 : ELX-02 1,0 mg/kg SC par jour pendant 7 jours (la dose totale ne doit pas dépasser 7,0 mg/kg pour cette semaine ; la dose quotidienne sera individualisée pour atteindre l'exposition hebdomadaire cible d'environ 95 μg*h/mL )
  • Période de traitement 3 : ELX-02 2,0 mg/kg SC par jour pendant 14 jours (la dose totale ne doit pas dépasser 14 mg/kg pendant ces deux semaines ; la dose quotidienne sera individualisée pour atteindre l'exposition hebdomadaire cible d'environ 190 µg*h/ mL)

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour participer à cette étude :

  1. Patients de sexe masculin ou féminin qui, au moment du dépistage, sont âgés de 18 ans ou plus (cohorte 1) ou ≥ 12 ans (cohorte 2)
  2. Un diagnostic de cystinose néphropathique et de mutations bialléliques CTNS, y compris au moins une mutation non-sens
  3. Les patients doivent avoir une maladie légère à modérée. Débit de filtration glomérulaire estimé ≥ 40 mL/min/1,73 m2 en utilisant la formule CKD-EPI de la Collaboration en épidémiologie des maladies rénales chroniques
  4. Indice de masse corporelle de 19,0 à 30,0 kg/m2. Les patients ayant un IMC inférieur peuvent être inclus dans l'étude à la discrétion de l'investigateur après consultation avec le commanditaire
  5. Transplantation rénale autorisée avec une fonction de greffe stable (créatinine sérique) pendant 3 mois avant le dépistage

Les patients présentant l'une des caractéristiques/conditions suivantes ne seront pas inclus dans l'étude :

  1. Participation à une étude clinique, y compris l'administration de tout médicament ou dispositif expérimental au cours des 30 derniers jours ou des 5 demi-vies (selon la plus longue des deux) avant l'administration du produit expérimental dans l'étude en cours
  2. Utilisation concomitante de bitartrate de cystéamine à partir de 7 jours avant l'inclusion jusqu'à 7 jours après l'administration finale ELX-02
  3. Une pression artérielle systolique moyenne et / ou une pression artérielle diastolique ≥ 95e centile pour le sexe, l'âge et la taille à 3 reprises ou plus pendant la période de dépistage
  4. Patients sans exposition antérieure documentée aux aminoglycosides qui présentent une mutation mitochondriale dont il a été démontré qu'elle augmente la sensibilité aux aminosides
  5. Allergie pertinente connue ou hypersensibilité aux aminoglycosides

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: ELX-02
Glycoside sélectif ribosomique eucaryote (ERSG)
Médicament: ELX-02
ELX-02 est une petite molécule, nouvelle entité chimique en cours de développement pour le traitement des maladies génétiques causées par des mutations non-sens. ELX-02 est un glycoside sélectif ribosomique eucaryote (ERSG).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EI associés à différents niveaux de dose d'ELX-02
Délai: Du moment de la première dose jusqu'à la visite de suivi, une moyenne d'environ 10 semaines
Du moment de la première dose jusqu'à la visite de suivi, une moyenne d'environ 10 semaines
Aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps zéro à 24 heures (ASC0-24h)
Délai: Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
Profil PK complet 12 échantillons de sang sur 24 heures
Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax)
Délai: Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
Profil PK complet 12 échantillons de sang sur 24 heures
Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
Concentration plasmatique observée 1 heure après l'administration (C1h)
Délai: Jours 1, 2, 5 et 7 des périodes de traitement 1-2 ; Jours 1, 2, 5, 7, 10 et 14 de la période de traitement 3
Échantillonnage clairsemé, prélèvement sanguin uniquement, pré-dose et 1 heure après la dose
Jours 1, 2, 5 et 7 des périodes de traitement 1-2 ; Jours 1, 2, 5, 7, 10 et 14 de la période de traitement 3
Quantité d'ELX-02 excrétée dans les urines de 0 à 24 heures (Ae24h)
Délai: Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
6 collectes d'urine sur 24 heures
Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
Clairance rénale au jour 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Délai: Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3
6 collectes d'urine sur 24 heures
Jour 1 des périodes de traitement 1, 2 et 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements par rapport à la ligne de base des taux de cystine dans les globules blancs
Délai: Dépistage; Jours 1, 2, 5 et 7 des périodes de traitement 1-2 ; Jours 1, 2, 5, 7, 10 et 14 de la période de traitement 3 et suivi de sécurité de 4 semaines
Dépistage; Jours 1, 2, 5 et 7 des périodes de traitement 1-2 ; Jours 1, 2, 5, 7, 10 et 14 de la période de traitement 3 et suivi de sécurité de 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

2 août 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

17 décembre 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

17 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2019

Première publication (RÉEL)

28 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

27 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2020

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EL-003

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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